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Iniezioni di tossina botulinica nelle lesioni plantari dell'epidermolisi bollosa semplice localizzata (EBTox)

22 agosto 2023 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Valutazione dell'efficacia delle iniezioni di tossina botulinica nelle lesioni plantari di pazienti affetti da epidermolisi bollosa semplice localizzata: studio controllato randomizzato in doppio cieco.

Gli investigatori ipotizzano che le iniezioni palmari di tossina botulinica, attraverso un'inibizione della sudorazione, limiterebbero l'insorgenza di vesciche nell'epidermolisi bollosa simplex localizzata (LEBS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'epidermolisi bollosa è un gruppo di malattie genetiche rare caratterizzate dalla comparsa di vesciche ed erosioni dovute alla fragilità della pelle. Esistono 4 diversi sottogruppi, in base alla posizione dell'area di clivaggio della pelle. Il sottogruppo più frequente è la forma simplex, costituita prevalentemente dalla forma localizzata (epidermolisi bollosa simplex localizzata: LEBS). L'incidenza della LEBS è stata stimata tra 1/318.000 e 1/35.000. La malattia esordisce nella prima infanzia con la comparsa di vesciche ed erosioni localizzate sulle piante dei piedi, secondarie agli sfregamenti durante la deambulazione. Il fenomeno è aggravato dal caldo e dalla sudorazione. LEBS è dovuta a mutazioni nei geni della cheratina. L'aspettativa di vita nella LEBS è normale ma la qualità della vita è significativamente compromessa a causa del dolore cutaneo permanente e della limitazione delle attività quotidiane (camminare, fare sport). Non esiste un trattamento efficace o curativo. I pazienti devono limitare gli attriti, proteggere la pelle e utilizzare cerotti in caso di lesioni cutanee.

La tossina botulinica ha un accordo per il trattamento dell'iperidrosi ascellare e si è dimostrata efficace anche su palmi e piante dei piedi. L'efficacia della tossina botulinica nelle lesioni plantari della LEBS è stata riportata in letteratura (un case report e una breve serie retrospettiva di 6 pazienti) ma non esiste uno studio adeguato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamento
        • University Hospital Bordeaux
        • Contatto:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, Francia, 06000
        • Reclutamento
        • University Hospital Nice
        • Contatto:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, Francia, 75000
        • Reclutamento
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Contatto:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Contatto:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di LEBS basata sui sintomi clinici e in alcuni casi sui risultati istologici o molecolari
  • Lesioni cutanee palmari: vesciche e/o: erosioni, lesioni edematose ed eritematose, croste. 3 lesioni per piede, come minimo
  • Gravità clinica simile delle lesioni cutanee su entrambi i piedi
  • Paziente con la sicurezza sociale
  • Consenso scritto del paziente
  • Paziente in grado di comprendere i questionari dello studio

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con una sola gamba e un diverso numero di dita su ciascun piede.
  • Ipersensibilità nota alla tossina botulinica o ai suoi eccipienti
  • Attuale trattamento con aminosidi
  • Miastenia
  • Difficoltà di deglutizione
  • Disturbi respiratori
  • Storia medica passata di disfagia o pneumopatia da inalazione
  • Allergia nota o controindicazioni a lidocaina, prilocaina, paracetamolo o protossido di azoto
  • Gravidanza (test di gravidanza positivo (β-HCG) per donne in età fertile, eseguito nei 2 giorni precedenti lo studio. Allattamento al seno.
  • Contraccezione durante 6 mesi dall'inclusione
  • Incapacità mentale o fisica o giudiziaria di compilare i questionari
  • Pazienti tutelati
  • Infezione della pelle sulle piante dei piedi al momento dell'inclusione
  • Lesioni cutanee localizzate sulla pianta del piede, non correlate a LEBS (es. ferita post traumatica, verruca)
  • Paziente affetto da disidrosi
  • Iniezioni di tossina botulinica nei 6 mesi precedenti
  • Inclusione in un altro studio nei 2 mesi precedenti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tossina botulinica
Iniezioni di tossina botulinica (Dysport®, Allergan) 200 UI
Droga: Tossina botulinica

Fotografie cliniche delle piante dei piedi Protocollo standardizzato di anestesia (lidocaina, prilocaina sulle piante dei piedi, crio-spray, somministrazione orale di paracetamolo e solo se necessario ossicodone e idrossizina).

Pulizia e antisettico sulle piante dei piedi Iniezioni di tossina botulinica (200 UI) sul piede destro o sinistro

Altri nomi:
  • Dysport® (farmaco sperimentale)
Comparatore placebo: Placebo
Iniezioni di siero fisiologico
Droga: Placebo

Fotografie cliniche delle piante dei piedi Protocollo standardizzato di anestesia (lidocaina, prilocaina sulle piante dei piedi, crio-spray, somministrazione orale di paracetamolo e solo se necessario ossicodone e idrossizina).

Detergente e antisettico sulla pianta del piede Iniezioni di siero fisiologico (200 UI) sul piede destro o sinistro

Altri nomi:
  • siero fisiologico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento clinico globale su ciascun piede valutato da un revisore indipendente centralizzato in cieco utilizzando fotografie, a M3 rispetto al basale: punteggio IGA (Improvement Global Assessment) valutato per ciascun piede
Lasso di tempo: al basale rispetto al mese 3
Il punteggio IGA è una scala a 5 punti (intervallo da 0 a 4): 0=nessun miglioramento o peggioramento / 1=miglioramento minimo / 2=miglioramento moderato / 3=miglioramento significativo / 4=scomparsa totale
al basale rispetto al mese 3

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento clinico globale su ciascun piede valutato da un revisore indipendente centralizzato in cieco utilizzando fotografie: punteggio IGA (Improvement Global Assessment) per ciascun piede
Lasso di tempo: al basale rispetto al mese 6
Il punteggio IGA è una scala a 5 punti (intervallo da 0 a 4): 0=nessun miglioramento o peggioramento / 1=miglioramento minimo / 2=miglioramento moderato / 3=miglioramento significativo / 4=scomparsa totale
al basale rispetto al mese 6
Miglioramento clinico globale su ciascun piede valutato dallo sperimentatore: punteggio IGA (Improvement Global Assessment) valutato per ciascun piede.
Lasso di tempo: al mese 1, al mese 3 e al mese 6 rispettivamente rispetto al basale
Il punteggio IGA è una scala a 5 punti (intervallo da 0 a 4): 0=nessun miglioramento o peggioramento / 1=miglioramento minimo / 2=miglioramento moderato / 3=miglioramento significativo / 4=scomparsa totale
al mese 1, al mese 3 e al mese 6 rispettivamente rispetto al basale
Valutazione dell'efficacia relativa al numero di lesioni plantari osservate clinicamente dallo sperimentatore
Lasso di tempo: al basale, mese 1, mese 3 e mese 6
su ciascun piede (aree eritematose ed edematose, vesciche, erosione cutanea, croste)
al basale, mese 1, mese 3 e mese 6
Valutazione dell'efficacia su ciascun piede della superficie cutanea plantare interessata (vesciche, erosioni, aree eritematose ed edematose, croste)
Lasso di tempo: al basale, mese 1, mese 3 e mese 6
calcolo di questa superficie interessata delimitandone i contorni su una fotografia standardizzata utilizzando il software "Image J" = valutazione computerizzata da parte di un revisore indipendente centralizzato in cieco.
al basale, mese 1, mese 3 e mese 6
Valutazione dell'efficacia da parte del paziente stesso, per ciascun piede
Lasso di tempo: al mese 1, mese 3, mese 6 e mese 9
Miglioramento globale valutato con un punteggio di 5 punti (0=nessun miglioramento o peggioramento / 1=miglioramento minimo / 2=miglioramento moderato / 3=miglioramento significativo / 4=scomparsa totale)
al mese 1, mese 3, mese 6 e mese 9
Valutazione del dolore plantare da parte del paziente stesso, per ciascun piede
Lasso di tempo: al basale, mese 1, mese 3 e mese 6
Valutazione del dolore plantare, utilizzando una scala EVA del dolore da 0 a 10. Per eseguire la valutazione, al paziente viene richiesto di stare in piedi su un piede (valutazione del dolore avvertito per questo piede utilizzando la scala EVA) quindi, in piedi sull'altro piede (valutazione del dolore avvertito per quest'altro piede utilizzando la scala EVA).
al basale, mese 1, mese 3 e mese 6
Tolleranza immediata durante l'iniezione:
Lasso di tempo: Giorno 0
Valutazione effettuata dal paziente del dolore avvertito durante l'atto per ciascun piede, utilizzando una scala EVA del dolore da 0 a 10 (colloquio con il paziente). Valutazione eseguita dallo sperimentatore di eventi avversi locali (per ciascun piede) o eventi avversi generali, durante le iniezioni
Giorno 0
Tolleranza a medio e lungo termine
Lasso di tempo: Giorno 0, mese 1, mese 3 e mese 6 e mese 9
Valutazione effettuata dal paziente degli eventi avversi locali (per ciascun piede) o degli eventi avversi generali riportati nel diario del paziente domiciliare tra le visite del protocollo (raccolte al mese 1, mese 3, mese 6 e mese 9). • Valutazione eseguita dallo sperimentatore degli eventi avversi locali (per ciascun piede) o degli eventi avversi generali, a D0 (alla fine/dopo le iniezioni), M3 e M6.
Giorno 0, mese 1, mese 3 e mese 6 e mese 9

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Investigatori

  • Investigatore principale: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 giugno 2018

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Epidermolisi bollosa semplice

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