Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen turvallisuustutkimus BCX7353:sta perinnöllisissä angioedeemassa (APeX-S)

tiistai 23. toukokuuta 2023 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Avoin tutkimus päivittäisen suun BCX7353:n pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin I ja II perinnöllinen angioödeema

Tämä on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida suun kautta annetun BCX7353-hoidon pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta akuuttien angioödeemakohtausten ehkäisyssä potilailla, joilla on tyypin I ja tyypin II HAE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

387

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Study Center
      • Campbelltown, Australia
        • Study Center
      • Camperdown, Australia
        • Study Center
      • Melbourne, Australia
        • Study Center
      • Murdoch, Australia
        • Study Center
      • Nedlands, Australia
        • Study Center
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Study Center
      • Madrid, Espanja
        • Study Center
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Haifa, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Study Center
      • Padova, Italia
        • Study Center
      • Salerno, Italia
        • Study Center
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta
        • Study Center
      • Vienna, Itävalta
        • Study Center
  • Korean tasavalta
      • Daegu, Korean tasavalta
        • Study Center
      • Donggu, Korean tasavalta
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Korean tasavalta
        • Study Center
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Study Center
  • Pohjois-Makedonia
      • Skopje, Pohjois-Makedonia
        • Study Center
  • Puola
      • Kraków, Puola
        • Study Center
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska
        • Study Center
      • Lille, Ranska
        • Study Center
      • Paris, Ranska
        • Study Center
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Study Center
      • Frankfurt, Saksa
        • Study Center
      • Ulm, Saksa
        • Study Center
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Study Center
      • Niš, Serbia
        • Study Center
  • Slovakia
      • Martin, Slovakia
        • Study Center
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi
        • Study Center
  • Tanska
      • Odense, Tanska
        • Study Center
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Study Center
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Study Center
      • Wellington, Uusi Seelanti
        • Study Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Yhdysvallat, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Yhdysvallat, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Yhdysvallat, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Yhdysvallat, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Yhdysvallat, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Yhdysvallat, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Yhdysvallat, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Yhdysvallat, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Yhdysvallat, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Yhdysvallat, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Study Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Potilaiden, joilla on tyypin I tai II HAE, jotka ovat osallistuneet aiempaan BCX7353-tutkimukseen tai joissakin maissa tutkijan mielestä, odotetaan hyötyvän suun kautta annettavasta hoidosta angioödeemakohtausten ehkäisyyn.
  • Pääsy asianmukaisiin lääkkeisiin akuuttien kohtausten hoitoon
  • Hyväksyttävä tehokas ehkäisy
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus tai sairaushistoria, joka tutkijan tai sponsorin mielestä häiritsisi tutkittavan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  • Mikä tahansa laboratorioparametrien poikkeavuus, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä ja merkityksellinen tämän tutkimuksen kannalta
  • Tutkimuslääkkeen lopettaminen aiemman tutkimuksen yliherkkyysreaktion BCX7353 vuoksi
  • Vaikea yliherkkyys useille lääkkeille tai vaikea yliherkkyys/anafylaksia, jonka etiologia on epäselvä
  • Sponsorin tai tutkijan arvioiman aiemman BCX7353-tutkimuksen (jos sovellettavissa) ei-hyväksyttävä vaatimustenvastaisuus
  • Tutkimuslääkealtistus, muu kuin BCX7353, 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä (tai lähtötilanne, jos seulontakäyntiä ei ole)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX7353 150 mg kerran päivässä
Lääke: BCX7353
BCX7353 mg kapselit suun kautta kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (muu maailma (ROW)).
Niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia.
Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (muu maailma (ROW)).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Akuuttien angioödeemakohtausten ilmaantuvuus potilailla hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (ROW)
"Oikaistujen" hyökkäysten lukumäärä arvioitiin. Oikaistuihin kohtauksiin sisältyi vähintään yksi turvotusoire, ja niiden vastaus oli "ei" päiväkirjakysymykseen: "Jälkikäteen ajatellen, voisiko oireillesi olla jokin muu selitys kuin HAE-kohtaus (eli allerginen reaktio, virusflunssa jne. )?", ja niitä pidettiin ainutlaatuisina (hyökkäys alkoi > 24 tuntia edellisen hyökkäyksen päättymisestä). Kaikki hyökkäykset, jotka alkoivat 24 tunnin sisällä edellisen hyökkäyksen päättymisestä, yhdistettiin aiempaan hyökkäykseen.
Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (ROW)
Hoitovasteen kesto
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (ROW)
Sen arvioimiseksi, pysyykö kohtausten määrä yhtenäisenä (kestävänä) ajan mittaan, kuukausittainen kohtaustiheys arvioitiin viikkojen 0–24, 24–48, 48–96 viikon ja 96 viikon kohdalla tutkimuksen loppuun asti. Kuukausittainen kohtausten määrä määriteltiin hoitojakson aikana koettujen mukautettujen HAE-kohtausten kokonaismääränä, joka oli säädetty kuukauden pituudeksi (määritelty 28 päiväksi) ja päivien lukumääränä, joina kohde oli hoidossa kyseisen kuukauden aikana.
Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (ROW)
Potilaan raportoitu elämänlaatu (QoL) hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (ROW)
Perinnölliselle angioedeeman (HAE) spesifinen elämänlaatu (QoL) arvioitiin lähtötilanteessa ja jokaisella tutkimuskäynnillä tutkimuksen loppuun asti. Kyselylomake (esim. AE-QoL) koostui 17 kysymyksestä, jotka kattoivat 4 aluetta (toiminta, väsymys/mieliala, pelko/häpeä ja ravitsemus). Jokaisessa AE-QoL-kysymyksessä oli 5 vastausvaihtoehtoa (pisteet 1-5), ja pienemmät ja korkeammat pisteet osoittivat vastaavasti vähemmän ja enemmän haitallisia vaikutuksia. Aihekohtaiset pisteet kullekin toimialueelle laskettiin käyttämällä asianmukaista pisteytysalgoritmia, jota sovellettiin kunkin toimialueen kysymysvastauspisteisiin. Aihekohtaiset kokonaispisteet (mukaan lukien kaikki 4 aluetta) laskettiin samalla tavalla käyttäen kaikkien 17 kysymyksen vastauspisteitä. Pisteytysalgoritmin tulokset normalisoitiin asteikolla 0 (vähemmän haitallinen vaikutus) 100:aan (haitallisin vaikutus). AE-QoL kokonaispistemäärän keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (CFB) ajan kuluessa on esitetty alla.
Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (ROW)
Potilaan tyytyväisyys lääkkeisiin Berotralstatin pitkäaikaisen annon aikana
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (ROW)
Koehenkilöt täyttivät hoitotyytyväisyyskyselyn lääkitystä varten (TSQM) lähtötilanteessa ja jokaisella tutkimuskäynnillä tutkimuksen loppuun asti. TSQM-pisteet koostuivat 14 pisteestä, joista 13 koostui 3 erityisestä asteikosta (tehokkuus, sivuvaikutukset ja mukavuus) ja 1 maailmanlaajuisesta tyytyväisyysasteikosta (Global Satisfaction). Lähtötilanteessa TSQM-kyselylomakkeet täytettiin koehenkilön tyytyväisyyden perusteella tavallisiin lääkkeisiin. Kaikissa muissa TSQM:n keräämisen ajankohtana koehenkilöiltä kysyttiin heidän tyytyväisyytensä tai tyytymättömyytensä tutkimuslääkkeeseen. Asteikkopisteet laskettiin kullekin asteikolle ja muutettiin pisteiksi, jotka vaihtelivat välillä 0 - 100, korkeammat pisteet osoittivat suurempaa tyytyväisyyttä. TSQM-pisteet ja vastaava muutos perusarvoihin laskettiin kullakin käynnillä. Huomautus: Hongkongissa olevat koehenkilöt eivät suorittaneet TSQM:ää.
Jopa 96 viikkoa (USA) / 216 viikkoa (ROW)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 16. helmikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 19. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX7353-204

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset BCX7353

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tunisia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa