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BCX7353 在遗传性血管性水肿中的长期安全性研究 (APeX-S)

2023年5月23日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals

一项评估 I 型和 II 型遗传性血管性水肿受试者每日口服 BCX7353 的长期安全性的开放标签研究

这是一项开放标签研究，旨在评估口服 BCX7353 治疗 I 型和 II 型 HAE 患者预防急性血管性水肿发作的长期安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

387

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Odense、丹麦
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      • Centennial、Colorado、美国、80112
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      • Evansville、Indiana、美国、47713
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    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40215
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    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
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    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
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      • Madison、Mississippi、美国、39110
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      • Saint Louis、Missouri、美国、63141
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      • Cincinnati、Ohio、美国、45231
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    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
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    • Rhode Island
      • East Providence、Rhode Island、美国、02914
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    • South Carolina
      • Greer、South Carolina、美国、29651
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      • Madrid、西班牙
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  • 香港
      • Central、香港
        • Study Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 患有 I 型或 II 型 HAE 的受试者参加过先前的 BCX7353 研究，或者在选定的国家/地区，研究者认为他们有望从预防血管性水肿发作的口服治疗中获益。
  • 获得治疗急性发作的适当药物
  • 可接受的有效避孕措施
  • 书面知情同意书

关键排除标准：

  • 怀孕或哺乳
  • 研究者或申办者认为会影响受试者安全或参与研究的能力的任何具有临床意义的医疗状况或病史
  • 研究者认为具有临床意义且与本研究相关的任何实验室参数异常
  • 由于先前研究中的超敏反应 BCX7353 而停用研究药物
  • 对多种药物严重超敏反应或病因不明的严重超敏反应/过敏反应
  • 申办者或研究者评估的先前 BCX7353 研究（如果适用）中不可接受的违规行为
  • 筛选访问前 30 天内（或基线，如果没有筛选访问）除 BCX7353 外的研究药物暴露

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BCX7353 150 毫克，每日一次
药品：BCX7353
BCX7353 mg 口服胶囊，每日一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
安全性和耐受性
大体时间：长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区（ROW））。
具有治疗紧急不良事件的受试者的数量和百分比。
长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区（ROW））。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期间受试者血管性水肿急性发作的发生率
大体时间：长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区）
评估了“调整后”攻击的次数。 调整后的发作包括至少 1 种肿胀症状，对日记问题的回答为“否”，“回想起来，除了 HAE 发作（即过敏反应、病毒性感冒等)?', 并且被认为是独一无二的（攻击开始于前一次攻击结束后 > 24 小时）。 在前一次攻击结束后 24 小时内开始的任何攻击都与之前的攻击合并。
长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区）
治疗反应的持久性
大体时间：长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区）
为了评估发作率是否随时间保持一致（持久），在研究结束前的 0 至 24 周、24 至 48 周、48 至 96 周和 96 周评估每月发作率。 每月发作率定义为治疗期间经历的调整后 HAE 发作总数，根据一个月的长度（定义为 28 天）和受试者在该月接受治疗的天数进行调整。
长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区）
患者报告治疗期间的生活质量 (QoL)
大体时间：长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区）
在基线和每次研究访问时评估遗传性血管性水肿 (HAE) 特有的生活质量 (QoL)，直至研究结束。 调查问卷（即 AE-QoL）包括 17 个问题，涵盖 4 个领域（功能、疲劳/情绪、恐惧/羞耻和营养）。 每个 AE-QoL 问题都有 5 个答案选项（评分为 1-5），分数越低和越高分别表示不利影响越小和越大。 使用适用于每个域的问题响应分数的适当评分算法计算每个域的每个主题分数。 使用所有 17 个问题的问题响应分数类似地计算每个主题的总分（包括所有 4 个领域）。 评分算法的输出在 0（不利影响较小）到 100（不利影响最大）范围内进行标准化。 AE-QoL 总分随时间相对于基线的平均变化 (CFB) 如下所示。
长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区）
长期服用贝罗司他期间患者对药物的满意度
大体时间：长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区）
药物治疗满意度问卷 (TSQM) 由受试者在基线和每次研究访问时完成，直至研究结束。 TSQM 分数由 14 个项目组成，其中 13 个项目由 3 个特定量表（有效性、副作用和便利性）和 1 个全局满意度量表（全局满意度）组成。 在基线时，根据受试者对常用药物的满意度完成 TSQM 问卷。 在收集 TSQM 的所有其他时间点，询问受试者对研究药物的满意或不满意程度。 计算每个量表的量表分数，并将其转化为0-100分，分数越高表示满意度越高。 每次就诊时计算 TSQM 评分和相对于基线值的相应变化。 注：香港的受试者未完成 TSQM。
长达 96 周（美国）/216 周（世界其他地区）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioCryst Pharmaceuticals

调查人员

  • 首席研究员：Henriette Farkas, MD、Semmelweis University, Budapest, Hungary

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年2月16日

初级完成 (实际的)

2022年4月27日

研究完成 (实际的)

2022年4月27日

研究注册日期

首次提交

2018年2月27日

首先提交符合 QC 标准的

2018年3月14日

首次发布 (实际的)

2018年3月21日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年6月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月23日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BCX7353-204

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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遗传性血管性水肿的临床试验

  • GenSight Biologics
    不再可用
    EAP_GS010_单个患者
    Leber遗传性视神经病变（Optic, Atrophy, Hereditary, Leber）

BCX7353的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in United Kingdom

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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