Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet sikkerhedsundersøgelse af BCX7353 i arveligt angioødem (APeX-S)

23. maj 2023 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed af daglig oral BCX7353 hos forsøgspersoner med type I og II arvelig angioødem

Dette er et åbent studie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af oral behandling med BCX7353 til forebyggelse af akutte angioødem-anfald hos patienter med Type I og Type II HAE.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

387

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Study Center
      • Campbelltown, Australien
        • Study Center
      • Camperdown, Australien
        • Study Center
      • Melbourne, Australien
        • Study Center
      • Murdoch, Australien
        • Study Center
      • Nedlands, Australien
        • Study Center
  • Danmark
      • Odense, Danmark
        • Study Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Study Center
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Forenede Stater, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Forenede Stater, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Forenede Stater, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Forenede Stater, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Forenede Stater, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forenede Stater, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Forenede Stater, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Forenede Stater, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Forenede Stater, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Forenede Stater, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Study Center
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig
        • Study Center
      • Lille, Frankrig
        • Study Center
      • Paris, Frankrig
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Haifa, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Study Center
      • Padova, Italien
        • Study Center
      • Salerno, Italien
        • Study Center
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Study Center
      • Donggu, Korea, Republikken
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Korea, Republikken
        • Study Center
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Study Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Study Center
      • Wellington, New Zealand
        • Study Center
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Study Center
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Study Center
      • Niš, Serbien
        • Study Center
  • Slovakiet
      • Martin, Slovakiet
        • Study Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Study Center
      • Madrid, Spanien
        • Study Center
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • Study Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Center
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center
      • Ulm, Tyskland
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Østrig
      • Graz, Østrig
        • Study Center
      • Vienna, Østrig
        • Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med HAE Type I eller II, som enten har deltaget i et tidligere BCX7353-studie eller, i udvalgte lande, efter investigators opfattelse forventes at få gavn af en oral behandling til forebyggelse af angioødem-anfald.
  • Adgang til passende medicin til behandling af akutte anfald
  • Acceptabel effektiv prævention
  • Skriftligt informeret samtykke

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand eller sygehistorie, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
  • Enhver laboratorieparameterabnormitet, som efter investigators mening er klinisk signifikant og relevant for denne undersøgelse
  • Seponering af undersøgelseslægemidlet på grund af en overfølsomhedsreaktion BCX7353 i en tidligere undersøgelse
  • Svær overfølsomhed over for flere lægemidler eller svær overfølsomhed/anafylaksi med uklar ætiologi
  • Uacceptabel manglende overholdelse i et tidligere BCX7353-studie (hvis relevant) som vurderet af sponsoren eller efterforskeren
  • Eksponering for undersøgelseslægemidler, bortset fra BCX7353, inden for 30 dage før screeningsbesøget (eller baseline, hvis der ikke er noget screeningsbesøg)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BCX7353 150 mg én gang dagligt
Medicin: BCX7353
BCX7353 mg orale kapsler administreret én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed & Tolerabilitet
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (Resten af ​​verden (ROW)).
Antallet og procentdelen af ​​forsøgspersoner med behandlingsudspringende bivirkninger.
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (Resten af ​​verden (ROW)).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af akutte angioødemanfald hos forsøgspersoner under behandling
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
Antallet af "justerede" angreb blev vurderet. Justerede anfald inkluderede mindst 1 symptom på hævelse, havde et svar på 'nej' til dagbogsspørgsmålet, 'Kan der i retrospekt være en alternativ forklaring på dine symptomer end et HAE-anfald (dvs. allergisk reaktion, viral forkølelse osv. )?', og blev betragtet som unikke (angreb begyndte > 24 timer efter slutningen af ​​det forudgående angreb). Ethvert angreb, der begyndte inden for 24 timer fra slutningen af ​​et tidligere angreb, blev kombineret med det tidligere angreb.
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
Holdbarheden af ​​respons på behandling
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
For at vurdere, om angrebsfrekvensen forbliver konsistent (holdbar) over tid, blev den månedlige angrebsrate vurderet til 0 til 24 uger, 24 til 48 uger, 48 til 96 uger og 96 uger indtil afslutningen af ​​undersøgelsen. Månedlig angrebsrate blev defineret som det samlede antal justerede HAE-anfald oplevet i behandlingsperioden justeret for længden af ​​en måned (defineret som 28 dage) og antallet af dage, forsøgspersonen var i behandling i løbet af den måned.
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
Patientrapporteret livskvalitet (QoL) under behandling
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
Livskvalitet (QoL) specifik for hereditært angioødem (HAE) blev vurderet ved baseline og ved hvert studiebesøg indtil afslutningen af ​​undersøgelsen. Spørgeskemaet (dvs. AE-QoL) bestod af 17 spørgsmål, der spændte over 4 domæner (funktion, træthed/humør, frygt/skam og ernæring). Hvert AE-QoL-spørgsmål havde 5 svarmuligheder (scoret 1-5), hvor lavere og højere score anklagede henholdsvis mindre og mere negativ indvirkning. Per-emne-scorer for hvert domæne blev beregnet ved hjælp af den passende scoringsalgoritme, der blev anvendt på spørgsmålssvarscorerne for hvert domæne. Samlede scorer pr. emne (inklusive alle 4 domæner) blev på samme måde beregnet ved hjælp af spørgsmålssvarscores for alle 17 spørgsmål. Outputtene fra scoringsalgoritmen blev normaliseret på en skala fra 0 (mindre negativ påvirkning) til 100 (mest negativ påvirkning). Den gennemsnitlige ændring fra baseline (CFB) i AE-QoL total score over tid er præsenteret nedenfor.
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
Patientens tilfredshed med medicin under langvarig administration af Berotralstat
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) blev udfyldt af forsøgspersoner ved baseline og ved hvert studiebesøg indtil afslutningen af ​​undersøgelsen. TSQM-score bestod af 14 elementer, hvoraf 13 elementer bestod af 3 specifikke skalaer (Effektivitet, Bivirkninger og Bekvemmelighed) og 1 global tilfredshedsskala (Global Satisfaction). Ved baseline blev TSQM-spørgeskemaer udfyldt baseret på forsøgspersonens tilfredshed med sædvanlig medicin. På alle andre tidspunkter for indsamling af TSQM blev forsøgspersonerne spurgt om deres niveau af tilfredshed eller utilfredshed med undersøgelseslægemidlet. Skalaresultater blev beregnet for hver skala og blev omdannet til scorer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer højere tilfredshed. TSQM-score og tilsvarende ændring fra basislinjeværdier blev beregnet ved hvert besøg. Bemærk: Emner i Hong Kong gennemførte ikke TSQM.
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

27. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

21. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX7353-204

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med BCX7353

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner