Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig sikkerhetsstudie av BCX7353 ved arvelig angioødem (APeX-S)

23. mai 2023 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten til daglig oral BCX7353 hos personer med type I og II arvelig angioødem

Dette er en åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten av oral behandling med BCX7353 for å forhindre akutte angioødemanfall hos pasienter med Type I og Type II HAE.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

387

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Study Center
      • Campbelltown, Australia
        • Study Center
      • Camperdown, Australia
        • Study Center
      • Melbourne, Australia
        • Study Center
      • Murdoch, Australia
        • Study Center
      • Nedlands, Australia
        • Study Center
  • Danmark
      • Odense, Danmark
        • Study Center
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Forente stater, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Forente stater, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Forente stater, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Forente stater, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forente stater, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forente stater, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Forente stater, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Forente stater, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Forente stater, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Forente stater, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Forente stater, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Study Center
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Center
      • Lille, Frankrike
        • Study Center
      • Paris, Frankrike
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Haifa, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Study Center
      • Donggu, Korea, Republikken
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Korea, Republikken
        • Study Center
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Study Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Study Center
      • Wellington, New Zealand
        • Study Center
  • Nord-Makedonia
      • Skopje, Nord-Makedonia
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Study Center
      • Niš, Serbia
        • Study Center
  • Slovakia
      • Martin, Slovakia
        • Study Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Study Center
      • Madrid, Spania
        • Study Center
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Study Center
      • Bristol, Storbritannia
        • Study Center
      • Cambridge, Storbritannia
        • Study Center
      • London, Storbritannia
        • Study Center
      • Plymouth, Storbritannia
        • Study Center
      • Southampton, Storbritannia
        • Study Center
  • Sveits
      • Zürich, Sveits
        • Study Center
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika
        • Study Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Center
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center
      • Ulm, Tyskland
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
        • Study Center
      • Vienna, Østerrike
        • Study Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Pasienter med HAE Type I eller II som enten har deltatt i en tidligere BCX7353-studie eller, i utvalgte land, etter etterforskerens oppfatning forventes å ha fordel av en oral behandling for forebygging av angioødemanfall.
  • Tilgang til passende medisiner for behandling av akutte anfall
  • Akseptabel effektiv prevensjon
  • Skriftlig informert samtykke

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amming
  • Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand eller medisinsk historie som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  • Enhver unormal laboratorieparameter som, etter etterforskerens oppfatning, er klinisk signifikant og relevant for denne studien
  • Seponering av studiemedikamentet på grunn av en overfølsomhetsreaksjon BCX7353 i en tidligere studie
  • Alvorlig overfølsomhet overfor flere legemidler eller alvorlig overfølsomhet/anafylaksi med uklar etiologi
  • Uakseptabel avvik i en tidligere BCX7353-studie (hvis aktuelt) som vurdert av sponsoren eller etterforskeren
  • Undersøkende legemiddeleksponering, annet enn BCX7353, innen 30 dager før screeningbesøket (eller baseline hvis ingen screeningbesøk)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BCX7353 150 mg én gang daglig
Legemiddel: BCX7353
BCX7353 mg orale kapsler administrert én gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (Resten av verden (ROW)).
Antall og prosentandel av pasienter med behandlingsutløste bivirkninger.
Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (Resten av verden (ROW)).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av akutte angrep av angioødem hos pasienter under behandling
Tidsramme: Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (RAD)
Antall 'justerte' angrep ble vurdert. Justerte angrep inkluderte minst 1 symptom på hevelse, hadde et svar på "nei" på dagbokspørsmålet, "I ettertid, kan det være en alternativ forklaring på symptomene dine enn et HAE-anfall (dvs. allergisk reaksjon, viral forkjølelse etc. )?', og ble ansett som unike (angrepet begynte > 24 timer fra slutten av det forrige angrepet). Ethvert angrep som begynte innen 24 timer fra slutten av et tidligere angrep ble kombinert med det forrige angrepet.
Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (RAD)
Varigheten av respons på behandling
Tidsramme: Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (RAD)
For å evaluere om frekvensen av angrep forblir konsistent (varig) over tid, ble den månedlige angrepsfrekvensen vurdert til 0 til 24 uker, 24 til 48 uker, 48 til 96 uker og 96 uker til slutten av studien. Månedlig angrepsrate ble definert som det totale antallet justerte HAE-anfall opplevd i løpet av behandlingsperioden justert for lengden på en måned (definert som 28 dager) og antall dager pasienten var på behandling i løpet av den måneden.
Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (RAD)
Pasientrapportert livskvalitet (QoL) under behandling
Tidsramme: Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (RAD)
Livskvalitet (QoL) spesifikk for hereditært angioødem (HAE) ble vurdert ved baseline og ved hvert studiebesøk frem til slutten av studien. Spørreskjemaet (dvs. AE-QoL) besto av 17 spørsmål som spenner over 4 domener (funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og ernæring). Hvert AE-QoL-spørsmål hadde 5 svaralternativer (skårer 1-5), med lavere og høyere skåre som anklaget henholdsvis mindre og mer negativ innvirkning. Per-emne-poengsum for hvert domene ble beregnet ved å bruke den riktige poengalgoritmen som ble brukt på spørsmålssvarskårene for hvert domene. Totalskåre per emne (inkludert alle 4 domener) ble beregnet på samme måte ved å bruke spørsmålssvarscore for alle 17 spørsmål. Utdataene fra scoringsalgoritmen ble normalisert på en skala fra 0 (mindre ugunstig påvirkning) til 100 (mest ugunstig påvirkning). Gjennomsnittlig endring fra baseline (CFB) i AE-QoL total poengsum over tid er presentert nedenfor.
Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (RAD)
Pasientens tilfredshet med medisinering under langtidsadministrasjon av Berotralstat
Tidsramme: Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (RAD)
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) ble fylt ut av forsøkspersoner ved baseline og ved hvert studiebesøk frem til slutten av studien. TSQM-score besto av 14 elementer, hvorav 13 elementer var bygd opp av 3 spesifikke skalaer (Effektivitet, bivirkninger og bekvemmelighet) og 1 global tilfredshetsskala (Global Satisfaction). Ved baseline ble TSQM-spørreskjemaer fylt ut basert på forsøkspersonens tilfredshet med vanlige medisiner. På alle andre tidspunkter for innsamling av TSQM ble forsøkspersonene spurt om deres grad av tilfredshet eller misnøye med studiemedisinen. Skalapoeng ble beregnet for hver skala og ble omgjort til poengsum fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer høyere tilfredshet. TSQM-score og tilsvarende endring fra baseline-verdier ble beregnet ved hvert besøk. Merk: Emner i Hong Kong fullførte ikke TSQM.
Opptil 96 uker (USA) / 216 uker (RAD)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

27. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

27. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

21. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

19. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCX7353-204

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem

Kliniske studier på BCX7353

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere