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Un estudio de seguridad a largo plazo de BCX7353 en angioedema hereditario (APeX-S)

23 de mayo de 2023 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Un estudio abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de BCX7353 oral diario en sujetos con angioedema hereditario tipo I y II

Este es un estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento oral con BCX7353 para prevenir ataques de angioedema agudo en pacientes con AEH tipo I y tipo II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

387

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Study Center
      • Frankfurt, Alemania
        • Study Center
      • Ulm, Alemania
        • Study Center
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Study Center
      • Campbelltown, Australia
        • Study Center
      • Camperdown, Australia
        • Study Center
      • Melbourne, Australia
        • Study Center
      • Murdoch, Australia
        • Study Center
      • Nedlands, Australia
        • Study Center
  • Austria
      • Graz, Austria
        • Study Center
      • Vienna, Austria
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      • Daegu, Corea, república de
        • Study Center
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      • Gyeonggi-do, Corea, república de
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      • Odense, Dinamarca
        • Study Center
  • Eslovaquia
      • Martin, Eslovaquia
        • Study Center
  • España
      • Barcelona, España
        • Study Center
      • Madrid, España
        • Study Center
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Estados Unidos, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Estados Unidos, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Estados Unidos, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Estados Unidos, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Estados Unidos, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Estados Unidos, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Estados Unidos, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Study Center
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Center
      • Lille, Francia
        • Study Center
      • Paris, Francia
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Haifa, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte
        • Study Center
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Study Center
      • Wellington, Nueva Zelanda
        • Study Center
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Study Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Study Center
      • Bristol, Reino Unido
        • Study Center
      • Cambridge, Reino Unido
        • Study Center
      • London, Reino Unido
        • Study Center
      • Plymouth, Reino Unido
        • Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Study Center
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Study Center
      • Niš, Serbia
        • Study Center
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica
        • Study Center
  • Suiza
      • Zürich, Suiza
        • Study Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Se espera que los sujetos con AEH tipo I o II que hayan participado en un estudio anterior con BCX7353 o, en países seleccionados, en opinión del investigador, se beneficien de un tratamiento oral para la prevención de los ataques de angioedema.
  • Acceso a la medicación adecuada para el tratamiento de los ataques agudos
  • Anticoncepción eficaz aceptable
  • Consentimiento informado por escrito

Criterios clave de exclusión:

  • Embarazo o lactancia
  • Cualquier condición médica clínicamente significativa o historial médico que, en opinión del Investigador o Patrocinador, podría interferir con la seguridad o la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
  • Cualquier anormalidad en los parámetros de laboratorio que, en opinión del Investigador, sea clínicamente significativa y relevante para este estudio.
  • Interrupción del fármaco del estudio debido a una reacción de hipersensibilidad BCX7353 en un estudio anterior
  • Hipersensibilidad grave a múltiples medicamentos o hipersensibilidad/anafilaxia grave de etiología poco clara
  • Incumplimiento inaceptable en un estudio anterior de BCX7353 (si corresponde) según lo evaluado por el patrocinador o el investigador
  • Exposición al fármaco en investigación, que no sea BCX7353, dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección (o línea de base si no hay visita de selección)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BCX7353 150 mg una vez al día
Droga: BCX7353
BCX7353 mg cápsulas orales administradas una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (Resto del mundo (ROW)).
El número y porcentaje de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento.
Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (Resto del mundo (ROW)).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de ataques agudos de angioedema en sujetos durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (ROW)
Se evaluó el número de ataques "ajustados". Los ataques ajustados incluyeron al menos 1 síntoma de hinchazón, tuvieron una respuesta de 'no' a la pregunta del diario, 'En retrospectiva, ¿podría haber una explicación alternativa para sus síntomas que no sea un ataque de AEH (es decir, reacción alérgica, resfriado viral, etc.) )?', y se consideraron únicos (el ataque comenzó > 24 horas desde el final del ataque anterior). Cualquier ataque que comenzó dentro de las 24 horas posteriores al final de un ataque anterior se combinó con el ataque anterior.
Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (ROW)
La durabilidad de la respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (ROW)
Para evaluar si la tasa de ataques se mantiene constante (duradera) a lo largo del tiempo, se evaluó la tasa de ataques mensual de 0 a 24 semanas, 24 a 48 semanas, 48 ​​a 96 semanas y 96 semanas hasta el final del estudio. La tasa de ataque mensual se definió como el número total de ataques ajustados de AEH experimentados durante el período de tratamiento ajustado por la duración de un mes (definido como 28 días) y el número de días que el sujeto estuvo en tratamiento durante ese mes.
Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (ROW)
Calidad de vida informada por el paciente (QoL) durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (ROW)
La calidad de vida (QoL) específica del angioedema hereditario (AEH) se evaluó al inicio y en cada visita del estudio hasta el final del estudio. El cuestionario (es decir, AE-QoL) constaba de 17 preguntas que abarcaban 4 dominios (funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedo/vergüenza y nutrición). Cada pregunta de AE-QoL tenía 5 opciones de respuesta (puntuadas de 1 a 5), ​​con puntuaciones más bajas y más altas que indicaban un impacto menor y más adverso, respectivamente. Los puntajes por sujeto para cada dominio se calcularon utilizando el algoritmo de puntaje apropiado aplicado a los puntajes de respuesta a las preguntas para cada dominio. Los puntajes totales por sujeto (incluidos los 4 dominios) se calcularon de manera similar utilizando los puntajes de respuesta a las preguntas para las 17 preguntas. Los resultados del algoritmo de puntuación se normalizaron en una escala que va de 0 (menor impacto adverso) a 100 (impacto más adverso). El cambio medio desde el inicio (CFB) en la puntuación total de AE-QoL a lo largo del tiempo se presenta a continuación.
Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (ROW)
Satisfacción del paciente con la medicación durante la administración a largo plazo de berotralstat
Periodo de tiempo: Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (ROW)
Los sujetos completaron el Cuestionario de satisfacción con el tratamiento para la medicación (TSQM) al inicio del estudio y en cada visita del estudio hasta el final del estudio. Las puntuaciones del TSQM constaban de 14 ítems, de los cuales 13 ítems se componían de 3 escalas específicas (Eficacia, Efectos secundarios y Conveniencia) y 1 escala de satisfacción global (Satisfacción global). Al inicio del estudio, los cuestionarios TSQM se completaron en función de la satisfacción del sujeto con los medicamentos habituales. En todos los demás puntos de tiempo para la recopilación de TSQM, se preguntó a los sujetos sobre su nivel de satisfacción o insatisfacción con el fármaco del estudio. Los puntajes de escala se calcularon para cada escala y se transformaron en puntajes que van de 0 a 100, donde los puntajes más altos indican una mayor satisfacción. La puntuación TSQM y el cambio correspondiente de los valores iniciales se calcularon en cada visita. Nota: Los sujetos en Hong Kong no completaron el TSQM.
Hasta 96 semanas (EE. UU.) / 216 semanas (ROW)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de febrero de 2018

Finalización primaria (Actual)

27 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

27 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

21 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

19 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCX7353-204

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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