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Injektionen von Botulinumtoxin in Plantarläsionen von lokalisierter Epidermolysis bullosa simplex (EBTox)

22. August 2023 aktualisiert von: University Hospital, Toulouse

Bewertung der Wirksamkeit von Botulinumtoxin-Injektionen bei Fußsohlenläsionen von Patienten mit lokalisierter Epidermolysis bullosa simplex: Randomisierte kontrollierte Doppelblindstudie.

Die Forscher vermuten, dass palmare Injektionen von Botulinumtoxin über eine Hemmung der Schwitzung das Auftreten von Blasen bei lokalisierter Epidermolysis bullosa simplex (LEBS) einschränken würden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Epidermolysis bullosa ist eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die durch das Auftreten von Blasen und Erosionen aufgrund von Hautzerbrechlichkeit gekennzeichnet sind. Es gibt 4 verschiedene Untergruppen, basierend auf der Lage des Hautspaltbereichs. Die häufigste Untergruppe ist die simplex-Form, die überwiegend aus der lokalisierten Form besteht (localized epidermolysis bullosa simplex: LEBS). Die Inzidenz von LEBS wurde auf 1/318.000 bis 1/35.000 geschätzt. Die Krankheit beginnt früh im Säuglingsalter durch das Auftreten von Blasen und Erosionen an den Fußsohlen infolge von Reibungen während des Gehens. Das Phänomen wird durch Hitze und Schwitzen verschlimmert. LEBS ist auf Mutationen in Keratin-Genen zurückzuführen. Die Lebenserwartung bei LEBS ist normal, jedoch ist die Lebensqualität durch dauerhafte Hautschmerzen und Einschränkung der Alltagsaktivitäten (Gehen, Sport) erheblich eingeschränkt. Es gibt keine wirksame oder heilende Behandlung. Die Patienten müssen die Reibung begrenzen, die Haut schützen und bei Hautläsionen Pflaster verwenden.

Botulinumtoxin ist zur Behandlung von axillärer Hyperhidrose zugelassen und hat sich auch auf Handflächen und Fußsohlen als wirksam erwiesen. Die Wirksamkeit von Botulinumtoxin bei plantaren Läsionen von LEBS wurde in der Literatur beschrieben (ein Fallbericht und eine kurze retrospektive Serie von 6 Patienten), aber es gibt keine geeignete Studie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

25

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Rekrutierung
        • University Hospital Bordeaux
        • Kontakt:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Frankreich, 06000
        • Rekrutierung
        • University Hospital NICE
        • Kontakt:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Frankreich, 75000
        • Rekrutierung
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Kontakt:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Rekrutierung
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Kontakt:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von LEBS anhand klinischer Symptome und in einigen Fällen histologischer oder molekularer Befunde
  • Palmare Hautläsionen: Blasen und/oder: Erosionen, ödematöse und erythematöse Läsionen, Krusten. Mindestens 3 Läsionen pro Fuß
  • Ähnlicher klinischer Schweregrad der Hautläsionen an beiden Füßen
  • Patient mit Sozialversicherung
  • Schriftliche Einwilligung des Patienten
  • Der Patient ist in der Lage, die Fragebögen der Studie zu verstehen

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit nur einem Bein und unterschiedlich vielen Zehen an jedem Fuß.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Botulinumtoxin oder seine Hilfsstoffe
  • Aktuelle Behandlung mit Aminosiden
  • Myasthenie
  • Schluckbeschwerden
  • Atemwegserkrankungen
  • Frühere Anamnese von Dysphagie oder Pneumopathie der Inhalation
  • Bekannte Allergie oder Kontraindikationen gegen Lidocain, Prilocain, Paracetamol oder Lachgas
  • Schwangerschaft (positiver Schwangerschaftstest (β-HCG) für Frauen im gebärfähigen Alter, durchgeführt innerhalb von 2 Tagen vor der Studie. Stillen.
  • Empfängnisverhütung während 6 Monaten ab Einschluss
  • Geistige oder körperliche oder gerichtliche Unfähigkeit, die Fragebögen auszufüllen
  • Vormundschaftspatienten
  • Hautinfektion an den Fußsohlen zum Zeitpunkt des Einschlusses
  • Hautläsionen an den Fußsohlen, die nicht mit LEBS zusammenhängen (z. posttraumatische Wunde, Warze)
  • Patient mit Dehydrierung
  • Botulinumtoxin-Injektionen in den letzten 6 Monaten
  • Aufnahme in eine andere Studie in den letzten 2 Monaten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Botulinisches Toxin
Injektionen von Botulinumtoxin (Dysport®, Allergan) 200 UI
Arzneimittel: Botulinisches Toxin

Klinische Aufnahmen der Fußsohlen Standardisiertes Anästhesieprotokoll (Lidocain, Prilocain auf Fußsohlen, Cryo-Spray, orale Gabe von Paracetamol und nur bei Bedarf Oxycodon und Hydroxyzin).

Reinigung und Desinfektion der Fußsohlen Injektionen von Botulinumtoxin (200 UI) am rechten oder linken Fuß

Andere Namen:
  • Dysport® (experimentelles Medikament)
Placebo-Komparator: Placebo
Injektionen von physiologischem Serum
Arzneimittel: Placebo

Klinische Aufnahmen der Fußsohlen Standardisiertes Anästhesieprotokoll (Lidocain, Prilocain auf Fußsohlen, Cryo-Spray, orale Gabe von Paracetamol und nur bei Bedarf Oxycodon und Hydroxyzin).

Reinigung und Desinfektion der Fußsohlen Injektionen von physiologischem Serum (200 UI) am rechten oder linken Fuß

Andere Namen:
  • physiologisches Serum

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Globale klinische Verbesserung an jedem Fuß, bewertet von einem verblindeten, zentralisierten, unabhängigen Gutachter anhand von Fotos, bei M3 vs. Baseline: IGA-Score (Improvement Global Assessment), bewertet für jeden Fuß
Zeitfenster: zu Studienbeginn vs. Monat 3
Der IGA-Score ist eine 5-Punkte-Skala (Bereich von 0 bis 4): 0 = keine Verbesserung oder Verschlechterung / 1 = minimale Verbesserung / 2 = mäßige Verbesserung / 3 = signifikante Verbesserung / 4 = vollständiges Verschwinden
zu Studienbeginn vs. Monat 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Globale klinische Verbesserung an jedem Fuß, bewertet von einem verblindeten, zentralisierten, unabhängigen Gutachter anhand von Fotos: IGA-Score (Improvement Global Assessment) für jeden Fuß
Zeitfenster: zu Studienbeginn vs. Monat 6
Der IGA-Score ist eine 5-Punkte-Skala (Bereich von 0 bis 4): 0 = keine Verbesserung oder Verschlechterung / 1 = minimale Verbesserung / 2 = mäßige Verbesserung / 3 = signifikante Verbesserung / 4 = vollständiges Verschwinden
zu Studienbeginn vs. Monat 6
Globale klinische Verbesserung an jedem Fuß, bewertet durch den Prüfarzt: IGA-Score (Improvement Global Assessment), bewertet für jeden Fuß.
Zeitfenster: in Monat 1, Monat 3 bzw. Monat 6 gegenüber dem Ausgangswert
Der IGA-Score ist eine 5-Punkte-Skala (Bereich von 0 bis 4): 0 = keine Verbesserung oder Verschlechterung / 1 = minimale Verbesserung / 2 = mäßige Verbesserung / 3 = signifikante Verbesserung / 4 = vollständiges Verschwinden
in Monat 1, Monat 3 bzw. Monat 6 gegenüber dem Ausgangswert
Wirksamkeitsbewertung in Bezug auf die Anzahl der vom Prüfarzt klinisch beobachteten plantaren Läsionen
Zeitfenster: zu Studienbeginn, Monat 1, Monat 3 und Monat 6
an jedem Fuß (erythematöse und ödematöse Stellen, Blasen, Hauterosion, Krusten)
zu Studienbeginn, Monat 1, Monat 3 und Monat 6
Wirksamkeitsbewertung an jedem Fuß der betroffenen plantaren Hautoberfläche (Blasen, Erosionen, erythematöse und ödematöse Bereiche, Krusten)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, Monat 1, Monat 3 und Monat 6
Berechnung dieser betroffenen Oberfläche durch Abgrenzen ihrer Konturen auf einer standardisierten Fotografie unter Verwendung der "Image J"-Software = computerisierte Bewertung durch einen verblindeten zentralisierten unabhängigen Gutachter.
zu Studienbeginn, Monat 1, Monat 3 und Monat 6
Wirksamkeitsbewertung durch den Patienten selbst, für jeden Fuß
Zeitfenster: in Monat 1, Monat 3, Monat 6 und Monat 9
Globale Verbesserung bewertet mit einem 5-Punkte-Score (0 = keine Verbesserung oder Verschlechterung / 1 = minimale Verbesserung / 2 = mäßige Verbesserung / 3 = signifikante Verbesserung / 4 = vollständiges Verschwinden)
in Monat 1, Monat 3, Monat 6 und Monat 9
Fußsohlenschmerzbeurteilung durch den Patienten selbst für jeden Fuß
Zeitfenster: zu Studienbeginn, Monat 1, Monat 3 und Monat 6
Bewertung der Fußsohlenschmerzen unter Verwendung einer EVA-Schmerzskala von 0 bis 10. Um die Bewertung durchzuführen, wird der Patient gebeten, auf einem Fuß zu stehen (Schmerzbewertung für diesen Fuß anhand der EVA-Skala) und dann auf dem anderen Fuß zu stehen (Schmerzbewertung für diesen anderen Fuß anhand der EVA-Skala).
zu Studienbeginn, Monat 1, Monat 3 und Monat 6
Sofortige Verträglichkeit während der Injektion:
Zeitfenster: Tag 0
Vom Patienten durchgeführte Einschätzung der während des Akts empfundenen Schmerzen für jeden Fuß anhand einer EVA-Schmerzskala von 0 bis 10 (Patientengespräch). Vom Prüfarzt durchgeführte Bewertung lokaler unerwünschter Ereignisse (für jeden Fuß) oder allgemeiner unerwünschter Ereignisse während der Injektionen
Tag 0
Mittelfristige und langfristige Toleranz
Zeitfenster: Tag 0, Monat 1, Monat 3 und Monat 6 und Monat 9
Vom Patienten durchgeführte Bewertung lokaler unerwünschter Ereignisse (für jeden Fuß) oder allgemeiner unerwünschter Ereignisse, die im Tagebuch des Heimpatienten zwischen den Protokollbesuchen berichtet wurden (erfasst in Monat 1, Monat 3, Monat 6 und Monat 9). • Vom Prüfarzt durchgeführte Bewertung lokaler unerwünschter Ereignisse (für jeden Fuß) oder allgemeiner unerwünschter Ereignisse zu D0 (am Ende/nach den Injektionen), M3 und M6.
Tag 0, Monat 1, Monat 3 und Monat 6 und Monat 9

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Ermittler

  • Hauptermittler: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juni 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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