Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Botuliinitoksiinin injektiot paikallisen epidermolyysin Bullosa Simplexin plantaarisissa leesioissa (EBTox)

tiistai 22. elokuuta 2023 päivittänyt: University Hospital, Toulouse

Botuliinitoksiinin injektioiden tehokkuuden arviointi paikallisesta epidermolyysistä Bullosa Simplex -potilaiden plantaarisissa leesioissa: kaksoissokko satunnaistettu kontrolloitu tutkimus.

Tutkijat olettavat, että botuliinitoksiinin kämmenelle annetut injektiot sudaation estämisen kautta rajoittaisivat rakkuloiden esiintymistä paikallisessa epidermolysis bullosa simplexissä (LEBS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Epidermolysis bullosa on ryhmä harvinaisia ​​geneettisiä sairauksia, joille on ominaista rakkuloiden ja eroosioiden esiintyminen ihon haurauden vuoksi. On olemassa 4 erilaista alaryhmää ihon halkeamisalueen sijainnin perusteella. Yleisin alaryhmä on simplex-muoto, joka koostuu pääasiassa paikallisesta muodosta (localisoitu epidermolysis bullosa simplex: LEBS). LEBS:n ilmaantuvuuden arvioitiin olevan 1/318 000 - 1/35 000. Sairaus alkaa varhaisessa lapsuudessa, kun pohjissa esiintyy rakkuloita ja eroosioita, jotka johtuvat kävelyn aikana tapahtuneesta kitkasta. Ilmiötä pahentaa kuumuus ja vaahtoutuminen. LEBS johtuu keratiinigeenien mutaatioista. Elinajanodote LEBS:ssä on normaali, mutta elämänlaatu on merkittävästi heikentynyt pysyvän ihokivun ja päivittäisten toimintojen (kävely, urheilu) rajoittamisen vuoksi. Tehokasta tai parantavaa hoitoa ei ole. Potilaiden tulee rajoittaa kitkaa, suojata ihoa ja käyttää laastareita ihovaurioiden varalta.

Botuliinitoksiinilla on sopimus kainaloiden liikahikoilun hoitoon, ja sen on osoitettu olevan tehokas myös kämmenissä ja jaloissa. Botuliinitoksiinin tehosta LEBS:n plantaarisissa leesioissa on raportoitu kirjallisuudessa (yksi tapausraportti ja lyhyt retrospektiivinen sarja 6 potilaasta), mutta asianmukaista tutkimusta ei ole.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

25

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • Rekrytointi
        • University Hospital Bordeaux
        • Ottaa yhteyttä:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Ranska, 06000
        • Rekrytointi
        • University Hospital Nice
        • Ottaa yhteyttä:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Ranska, 75000
        • Rekrytointi
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Ottaa yhteyttä:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Rekrytointi
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Ottaa yhteyttä:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • LEBS:n diagnoosi kliinisten oireiden ja joissakin tapauksissa histologisten tai molekyylilöydösten perusteella
  • Kämmenten ihovauriot: rakkuloita ja/tai: eroosiot, turvotus- ja punoitusvauriot, kuoret. Vähintään 3 vauriota per jalka
  • Samanlainen kliininen ihovaurioiden vakavuus molemmissa jaloissa
  • Potilas, jolla on sosiaaliturva
  • Potilaan kirjallinen suostumus
  • Potilas pystyy ymmärtämään tutkimuksen kyselylomakkeet

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on vain yksi jalka ja eri määrä varpaita kummassakin jalassa.
  • Tunnettu yliherkkyys botuliinitoksiinille tai sen apuaineille
  • Nykyinen hoito aminosideilla
  • Myasthenia
  • Nielemisvaikeudet
  • Hengityselinten häiriöt
  • Aiempi lääketieteellinen dysfagia tai hengitysteiden pneumopatia
  • Tunnettu allergia tai vasta-aiheet lidokaiinille, prilokaiinille, parasetamolille tai dityppioksidille
  • Raskaus (positiivinen raskaustesti (β-HCG) hedelmällisessä iässä oleville naisille, suoritettu tutkimusta edeltävien 2 päivän sisällä. Imetys.
  • Ehkäisy 6 kuukauden ajan sisällyttämisestä
  • Henkinen tai fyysinen tai oikeudellinen kyvyttömyys täyttää kyselylomakkeita
  • Huollon potilaat
  • Pohjien ihotulehdus sisällyttämishetkellä
  • Pohjissa sijaitsevat ihovauriot, jotka eivät liity LEBS:ään (esim. posttraumaattinen haava, syylä)
  • Potilas, joka kärsii dishydroosista
  • Botuliinitoksiini-injektiot viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Sisällytys toiseen tutkimukseen edellisten 2 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Botuliinitoksiini
Botuliinitoksiini-injektiot (Dysport®, Allergan) 200 UI
Lääke: Botuliinitoksiini

Kliiniset valokuvat jalkapohjista Standardoitu anestesiaprotokolla (lidokaiini, prilokaiini pohjissa, kryospray, parasetamolin ja vain tarvittaessa oksikodoni ja hydroksitsiini suun kautta).

Pohjojen puhdistus ja antiseptinen vaikutus Botuliinitoksiiniruiskeet (200 UI) oikeaan tai vasempaan jalkaan

Muut nimet:
  • Dysport® (kokeellinen lääke)
Placebo Comparator: Plasebo
Fysiologisen seerumin injektiot
Lääke: Plasebo

Kliiniset valokuvat jalkapohjista Standardoitu anestesiaprotokolla (lidokaiini, prilokaiini pohjissa, kryospray, parasetamolin ja vain tarvittaessa oksikodoni ja hydroksitsiini suun kautta).

Pohjien puhdistus ja antiseptinen fysiologisen seerumin injektio (200 UI) oikeaan tai vasempaan jalkaan

Muut nimet:
  • fysiologinen seerumi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Globaali kliininen paraneminen kussakin jalassa, jonka sokkoutunut keskitetty riippumaton arvioija arvioi valokuvien avulla M3 vs. perustaso: IGA-pisteet (Improvement Global Assessment) arvioitiin jokaiselle jalalle
Aikaikkuna: lähtötasolla vs. kuukausi 3
IGA-pisteet on 5-pisteinen asteikko (alue 0-4): 0 = ei parannusta tai huononemista / 1 = minimaalinen parannus / 2 = kohtalainen parannus / 3 = merkittävä parannus / 4 = täydellinen katoaminen
lähtötasolla vs. kuukausi 3

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Globaali kliininen parannus jokaisessa jalassa, jonka sokkoutunut keskitetty riippumaton arvioija arvioi valokuvien avulla: IGA-pisteet (Improvement Global Assessment) jokaiselle jalalle
Aikaikkuna: lähtötasolla vs. kuukausi 6
IGA-pisteet on 5-pisteinen asteikko (alue 0-4): 0 = ei parannusta tai huononemista / 1 = minimaalinen parannus / 2 = kohtalainen parannus / 3 = merkittävä parannus / 4 = täydellinen katoaminen
lähtötasolla vs. kuukausi 6
Tutkijan arvioima globaali kliininen paraneminen jokaisessa jalassa: IGA-pistemäärä (Improvement Global Assessment) jokaiselle jalalle arvioitu.
Aikaikkuna: kuukauden 1, kuukauden 3 ja kuukauden 6 kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
IGA-pisteet on 5-pisteinen asteikko (alue 0-4): 0 = ei parannusta tai huononemista / 1 = minimaalinen parannus / 2 = kohtalainen parannus / 3 = merkittävä parannus / 4 = täydellinen katoaminen
kuukauden 1, kuukauden 3 ja kuukauden 6 kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Tehokkuuden arviointi tutkijan kliinisesti havaitsemien plantaarivaurioiden lukumäärästä
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, kuukausi 1, kuukausi 3 ja kuukausi 6
kummassakin jalassa (erytematoottiset ja turvottavat alueet, rakkulat, ihoeroosio, kuoret)
lähtötilanteessa, kuukausi 1, kuukausi 3 ja kuukausi 6
Tehokkuuden arviointi vaurioituneen jalkapohjan ihopinnan jokaisella jalalla (rakkuloita, eroosiota, punoittavia ja turvottavia alueita, kuoret)
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, kuukausi 1, kuukausi 3 ja kuukausi 6
tämän vaikutuksen kohteena olevan pinnan laskeminen rajaamalla sen ääriviivat standardoidussa valokuvassa "Image J" -ohjelmistolla = sokean keskitetyn riippumattoman arvioijan tietokoneistettu arviointi.
lähtötilanteessa, kuukausi 1, kuukausi 3 ja kuukausi 6
Potilaan itsensä tekemä tehonarviointi jokaiselle jalalle
Aikaikkuna: kuukaudessa 1, kuukaudessa 3, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 9
Globaali parannus arvioituna 5 pisteen arvolla (0 = ei parannusta tai huononemista / 1 = minimaalinen parannus / 2 = kohtalainen parannus / 3 = merkittävä parannus / 4 = täydellinen häviäminen)
kuukaudessa 1, kuukaudessa 3, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 9
Potilaan itsensä tekemä jalkapohjakivun arviointi jokaiselle jalalle
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, kuukausi 1, kuukausi 3 ja kuukausi 6
Plantaarisen kivun arviointi 0-10 asteikolla. Arvioinnin suorittamista varten potilasta pyydetään seisomaan yhdellä jalalla (tässä jalassa tunnetun kivun arviointi EVA-asteikolla) ja seisomaan sitten toisella jalalla (tässä toisessa jalassa tunnetun kivun arviointi EVA-asteikolla).
lähtötilanteessa, kuukausi 1, kuukausi 3 ja kuukausi 6
Välitön toleranssi injektion aikana:
Aikaikkuna: Päivä 0
Potilaan suorittama arvio toimenpiteen aikana tuntemasta kivusta jokaiselle jalalle 0-10 kipu-EVA-asteikolla (potilashaastattelu). Tutkijan suorittama paikallisten haittatapahtumien (jokaiselle jalalle) tai yleisten haittatapahtumien arviointi injektioiden aikana
Päivä 0
Keskipitkän ja pitkän aikavälin toleranssi
Aikaikkuna: Päivä 0, kuukausi 1, kuukausi 3 ja kuukausi 6 ja kuukausi 9
Potilaan suorittama arvio paikallisista haittatapahtumista (jokaiselle jalalle) tai kotipotilaan päiväkirjaan raportoiduista yleisistä haittatapahtumista protokollakäyntien välillä (kerätty kuukausina 1, kuukausi 3, kuukausi 6 ja kuukausi 9). • Tutkijan suorittama paikallisten haittatapahtumien (jokaiselle jalalle) tai yleisten haittatapahtumien arviointi D0:ssa (injektion lopussa/jälkeen), M3 ja M6.
Päivä 0, kuukausi 1, kuukausi 3 ja kuukausi 6 ja kuukausi 9

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Toulouse

Tutkijat

  • Päätutkija: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 14. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Epidermolyysi Bullosa Simplex

Kliiniset tutkimukset Botuliinitoksiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa