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Inyecciones de Toxina Botulínica en Lesiones Plantares de Epidermolisis Bullosa Simplex Localizada (EBTox)

22 de agosto de 2023 actualizado por: University Hospital, Toulouse

Evaluación de la eficacia de las inyecciones de toxina botulínica en lesiones plantares de pacientes que sufren de epidermólisis ampollosa localizada: estudio controlado aleatorizado doble ciego.

Los investigadores plantean la hipótesis de que las inyecciones palmares de toxina botulínica, mediante la inhibición de la sudoración, limitarían la aparición de ampollas en la epidermólisis ampollosa simple localizada (LEBS).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La epidermólisis ampollosa es un grupo de enfermedades genéticas raras caracterizadas por la aparición de ampollas y erosiones debido a la fragilidad de la piel. Hay 4 subgrupos diferentes, según la ubicación del área de escote de la piel. El subgrupo más frecuente es la forma simplex, que consiste predominantemente en la forma localizada (epidermólisis ampollosa simplex localizada: LEBS). La incidencia de LEBS se estimó entre 1/318.000 y 1/35.000. La enfermedad se inicia tempranamente en la infancia por la aparición de ampollas y erosiones localizadas en las plantas de los pies, secundarias a los roces durante la marcha. El fenómeno se agrava con el calor y la sudoración. LEBS se debe a mutaciones en los genes de queratina. La esperanza de vida en LEBS es normal, pero la calidad de vida se ve significativamente afectada debido al dolor permanente en la piel y la limitación de las actividades cotidianas (caminar, deportes). No existe un tratamiento efectivo o curativo. Los pacientes deben limitar las fricciones, proteger la piel y utilizar apósitos en caso de lesiones cutáneas.

La toxina botulínica tiene un acuerdo para el tratamiento de la hiperhidrosis axilar y ha demostrado ser eficaz también en palmas y plantas. La eficacia de la toxina botulínica en las lesiones plantares de LEBS está reportada en la literatura (un reporte de caso y una corta serie retrospectiva de 6 pacientes) pero no existe un estudio adecuado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamiento
        • University Hospital Bordeaux
        • Contacto:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Francia, 06000
        • Reclutamiento
        • University Hospital NICE
        • Contacto:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Francia, 75000
        • Reclutamiento
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Contacto:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Contacto:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de LEBS basado en síntomas clínicos y en algunos casos hallazgos histológicos o moleculares
  • Lesiones cutáneas palmares: ampollas y/o: erosiones, lesiones edematosas y eritematosas, costras. 3 lesiones por pie, como mínimo
  • Gravedad clínica similar de las lesiones cutáneas en ambos pies
  • Paciente con seguro social
  • Consentimiento por escrito del paciente.
  • Paciente capaz de comprender los cuestionarios del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con una sola pierna y diferente número de dedos en cada pie.
  • Hipersensibilidad conocida a la toxina botulínica o a sus excipientes
  • Tratamiento actual con aminosidos
  • miastenia
  • Dificultades para tragar
  • Desórdenes respiratorios
  • Antecedentes médicos de disfagia o neumopatía por inhalación
  • Alergia conocida o contraindicaciones a la lidocaína, prilocaína, paracetamol u óxido nitroso
  • Embarazo (prueba de embarazo positiva (β-HCG) para mujeres en edad fértil, realizada dentro de los 2 días previos al estudio. Amamantamiento.
  • Anticoncepción durante 6 meses desde la inclusión
  • Incapacidad mental o física o judicial para llenar los cuestionarios
  • Pacientes de tutela
  • Infección de la piel en las plantas en el momento de la inclusión
  • Lesiones cutáneas localizadas en las plantas, no relacionadas con LEBS (ej. herida postraumática, verruga)
  • Paciente que sufre de dishidrosis
  • Inyecciones de toxina botulínica en los últimos 6 meses
  • Inclusión en otro estudio en los 2 meses anteriores

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Toxina botulínica
Inyecciones de toxina botulínica (Dysport®, Allergan) 200 UI
Droga: Toxina botulínica

Fotografías clínicas de las plantas Protocolo anestésico estandarizado (lidocaína, prilocaína en plantas, crio-spray, administración oral de paracetamol y solo si es necesario oxicodona e hidroxizina).

Limpieza y antiséptico en plantas Inyecciones de toxina botulínica (200 UI) en pie derecho o izquierdo

Otros nombres:
  • Dysport® (medicamento experimental)
Comparador de placebos: Placebo
Inyecciones de suero fisiológico
Droga: Placebo

Fotografías clínicas de las plantas Protocolo anestésico estandarizado (lidocaína, prilocaína en plantas, crio-spray, administración oral de paracetamol y solo si es necesario oxicodona e hidroxizina).

Limpieza y antiséptico en plantas Inyecciones de suero fisiológico (200 UI) en pie derecho o izquierdo

Otros nombres:
  • suero fisiológico

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejoría clínica global en cada pie evaluada por un revisor independiente centralizado cegado mediante fotografías, en M3 frente al valor inicial: puntuación IGA (evaluación global de mejora) evaluada para cada pie
Periodo de tiempo: al inicio frente al mes 3
La puntuación IGA es una escala de 5 puntos (rango de 0 a 4): 0 = ninguna mejora o empeoramiento / 1 = mejora mínima / 2 = mejora moderada / 3 = mejora significativa / 4 = desaparición total
al inicio frente al mes 3

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejoría clínica global en cada pie evaluada por un revisor independiente centralizado cegado mediante fotografías: puntuación IGA (Evaluación global de mejora) para cada pie
Periodo de tiempo: al inicio frente al mes 6
La puntuación IGA es una escala de 5 puntos (rango de 0 a 4): 0 = ninguna mejora o empeoramiento / 1 = mejora mínima / 2 = mejora moderada / 3 = mejora significativa / 4 = desaparición total
al inicio frente al mes 6
Mejoría clínica global en cada pie evaluada por el investigador: puntuación IGA (Improvement Global Assessment) evaluada para cada pie.
Periodo de tiempo: en el mes 1, mes 3 y mes 6 respectivamente frente al inicio
La puntuación IGA es una escala de 5 puntos (rango de 0 a 4): 0 = ninguna mejora o empeoramiento / 1 = mejora mínima / 2 = mejora moderada / 3 = mejora significativa / 4 = desaparición total
en el mes 1, mes 3 y mes 6 respectivamente frente al inicio
Evaluación de la eficacia en relación con el número de lesiones plantares observadas clínicamente por el investigador
Periodo de tiempo: al inicio, mes 1, mes 3 y mes 6
en cada pie (áreas eritematosas y edematosas, ampollas, erosión de la piel, costras)
al inicio, mes 1, mes 3 y mes 6
Evaluación de la eficacia en cada pie de la superficie de la piel plantar afectada (ampollas, erosiones, áreas eritematosas y edematosas, costras)
Periodo de tiempo: al inicio, mes 1, mes 3 y mes 6
cálculo de esta superficie afectada delimitando sus contornos en una fotografía estandarizada usando el software "Image J" = evaluación computarizada por un revisor independiente centralizado ciego.
al inicio, mes 1, mes 3 y mes 6
Valoración de la eficacia por el propio paciente, para cada pie
Periodo de tiempo: en el mes 1, mes 3, mes 6 y mes 9
Mejoría global evaluada con una puntuación de 5 puntos (0=sin mejoría o empeoramiento/1=mejoría mínima/2=mejoría moderada/3=mejoría significativa/4=desaparición total)
en el mes 1, mes 3, mes 6 y mes 9
Valoración del dolor plantar por el propio paciente, para cada pie
Periodo de tiempo: al inicio, mes 1, mes 3 y mes 6
Evaluación del dolor plantar, utilizando una escala EVA de dolor de 0 a 10. Para realizar la evaluación, se solicita al paciente que esté de pie sobre un pie (evaluación del dolor que siente en este pie usando la escala EVA) y luego, que se pare en el otro pie (evaluación del dolor que siente en este otro pie usando la escala EVA).
al inicio, mes 1, mes 3 y mes 6
Tolerancia inmediata durante la inyección:
Periodo de tiempo: Día 0
Valoración realizada por el paciente del dolor sentido durante el acto para cada pie, mediante una escala EVA de dolor de 0 a 10 (entrevista al paciente). Evaluación realizada por el investigador de eventos adversos locales (para cada pie) o eventos adversos generales, durante las inyecciones
Día 0
Tolerancia a medio y largo plazo
Periodo de tiempo: Día 0, mes 1, mes 3 y mes 6 y mes 9
Valoración realizada por el paciente de los eventos adversos locales (para cada pie) o generales informados en el diario del paciente en el domicilio entre las visitas del protocolo (recogidas en el mes 1, mes 3, mes 6 y mes 9). • Evaluación realizada por el investigador de eventos adversos locales (para cada pie) o eventos adversos generales, en D0 (al final de/después de las inyecciones), M3 y M6.
Día 0, mes 1, mes 3 y mes 6 y mes 9

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Investigadores

  • Investigador principal: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de junio de 2018

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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