Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Injekce botulotoxinu u plantárních lézí lokalizované epidermolysis Bullosa Simplex (EBTox)

22. srpna 2023 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Hodnocení účinnosti injekcí botulotoxinu u plantárních lézí pacientů trpících lokalizovanou epidermolýzou Bullosa Simplex: dvojitě slepá randomizovaná kontrolovaná studie.

Výzkumníci předpokládají, že palmární injekce botulotoxinu prostřednictvím inhibice sudace by omezily výskyt puchýřů u lokalizované epidermolysis bullosa simplex (LEBS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Epidermolysis bullosa je skupina vzácných genetických onemocnění charakterizovaných výskytem puchýřů a erozí v důsledku křehkosti kůže. Existují 4 různé podskupiny, založené na umístění oblasti štěpení kůže. Nejčastější podskupinou je forma simplexní, skládající se převážně z formy lokalizované (localized epidermolysis bullosa simplex: LEBS). Incidence LEBS byla odhadnuta na 1/318 000 až 1/35 000. Onemocnění začíná brzy v kojeneckém věku výskytem puchýřů a erozí lokalizovaných na chodidlech, sekundárních po tření během chůze. Tento jev se zhoršuje teplem a pěněním. LEBS je způsobena mutacemi v keratinových genech. Očekávaná délka života u LEBS je normální, ale kvalita života je výrazně zhoršena v důsledku trvalé bolesti kůže a omezení každodenních aktivit (chůze, sport). Neexistuje žádná účinná ani kurativní léčba. Pacienti musí omezit tření, chránit kůži a v případě kožních lézí používat náplasti.

Botulotoxin má dohodu o léčbě axilárního hyperhidrózy a bylo prokázáno, že je účinný také na dlaních a chodidlech. Účinnost botulotoxinu u plantárních lézí LEBS byla popsána v literatuře (jedna kazuistika a krátká retrospektivní série 6 pacientů), ale neexistuje žádná řádná studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

25

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Nábor
        • University Hospital Bordeaux
        • Kontakt:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Francie, 06000
        • Nábor
        • University Hospital Nice
        • Kontakt:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Francie, 75000
        • Nábor
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Kontakt:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Kontakt:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika LEBS na základě klinických příznaků a v některých případech histologických nebo molekulárních nálezů
  • Palmární kožní léze: puchýře a/nebo: eroze, edematózní a erytematózní léze, krusty. 3 léze na nohu, jako minimum
  • Podobná klinická závažnost kožních lézí na obou nohách
  • Pacient se sociálním zabezpečením
  • Písemný souhlas pacienta
  • Pacient schopen porozumět dotazníkům studie

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s pouze jednou nohou a jiným počtem prstů na každé noze.
  • Známá přecitlivělost na botulotoxin nebo jeho pomocné látky
  • Současná léčba aminosidy
  • Myastenie
  • Potíže s polykáním
  • Poruchy dýchání
  • Dysfagie nebo inhalační pneumopatie v anamnéze
  • Známá alergie nebo kontraindikace na lidokain, prilokain, paracetamol nebo oxid dusný
  • Těhotenství (pozitivní těhotenský test (β-HCG) pro ženy v plodném věku, prováděný během 2 dnů před studií. Kojení.
  • Antikoncepce po dobu 6 měsíců od zařazení
  • Psychická nebo fyzická nebo soudní nezpůsobilost vyplnit dotazníky
  • Opatrovnictví pacientů
  • Kožní infekce na chodidlech v době zařazení
  • Kožní léze lokalizované na chodidlech, nesouvisející s LEBS (tj. poúrazová rána, bradavice)
  • Pacient trpící dishidrózou
  • Botulotoxinové injekce v předchozích 6 měsících
  • Zařazení do jiné studie v předchozích 2 měsících

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Botulotoxin
Injekce botulotoxinu (Dysport®, Allergan) 200 UI
Lék: Botulotoxin

Klinické fotografie chodidel Standardizovaný protokol anestezie (lidokain, prilokain na chodidlech, kryo-sprej, orální podání paracetamolu a pouze v případě potřeby oxykodon a hydroxyzin).

Čištění a antiseptikum na chodidlech Injekce botulotoxinu (200 UI) na pravou nebo levou nohu

Ostatní jména:
  • Dysport® (experimentální lék)
Komparátor placeba: Placebo
Injekce fyziologického séra
Lék: Placebo

Klinické fotografie chodidel Standardizovaný protokol anestezie (lidokain, prilokain na chodidlech, kryo-sprej, orální podání paracetamolu a pouze v případě potřeby oxykodon a hydroxyzin).

Čištění a antiseptikum na chodidlech Injekce fyziologického séra (200 UI) na pravou nebo levou nohu

Ostatní jména:
  • fyziologické sérum

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinické zlepšení na každé noze hodnocené zaslepeným centralizovaným nezávislým recenzentem pomocí fotografií, na M3 vs. základní: IGA skóre (Globální hodnocení zlepšení) hodnocené pro každou nohu
Časové okno: na začátku vs. měsíc 3
Skóre IGA je 5bodová stupnice (rozsah od 0 do 4): 0 = žádné zlepšení nebo zhoršení / 1 = minimální zlepšení / 2 = mírné zlepšení / 3 = významné zlepšení / 4 = úplné vymizení
na začátku vs. měsíc 3

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinické zlepšení na každé noze hodnocené zaslepeným centralizovaným nezávislým recenzentem pomocí fotografií: IGA skóre (Improvement Global Assessment) pro každou nohu
Časové okno: na začátku vs. měsíc 6
Skóre IGA je 5bodová stupnice (rozsah od 0 do 4): 0 = žádné zlepšení nebo zhoršení / 1 = minimální zlepšení / 2 = mírné zlepšení / 3 = významné zlepšení / 4 = úplné vymizení
na začátku vs. měsíc 6
Celkové klinické zlepšení na každé noze hodnocené zkoušejícím: IGA skóre (Globální hodnocení zlepšení) hodnocené pro každou nohu.
Časové okno: v měsíci 1, měsíci 3 a měsíci 6 oproti výchozímu stavu
Skóre IGA je 5bodová stupnice (rozsah od 0 do 4): 0 = žádné zlepšení nebo zhoršení / 1 = minimální zlepšení / 2 = mírné zlepšení / 3 = významné zlepšení / 4 = úplné vymizení
v měsíci 1, měsíci 3 a měsíci 6 oproti výchozímu stavu
Hodnocení účinnosti týkající se počtu plantárních lézí klinicky pozorovaných zkoušejícím
Časové okno: na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
na každé noze (erytematózní a edematózní oblasti, puchýře, kožní eroze, krusty)
na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
Hodnocení účinnosti na každé noze postiženého povrchu plantární kůže (puchýře, eroze, erytematózní a edematózní oblasti, krusty)
Časové okno: na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
výpočet tohoto ovlivněného povrchu vymezením jeho obrysů na standardizované fotografii pomocí softwaru "Image J" = počítačové hodnocení zaslepeným centralizovaným nezávislým recenzentem.
na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
Hodnocení účinnosti samotným pacientem pro každou nohu
Časové okno: v měsíci 1, měsíci 3, měsíci 6 a měsíci 9
Celkové zlepšení hodnocené pětibodovým skóre (0 = žádné zlepšení nebo zhoršení / 1 = minimální zlepšení / 2 = mírné zlepšení / 3 = významné zlepšení / 4 = úplné vymizení)
v měsíci 1, měsíci 3, měsíci 6 a měsíci 9
Hodnocení plantární bolesti samotným pacientem pro každou nohu
Časové okno: na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
Hodnocení plantární bolesti pomocí stupnice EVA bolesti od 0 do 10. K provedení hodnocení je pacient požádán, aby stál na jedné noze (posouzení bolesti pociťované pro tuto nohu pomocí EVA stupnice), poté stál na druhé noze (posouzení bolesti pociťované pro tuto druhou nohu pomocí EVA stupnice).
na začátku, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6
Okamžitá tolerance během injekce:
Časové okno: Den 0
Hodnocení bolesti pociťované během aktu pro každou nohu pacientem pomocí stupnice EVA bolesti 0 až 10 (rozhovor s pacientem). Hodnocení lokálních nežádoucích příhod (pro každou nohu) nebo obecných nežádoucích příhod během injekcí provedené zkoušejícím
Den 0
Střednědobá a dlouhodobá tolerance
Časové okno: Den 0, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6 a měsíc 9
Hodnocení provedené pacientem ohledně lokálních nežádoucích příhod (pro každou nohu) nebo obecných nežádoucích příhod zaznamenaných v deníku domácího pacienta mezi návštěvami protokolu (shromážděno v 1. měsíci, 3. měsíci, 6. měsíci a 9. měsíci). • Hodnocení provedené zkoušejícím ohledně lokálních nežádoucích příhod (pro každou nohu) nebo obecných nežádoucích příhod v D0 (na konci/po injekcích), M3 a M6.
Den 0, měsíc 1, měsíc 3 a měsíc 6 a měsíc 9

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. června 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

5. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa Simplex

Klinické studie na Botulotoxin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit