Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Injektioner av botuliniskt toxin i plantära lesioner av lokaliserad epidermolys Bullosa Simplex (EBTox)

22 augusti 2023 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

Utvärdering av effektiviteten av injektioner av botulintoxin i plantära lesioner hos patienter som lider av lokal epidermolys Bullosa Simplex: dubbelblind randomiserad kontrollerad studie.

Utredarna antar att palmarinjektioner av botulintoxin, via en hämning av löddring, skulle begränsa förekomsten av blåsor i lokaliserad epidermolysis bullosa simplex (LEBS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Epidermolysis bullosa är en grupp sällsynta genetiska sjukdomar som kännetecknas av förekomsten av blåsor och erosioner på grund av hudbräcklighet. Det finns 4 olika undergrupper, baserat på platsen för hudklyvningsområdet. Den vanligaste undergruppen är den simplexformen, som övervägande består av den lokaliserade formen (lokaliserad epidermolysis bullosa simplex: LEBS). Förekomsten av LEBS uppskattades till mellan 1/318 000 och 1/35 000. Sjukdomen börjar tidigt i spädbarnsåldern genom att blåsor och erosioner uppstår på sulor, sekundärt till friktioner under promenaden. Fenomenet förvärras av värme och löddring. LEBS beror på mutationer i keratingener. Förväntad livslängd i LEBS är normal men livskvaliteten är avsevärt försämrad på grund av permanent hudsmärta och begränsning av vardagsaktiviteter (promenader, sporter). Det finns ingen effektiv eller botande behandling. Patienterna måste begränsa friktionerna, skydda huden och använda plåster vid hudskador.

Botuliniskt toxin har ett avtal för behandling av axillär hyperhidros och har visat sig vara effektivt även på handflator och fotsulor. Effekten av botulintoxin i plantarlesioner av LEBS har rapporterats i litteraturen (en fallrapport och en kort retrospektiv serie på 6 patienter) men det finns ingen korrekt studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

25

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Rekrytering
        • University Hospital Bordeaux
        • Kontakt:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Rekrytering
        • University Hospital Nice
        • Kontakt:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Frankrike, 75000
        • Rekrytering
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Kontakt:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekrytering
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Kontakt:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av LEBS baserat på kliniska symtom och i vissa fall histologiska eller molekylära fynd
  • Palmar hudskador: blåsor och/eller: erosioner, ödematösa och erytematösa lesioner, skorpor. 3 lesioner per fot, som ett minimum
  • Liknande klinisk svårighetsgrad av hudskador på båda fötterna
  • Patient med social trygghet
  • Skriftligt samtycke från patienten
  • Patienten kan förstå studiens frågeformulär

Exklusions kriterier:

  • Patienter med bara ett ben och olika antal tår på varje fot.
  • Känd överkänslighet mot botulintoxin eller dess hjälpämnen
  • Nuvarande behandling med aminosider
  • Myasteni
  • Sväljsvårigheter
  • Andningsbesvär
  • Tidigare medicinsk historia av dysfagi eller pneumopati vid inandning
  • Känd allergi eller kontraindikationer mot lidokain, prilokain, paracetamol eller lustgas
  • Graviditet (positivt graviditetstest (β-HCG) för kvinnor i fertil ålder, utfört inom 2 dagar före studien. Amning.
  • Preventivmedel under 6 månader från inkludering
  • Mental eller fysisk eller juridisk oförmåga att fylla i frågeformulären
  • Vårdnadspatienter
  • Hudinfektion på sulorna vid tidpunkten för inkluderingen
  • Hudskador på sulorna, inte relaterade till LEBS (dvs. posttraumatiskt sår, vårta)
  • Patient som lider av dishydrosis
  • Botuliniska toxininjektioner under de senaste 6 månaderna
  • Inkludering i en annan studie under de senaste 2 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Botuliniskt toxin
Injektioner av botulintoxin (Dysport®, Allergan) 200 UI
Läkemedel: Botuliniskt toxin

Kliniska fotografier av sulorna Standardiserat anestesiprotokoll (lidokain, prilokain på sulor, kryospray, oral administrering av paracetamol och endast vid behov oxikodon och hydroxyzin).

Rengöring och antiseptisk på sulorna Injektioner av botulintoxin (200 UI) på höger eller vänster fot

Andra namn:
  • Dysport® (experimentellt läkemedel)
Placebo-jämförare: Placebo
Injektioner av fysiologiskt serum
Läkemedel: Placebo

Kliniska fotografier av sulorna Standardiserat anestesiprotokoll (lidokain, prilokain på sulor, kryospray, oral administrering av paracetamol och endast vid behov oxikodon och hydroxyzin).

Rengöring och antiseptisk på sulorna Injektioner av fysiologiskt serum (200 UI) på höger eller vänster fot

Andra namn:
  • fysiologiskt serum

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Global klinisk förbättring på varje fot bedömd av en blindad centraliserad oberoende granskare med hjälp av fotografier, vid M3 vs.baseline: IGA-poäng (Improvement Global Assessment) bedömd för varje fot
Tidsram: vid baslinjen kontra månad 3
IGA-poängen är en 5-gradig skala (från 0 till 4): 0=ingen förbättring eller försämring / 1=minimal förbättring / 2=måttlig förbättring / 3=signifikant förbättring / 4=totalt försvinnande
vid baslinjen kontra månad 3

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Global klinisk förbättring på varje fot bedömd av en blindad centraliserad oberoende granskare med hjälp av fotografier: IGA-poäng (Improvement Global Assessment) för varje fot
Tidsram: vid baslinjen kontra månad 6
IGA-poängen är en 5-gradig skala (från 0 till 4): 0=ingen förbättring eller försämring / 1=minimal förbättring / 2=måttlig förbättring / 3=signifikant förbättring / 4=totalt försvinnande
vid baslinjen kontra månad 6
Global klinisk förbättring på varje fot bedömd av utredaren: IGA-poäng (Improvement Global Assessment) bedömd för varje fot.
Tidsram: vid månad 1, månad 3 respektive månad 6 jämfört med baslinjen
IGA-poängen är en 5-gradig skala (från 0 till 4): 0=ingen förbättring eller försämring / 1=minimal förbättring / 2=måttlig förbättring / 3=signifikant förbättring / 4=totalt försvinnande
vid månad 1, månad 3 respektive månad 6 jämfört med baslinjen
Effektbedömning avseende antalet plantarlesioner kliniskt observerade av utredaren
Tidsram: vid baslinjen, månad 1, månad 3 och månad 6
på varje fot (erytematösa och ödematösa områden, blåsor, huderosion, skorpor)
vid baslinjen, månad 1, månad 3 och månad 6
Effektbedömning på varje fot av den drabbade plantarhudens yta (blåsor, erosioner, erytematösa och ödematösa områden, skorpor)
Tidsram: vid baslinjen, månad 1, månad 3 och månad 6
beräkning av denna påverkade yta genom att avgränsa dess konturer på en standardiserad fotografering med hjälp av programvaran "Image J" = datoriserad bedömning av en förblindad centraliserad oberoende granskare.
vid baslinjen, månad 1, månad 3 och månad 6
Effektbedömning av patienten själv, för varje fot
Tidsram: i månad 1, månad 3, månad 6 och månad 9
Global förbättring bedömd med en 5-poängs poäng (0=ingen förbättring eller försämring / 1=minimal förbättring / 2=måttlig förbättring / 3=signifikant förbättring / 4=totalt försvinnande)
i månad 1, månad 3, månad 6 och månad 9
Plantar smärtbedömning av patienten själv, för varje fot
Tidsram: vid baslinjen, månad 1, månad 3 och månad 6
Plantar smärtbedömning, med hjälp av en 0 till 10 smärt EVA-skala. För att utföra bedömningen uppmanas patienten att stå på ena foten (bedömning av smärta som känns för denna fot med hjälp av EVA-skalan) och sedan stå på den andra foten (bedömning av smärta som känns för denna andra fot med EVA-skalan).
vid baslinjen, månad 1, månad 3 och månad 6
Omedelbar tolerans under injektion:
Tidsram: Dag 0
Bedömning utförd av patienten av smärtan som kändes under handlingen för varje fot, med hjälp av en EVA-skala från 0 till 10 (patientintervju). Bedömning utförd av utredaren av lokala biverkningar (för varje fot) eller allmänna biverkningar, under injektionerna
Dag 0
Medellång och lång sikt tolerans
Tidsram: Dag 0, månad 1, månad 3 och månad 6 och månad 9
Bedömning utförd av patienten av lokala biverkningar (för varje fot) eller allmänna biverkningar som rapporterats i hempatientens dagbok mellan protokollbesöken (insamlade vid månad 1, månad 3, månad 6 och månad 9). • Bedömning utförd av utredare av lokala biverkningar (för varje fot) eller allmänna biverkningar, vid D0 (i slutet av/efter injektionerna), M3 och M6.
Dag 0, månad 1, månad 3 och månad 6 och månad 9

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Utredare

  • Huvudutredare: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 juni 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2018

Första postat (Faktisk)

5 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolys Bullosa Simplex

Kliniska prövningar på Botuliniskt toxin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera