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Injections de Toxine Botulique dans les Lésions Plantaires d'Épidermolyse Bulleuse Localisée Simplex (EBTox)

22 août 2023 mis à jour par: University Hospital, Toulouse

Évaluation de l'efficacité des injections de toxine botulique dans les lésions plantaires de patients souffrant d'épidermolyse bulleuse localisée simple : étude contrôlée randomisée en double aveugle.

Les chercheurs émettent l'hypothèse que des injections palmaires de toxine botulique, via une inhibition de la sudation, limiteraient la survenue de cloques dans les épidermolyses bulleuses simples localisées (LEBS).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'épidermolyse bulleuse est un groupe de maladies génétiques rares caractérisées par la survenue de cloques et d'érosions dues à la fragilité cutanée. Il existe 4 sous-groupes différents, basés sur l'emplacement de la zone de clivage de la peau. Le sous-groupe le plus fréquent est la forme simplex, constituée majoritairement de la forme localisée (épidermolyse bulleuse localisée simplex : LEBS). L'incidence du LEBS a été estimée entre 1/318.000 et 1/35.000. La maladie débute très tôt dans la petite enfance par l'apparition d'ampoules et d'érosions localisées sur la plante des pieds, secondaires aux frottements lors de la marche. Le phénomène est aggravé par la chaleur et la sudation. LEBS est dû à des mutations dans les gènes de la kératine. L'espérance de vie dans le LEBS est normale mais la qualité de vie est significativement altérée en raison de douleurs cutanées permanentes et de la limitation des activités quotidiennes (marche, sport). Il n'existe aucun traitement efficace ou curatif. Les patients doivent limiter les frottements, protéger la peau et utiliser des pansements en cas de lésions cutanées.

La toxine botulique a un accord pour le traitement de l'hyperhidrose axillaire et s'est avérée également efficace sur les paumes et les plantes. L'efficacité de la toxine botulique dans les lésions plantaires de LEBS a été rapportée dans la littérature (un rapport de cas et une courte série rétrospective de 6 patients) mais il n'y a pas d'étude proprement dite.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

25

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • Recrutement
        • University Hospital Bordeaux
        • Contact:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, France, 06000
        • Recrutement
        • University Hospital Nice
        • Contact:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, France, 75000
        • Recrutement
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Contact:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, France, 31059
        • Recrutement
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Contact:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de LEBS basé sur les symptômes cliniques et, dans certains cas, sur les résultats histologiques ou moléculaires
  • Lésions cutanées palmaires : cloques et/ou : érosions, lésions oedémateuses et érythémateuses, croûtes. 3 lésions par pied, au minimum
  • Sévérité clinique similaire des lésions cutanées sur les deux pieds
  • Patient avec la sécurité sociale
  • Consentement écrit du patient
  • Patient capable de comprendre les questionnaires de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Patients avec une seule jambe et un nombre différent d'orteils sur chaque pied.
  • Hypersensibilité connue à la toxine botulique ou à ses excipients
  • Traitement actuel aux aminosides
  • Myasthénie
  • Difficultés à avaler
  • Troubles respiratoires
  • Antécédents médicaux de dysphagie ou de pneumopathie par inhalation
  • Allergie connue ou contre-indications à la lidocaïne, la prilocaïne, le paracétamol ou le protoxyde d'azote
  • Grossesse (test de grossesse positif (β-HCG) pour les femmes en âge de procréer, effectué dans les 2 jours précédant l'étude. Allaitement maternel.
  • Contraception pendant 6 mois à compter de l'inclusion
  • Incapacité mentale ou physique ou judiciaire de remplir les questionnaires
  • Patients sous tutelle
  • Infection cutanée sur la plante des pieds au moment de l'inclusion
  • Lésions cutanées situées sur la plante des pieds, non liées au LEBS (c. plaie post-traumatique, verrue)
  • Patient souffrant de déshydrose
  • Injections de toxine botulique au cours des 6 derniers mois
  • Inclusion dans une autre étude au cours des 2 mois précédents

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Toxine botulique
Injections de toxine botulique (Dysport®, Allergan) 200 UI
Médicament: Toxine botulique

Photographies cliniques de la plante des pieds Protocole d'anesthésie standardisé (lidocaïne, prilocaïne sur la plante des pieds, cryo-spray, administration orale de paracétamol et seulement si nécessaire oxycodone et hydroxyzine).

Nettoyage et antiseptique des semelles Injections de toxine botulique (200 UI) pied droit ou gauche

Autres noms:
  • Dysport® (médicament expérimental)
Comparateur placebo: Placebo
Injections de sérum physiologique
Médicament: Placebo

Photographies cliniques de la plante des pieds Protocole d'anesthésie standardisé (lidocaïne, prilocaïne sur la plante des pieds, cryo-spray, administration orale de paracétamol et seulement si nécessaire oxycodone et hydroxyzine).

Nettoyant et antiseptique sur les semelles Injections de sérum physiologique (200 UI) sur pied droit ou gauche

Autres noms:
  • sérum physiologique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration clinique globale sur chaque pied évaluée par un examinateur indépendant centralisé en aveugle à l'aide de photographies, à M3 vs.baseline : score IGA (Improvement Global Assessment) évalué pour chaque pied
Délai: au départ vs mois 3
Le score IGA est une échelle en 5 points (allant de 0 à 4) : 0=aucune amélioration ou aggravation / 1=amélioration minime / 2=amélioration modérée / 3=amélioration significative / 4=disparition totale
au départ vs mois 3

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Amélioration clinique globale sur chaque pied évaluée par un examinateur indépendant centralisé en aveugle à l'aide de photographies : score IGA (Improvement Global Assessment) pour chaque pied
Délai: au départ vs mois 6
Le score IGA est une échelle en 5 points (allant de 0 à 4) : 0=aucune amélioration ou aggravation / 1=amélioration minime / 2=amélioration modérée / 3=amélioration significative / 4=disparition totale
au départ vs mois 6
Amélioration clinique globale sur chaque pied évaluée par l'investigateur : score IGA (Improvement Global Assessment) évalué pour chaque pied.
Délai: au mois 1, au mois 3 et au mois 6 respectivement par rapport au départ
Le score IGA est une échelle en 5 points (allant de 0 à 4) : 0=aucune amélioration ou aggravation / 1=amélioration minime / 2=amélioration modérée / 3=amélioration significative / 4=disparition totale
au mois 1, au mois 3 et au mois 6 respectivement par rapport au départ
Évaluation de l'efficacité sur le nombre de lésions plantaires observées cliniquement par l'investigateur
Délai: au départ, mois 1, mois 3 et mois 6
sur chaque pied (zones érythémateuses et oedémateuses, cloques, érosion cutanée, croûtes)
au départ, mois 1, mois 3 et mois 6
Évaluation de l'efficacité sur chaque pied de la surface cutanée plantaire atteinte (cloques, érosions, zones érythémateuses et oedémateuses, croûtes)
Délai: au départ, mois 1, mois 3 et mois 6
calcul de cette surface affectée en délimitant ses contours sur une photographie standardisée à l'aide du logiciel "Image J" = évaluation informatisée par un examinateur indépendant centralisé en aveugle.
au départ, mois 1, mois 3 et mois 6
Évaluation de l'efficacité par le patient lui-même, pour chaque pied
Délai: au mois 1, mois 3, mois 6 et mois 9
Amélioration globale évaluée avec un score de 5 points (0=pas d'amélioration ou aggravation / 1=amélioration minime / 2=amélioration modérée / 3=amélioration significative / 4=disparition totale)
au mois 1, mois 3, mois 6 et mois 9
Évaluation de la douleur plantaire par le patient lui-même, pour chaque pied
Délai: au départ, mois 1, mois 3 et mois 6
Évaluation de la douleur plantaire, à l'aide d'une échelle de douleur EVA de 0 à 10. Pour réaliser l'évaluation, il est demandé au patient d'être debout sur un pied (évaluation de la douleur ressentie pour ce pied à l'aide de l'échelle EVA) puis debout sur l'autre pied (évaluation de la douleur ressentie pour cet autre pied à l'aide de l'échelle EVA).
au départ, mois 1, mois 3 et mois 6
Tolérance immédiate lors de l'injection :
Délai: Jour 0
Évaluation réalisée par le patient de la douleur ressentie lors de l'acte pour chaque pied, à l'aide d'une échelle EVA douleur de 0 à 10 (entretien patient). Évaluation réalisée par l'investigateur des événements indésirables locaux (pour chaque pied) ou des événements indésirables généraux, lors des injections
Jour 0
Tolérance à moyen et long terme
Délai: Jour 0, mois 1, mois 3 et mois 6 et mois 9
Bilan réalisé par le patient des événements indésirables locaux (pour chaque pied) ou des événements indésirables généraux rapportés dans le carnet du patient à domicile entre les visites protocolaires (recueillies au mois 1, mois 3, mois 6 et mois 9). • Bilan réalisé par l'investigateur des événements indésirables locaux (pour chaque pied) ou des événements indésirables généraux, à J0 (à la fin de/après les injections), M3 et M6.
Jour 0, mois 1, mois 3 et mois 6 et mois 9

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Toulouse

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juin 2018

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2018

Première publication (Réel)

5 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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