Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Botulin-toxin injekciók lokalizált epidermolysis Bullosa Simplex plantáris elváltozásaiban (EBTox)

2023. augusztus 22. frissítette: University Hospital, Toulouse

A botulin-toxin injekciók hatékonyságának értékelése lokalizált epidermolysis Bullosa Simplex-ben szenvedő betegek talpi elváltozásaiban: kettős vak, randomizált, kontrollált vizsgálat.

A kutatók azt feltételezik, hogy a botulintoxin tenyérbe adott injekciója a habzás gátlásán keresztül korlátozza a hólyagok előfordulását lokalizált epidermolysis bullosa simplexben (LEBS).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az epidermolysis bullosa ritka genetikai betegségek csoportja, amelyet a bőr törékenységéből adódó hólyagok és eróziók megjelenése jellemez. A bőr hasítási területének elhelyezkedése alapján 4 különböző alcsoport létezik. A leggyakoribb alcsoport a simplex forma, amely túlnyomórészt a lokalizált formából áll (lokalizált epidermolysis bullosa simplex: LEBS). A LEBS előfordulását 1/318 000 és 1/35 000 közé becsülték. A betegség korai csecsemőkorban kezdődik a talpon lévő hólyagok és eróziók megjelenésével, amelyek a séta közbeni súrlódások következtében alakulnak ki. A jelenséget rontja a hőség és a hámlás. A LEBS a keratin gének mutációinak köszönhető. A LEBS-ben a várható élettartam normális, de az életminőség jelentősen romlik a tartós bőrfájdalom és a mindennapi tevékenységek (séta, sport) korlátozottsága miatt. Nincs hatékony vagy gyógyító kezelés. A betegeknek korlátozniuk kell a súrlódásokat, védeni kell a bőrt és bőrelváltozások esetén tapaszt kell használni.

A botulintoxin egyezmény a hónalj hyperhidrosis kezelésében, és hatásosnak bizonyult a tenyéren és a talpon is. A botulintoxin hatásosságáról LEBS talpi elváltozásokban az irodalomban beszámoltak (egy esetjelentés és egy 6 betegből álló rövid retrospektív sorozat), de nincs megfelelő vizsgálat.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

25

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33000
        • Toborzás
        • University Hospital Bordeaux
        • Kapcsolatba lépni:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Franciaország, 06000
        • Toborzás
        • University Hospital Nice
        • Kapcsolatba lépni:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Franciaország, 75000
        • Toborzás
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Kapcsolatba lépni:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Toborzás
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Kapcsolatba lépni:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A LEBS diagnózisa klinikai tünetek és egyes esetekben szövettani vagy molekuláris leletek alapján
  • Palmaris bőrelváltozások: hólyagok és/vagy: eróziók, ödémás és bőrpír elváltozások, kéreg. Lábonként legalább 3 elváltozás
  • Hasonló klinikai súlyosságú bőrelváltozások mindkét lábon
  • Társadalombiztosítással rendelkező beteg
  • A beteg írásos beleegyezése
  • A páciens képes megérteni a vizsgálat kérdőíveit

Kizárási kritériumok:

  • Olyan betegek, akiknek csak egy lábuk van, és mindkét lábujjakon különböző számú ujj van.
  • A botulintoxinnal vagy segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység
  • Jelenlegi kezelés aminozidokkal
  • Myasthenia
  • Nyelési nehézségek
  • Légzési rendellenességek
  • Korábbi kórtörténetben előfordult dysphagia vagy inhalációs pneumopathia
  • Ismert allergia vagy ellenjavallatok lidokainra, prilokainra, paracetamolra vagy dinitrogén-oxidra
  • Terhesség (pozitív terhességi teszt (β-HCG) fogamzóképes korú nőknél, a vizsgálatot megelőző 2 napon belül. Szoptatás.
  • Fogamzásgátlás a felvételtől számított 6 hónapig
  • Szellemi, fizikai vagy bírói alkalmatlanság a kérdőívek kitöltésére
  • Gyámi betegek
  • Bőrfertőzés a talpon a felvétel időpontjában
  • A talpon található, a LEBS-hez nem kapcsolódó bőrelváltozások (pl. poszttraumás seb, szemölcs)
  • Dishydrosisban szenvedő beteg
  • Botulin-toxin injekciók az elmúlt 6 hónapban
  • Bevonás egy másik vizsgálatba az előző 2 hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Botulin toxin
Botulin toxin injekciók (Dysport®, Allergan) 200 UI
Drog: Botulin toxin

Klinikai felvételek a talpról Szabványos érzéstelenítési protokoll (lidokain, prilokain talpon, krio-spray, paracetamol és csak szükség esetén oxikodon és hidroxizin szájon át történő beadása).

Tisztító és fertőtlenítő a talpon Botulin toxin injekciók (200 UI) jobb vagy bal lábra

Más nevek:
  • Dysport® (kísérleti gyógyszer)
Placebo Comparator: Placebo
Fiziológiás szérum injekciók
Drog: Placebo

Klinikai felvételek a talpról Szabványos érzéstelenítési protokoll (lidokain, prilokain talpon, krio-spray, paracetamol és csak szükség esetén oxikodon és hidroxizin szájon át történő beadása).

