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Injeções de Toxina Botulínica em Lesões Plantares de Epidermólise Bolhosa Simplex Localizada (EBTox)

22 de agosto de 2023 atualizado por: University Hospital, Toulouse

Avaliação da Eficácia de Injeções de Toxina Botulínica em Lesões Plantares de Pacientes com Epidermólise Bolhosa Simples Localizada: Estudo Duplo-Cego Randomizado Controlado.

Os investigadores levantam a hipótese de que as injeções palmares de toxina botulínica, por meio da inibição da sudação, limitariam a ocorrência de bolhas na epidermólise bolhosa simples localizada (LEBS).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A epidermólise bolhosa é um grupo de doenças genéticas raras caracterizadas pela ocorrência de bolhas e erosões devido à fragilidade da pele. Existem 4 subgrupos diferentes, com base na localização da área de clivagem da pele. O subgrupo mais frequente é a forma simples, consistindo predominantemente na forma localizada (epidermólise bolhosa simples localizada: LEBS). A incidência de LEBS foi estimada entre 1/318.000 e 1/35.000. A doença inicia-se precocemente na infância pela ocorrência de bolhas e erosões localizadas nas plantas dos pés, secundárias a fricções durante a caminhada. O fenômeno é agravado pelo calor e sudação. LEBS é devido a mutações nos genes da queratina. A expectativa de vida na LEBS é normal, mas a qualidade de vida é significativamente prejudicada devido à dor permanente na pele e à limitação das atividades cotidianas (caminhada, esportes). Não há tratamento eficaz ou curativo. Os pacientes devem limitar as fricções, proteger a pele e usar emplastros em caso de lesões cutâneas.

A toxina botulínica tem consenso para o tratamento da hiperidrose axilar e tem se mostrado eficaz também nas palmas das mãos e plantas dos pés. A eficácia da toxina botulínica em lesões plantares de LEBS tem sido relatada na literatura (um relato de caso e uma pequena série retrospectiva de 6 pacientes), mas não há estudo adequado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

25

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • Recrutamento
        • University Hospital Bordeaux
        • Contato:
          • Olivier COGREL, MD
      • Nice, França, 06000
        • Recrutamento
        • University Hospital Nice
        • Contato:
          • Christine CHIAVERINI, MD
      • Paris, França, 75000
        • Recrutamento
        • Saint-Louis Hospital - APHP
        • Contato:
          • Emmanuel Bourrat, MD
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • Hôpital Larrey - CHU Toulouse
        • Contato:
          • Juliette Mazereeuw-Hautier, Pr

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de LEBS com base em sintomas clínicos e, em alguns casos, achados histológicos ou moleculares
  • Lesões cutâneas palmares: bolhas e/ou: erosões, lesões edematosas e eritematosas, crostas. 3 lesões por pé, no mínimo
  • Gravidade clínica semelhante das lesões de pele em ambos os pés
  • Paciente com segurança social
  • Consentimento por escrito do paciente
  • Paciente capaz de entender os questionários do estudo

Critério de exclusão:

  • Pacientes com apenas uma perna e um número diferente de dedos em cada pé.
  • Hipersensibilidade conhecida à toxina botulínica ou seus excipientes
  • Tratamento atual com aminosídeos
  • miastenia
  • Dificuldades para engolir
  • Distúrbios respiratórios
  • História médica pregressa de disfagia ou pneumopatia de inalação
  • Alergia conhecida ou contra-indicações à lidocaína, prilocaína, paracetamol ou óxido nitroso
  • Gravidez (teste de gravidez positivo (β-HCG) para mulheres em idade fértil, realizado nos 2 dias anteriores ao estudo. Amamentação.
  • Contracepção durante 6 meses a partir da inclusão
  • Incapacidade mental ou física ou judicial para preencher os questionários
  • Pacientes tutelares
  • Infecção de pele nas plantas dos pés no momento da inclusão
  • Lesões cutâneas localizadas nas plantas dos pés, não relacionadas à LEBS (ex. ferida pós-traumática, verruga)
  • Paciente com disidrose
  • Injeções de toxina botulínica nos últimos 6 meses
  • Inclusão em outro estudo nos últimos 2 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Toxina botulínica
Injeções de toxina botulínica (Dysport®, Allergan) 200 UI
Medicamento: Toxina botulínica

Fotografias clínicas das plantas dos pés Protocolo de anestesia padronizado (lidocaína, prilocaína nas plantas dos pés, crio-spray, administração oral de paracetamol e somente se necessário oxicodona e hidroxizina).

Limpeza e antisséptico nas solas Injeções de toxina botulínica (200 UI) no pé direito ou esquerdo

Outros nomes:
  • Dysport® (droga experimental)
Comparador de Placebo: Placebo
Injeções de soro fisiológico
Medicamento: Placebo

Fotografias clínicas das plantas dos pés Protocolo de anestesia padronizado (lidocaína, prilocaína nas plantas dos pés, crio-spray, administração oral de paracetamol e somente se necessário oxicodona e hidroxizina).

Limpeza e antisséptico nas solas Injeções de soro fisiológico (200 UI) no pé direito ou esquerdo

Outros nomes:
  • soro fisiológico

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora clínica global em cada pé avaliada por um revisor independente centralizado cego usando fotografias, em M3 vs. linha de base: pontuação IGA (Improvement Global Assessment) avaliada para cada pé
Prazo: na linha de base vs mês 3
O escore IGA é uma escala de 5 pontos (variando de 0 a 4): 0=sem melhora ou piora / 1=melhora mínima / 2=melhora moderada / 3=melhora significativa / 4=desaparecimento total
na linha de base vs mês 3

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora clínica global em cada pé avaliada por um revisor independente centralizado cego usando fotografias: pontuação IGA (Improvement Global Assessment) para cada pé
Prazo: na linha de base vs mês 6
O escore IGA é uma escala de 5 pontos (variando de 0 a 4): 0=sem melhora ou piora / 1=melhora mínima / 2=melhora moderada / 3=melhora significativa / 4=desaparecimento total
na linha de base vs mês 6
Melhora clínica global em cada pé avaliada pelo investigador: pontuação IGA (Improvement Global Assessment) avaliada para cada pé.
Prazo: no mês 1, mês 3 e mês 6, respectivamente vs linha de base
O escore IGA é uma escala de 5 pontos (variando de 0 a 4): 0=sem melhora ou piora / 1=melhora mínima / 2=melhora moderada / 3=melhora significativa / 4=desaparecimento total
no mês 1, mês 3 e mês 6, respectivamente vs linha de base
Avaliação da eficácia quanto ao número de lesões plantares clinicamente observadas pelo investigador
Prazo: no início do estudo, mês 1, mês 3 e mês 6
em cada pé (áreas eritematosas e edematosas, bolhas, erosão cutânea, crostas)
no início do estudo, mês 1, mês 3 e mês 6
Avaliação da eficácia em cada pé da superfície da pele plantar afetada (bolhas, erosões, áreas eritematosas e edematosas, crostas)
Prazo: no início do estudo, mês 1, mês 3 e mês 6
cálculo dessa superfície afetada delimitando seus contornos em uma fotografia padronizada usando o software "Image J" = avaliação computadorizada por um revisor independente centralizado cego.
no início do estudo, mês 1, mês 3 e mês 6
Avaliação da eficácia pelo próprio paciente, para cada pé
Prazo: no mês 1, mês 3, mês 6 e mês 9
Melhora global avaliada com uma pontuação de 5 pontos (0=sem melhora ou piora / 1=melhora mínima / 2=melhora moderada / 3=melhora significativa / 4=desaparecimento total)
no mês 1, mês 3, mês 6 e mês 9
Avaliação da dor plantar pelo próprio paciente, para cada pé
Prazo: no início do estudo, mês 1, mês 3 e mês 6
Avaliação da dor plantar, usando uma escala EVA de dor de 0 a 10. Para realizar a avaliação, solicita-se que o paciente fique em pé unipodal (avaliação da dor sentida neste pé pela escala EVA) e, em seguida, apoiado no outro pé (avaliação da dor sentida neste outro pé pela escala EVA).
no início do estudo, mês 1, mês 3 e mês 6
Tolerância imediata durante a injeção:
Prazo: Dia 0
Avaliação realizada pelo paciente da dor sentida durante o ato para cada pé, utilizando uma escala EVA de dor de 0 a 10 (entrevista com o paciente). Avaliação realizada pelo investigador de eventos adversos locais (para cada pé) ou eventos adversos gerais, durante as injeções
Dia 0
Tolerância a médio e longo prazo
Prazo: Dia 0, mês 1, mês 3 e mês 6 e mês 9
Avaliação realizada pelo paciente de eventos adversos locais (para cada pé) ou eventos adversos gerais relatados no diário do paciente domiciliar entre as visitas do protocolo (coletadas no mês 1, mês 3, mês 6 e mês 9). • Avaliação realizada pelo investigador de eventos adversos locais (para cada pé) ou eventos adversos gerais, em D0 (ao final/após as injeções), M3 e M6.
Dia 0, mês 1, mês 3 e mês 6 e mês 9

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Investigadores

  • Investigador principal: Juliette Mazereeuw-Hautier, MD, University Hospital, Toulouse

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de junho de 2018

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RC31/16/8917
  • 2017-002332-16 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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