Tisztító és fertőtlenítő a talpon Fiziológiás szérum (200 UI) injekció a jobb vagy a bal lábra

Más nevek:
  • fiziológiás szérum

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Globális klinikai javulás minden lábon, amelyet egy vak, központosított független értékelő értékelt fényképek segítségével, M3-nál a kiindulási értékhez képest: IGA pontszám (Improvement Global Assessment) mindegyik lábra értékelve
Időkeret: alapállapotban a 3. hónaphoz képest
Az IGA pontszám egy 5 pontos skála (0 és 4 között): 0 = nincs javulás vagy romlás / 1 = minimális javulás / 2 = közepes javulás / 3 = jelentős javulás / 4 = teljes eltűnés
alapállapotban a 3. hónaphoz képest

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Globális klinikai javulás minden lábon, amelyet egy vak központosított független értékelő értékelt fényképek segítségével: IGA pontszám (Improvement Global Assessment) minden lábra
Időkeret: alapállapotban a 6. hónaphoz képest
Az IGA pontszám egy 5 pontos skála (0 és 4 között): 0 = nincs javulás vagy romlás / 1 = minimális javulás / 2 = közepes javulás / 3 = jelentős javulás / 4 = teljes eltűnés
alapállapotban a 6. hónaphoz képest
A vizsgáló által értékelt globális klinikai javulás minden lábon: IGA pontszám (Improvement Global Assessment) minden lábra értékelve.
Időkeret: az 1. hónapban, a 3. hónapban és a 6. hónapban az alapvonalhoz képest
Az IGA pontszám egy 5 pontos skála (0 és 4 között): 0 = nincs javulás vagy romlás / 1 = minimális javulás / 2 = közepes javulás / 3 = jelentős javulás / 4 = teljes eltűnés
az 1. hónapban, a 3. hónapban és a 6. hónapban az alapvonalhoz képest
A vizsgáló által klinikailag megfigyelt talpi elváltozások számának hatékonysági értékelése
Időkeret: alaphelyzetben, az 1., a 3. és a 6. hónapban
mindkét lábon (eritémás és ödémás területek, hólyagok, bőrerózió, kéreg)
alaphelyzetben, az 1., a 3. és a 6. hónapban
Hatékonyság értékelése az érintett talpi bőrfelület minden lábánál (hólyagok, eróziók, erythemás és ödémás területek, kéregek)
Időkeret: alaphelyzetben, az 1., a 3. és a 6. hónapban
ennek az érintett felületnek a kiszámítása a körvonalainak elhatárolásával egy szabványos fényképen az "Image J" szoftver segítségével = számítógépes értékelés egy elvakult, központosított független lektor által.
alaphelyzetben, az 1., a 3. és a 6. hónapban
Hatékonyságértékelés a beteg által, minden lábra vonatkozóan
Időkeret: az 1., a 3., a 6. és a 9. hónapban
Globális javulás 5 pontos pontszámmal értékelve (0 = nincs javulás vagy romlás / 1 = minimális javulás / 2 = közepes javulás / 3 = jelentős javulás / 4 = teljes eltűnés)
az 1., a 3., a 6. és a 9. hónapban
A talpi fájdalom értékelése a páciens által, minden lábra
Időkeret: alaphelyzetben, az 1., a 3. és a 6. hónapban
Talpi fájdalom értékelése 0-tól 10-ig terjedő fájdalom EVA skála használatával. A felmérés elvégzéséhez a páciensnek az egyik lábán kell állnia (az ebben a lábban érzett fájdalom értékelése EVA skála segítségével), majd a másik lábon állva (az EVA skála segítségével a másik lábon érzett fájdalom értékelése).
alaphelyzetben, az 1., a 3. és a 6. hónapban
Azonnali tűrés az injekció beadásakor:
Időkeret: 0. nap
A beteg által végzett, az aktus során érzett fájdalom értékelése minden láb esetében 0-tól 10-ig terjedő fájdalom EVA skálán (beteg interjú). A vizsgáló által végzett helyi nemkívánatos események (minden láb esetében) vagy általános nemkívánatos események értékelése az injekciók során
0. nap
Közép- és hosszú távú tolerancia
Időkeret: 0. nap, 1. hónap, 3. hónap és 6. hónap és 9. hónap
A beteg által végzett helyi nemkívánatos események (minden láb esetében) vagy az otthoni beteg naplójában jelentett általános nemkívánatos események vizsgálata a protokoll látogatások között (az 1., 3. hónapban, 6. és 9. hónapban gyűjtve). • A vizsgáló által végzett helyi nemkívánatos események (minden lábon) vagy általános nemkívánatos események értékelése a D0-ban (az injekció végén/után), M3 és M6.
0. nap, 1. hónap, 3. hónap és 6. hónap és 9. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Toulouse

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2023. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2023. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 26.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Epidermolysis Bullosa Simplex

Klinikai vizsgálatok a Botulin toxin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel