このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

遺伝性血管性浮腫におけるBCX7353の長期安全性試験 (APeX-S)

2023年5月23日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals

I型およびII型遺伝性血管性浮腫の被験者における毎日の経口BCX7353の長期安全性を評価するための非盲検試験

これは、タイプ I およびタイプ II HAE 患者の急性血管性浮腫発作の予防における BCX7353 による経口治療の長期的な安全性と有効性を評価する非盲検試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

387

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville、Arkansas、アメリカ、72712
        • Study Center
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Study Center
      • Walnut Creek、California、アメリカ、94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、アメリカ、80112
        • Study Center
      • Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge、Colorado、アメリカ、80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury、Connecticut、アメリカ、06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta、Georgia、アメリカ、30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal、Illinois、アメリカ、61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville、Indiana、アメリカ、47713
        • Study Center
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park、Kansas、アメリカ、66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48106
        • Study Center
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison、Mississippi、アメリカ、39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28277
        • Study Center
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45231
        • Study Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas、Oregon、アメリカ、97015
        • Study Center
      • Happy Valley、Oregon、アメリカ、97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence、Rhode Island、アメリカ、02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer、South Carolina、アメリカ、29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78731
        • Study Center
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Study Center
      • Irving、Texas、アメリカ、75063
        • Study Center
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray、Utah、アメリカ、84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98115
        • Study Center
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Study Center
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Study Center
      • Bristol、イギリス
        • Study Center
      • Cambridge、イギリス
        • Study Center
      • London、イギリス
        • Study Center
      • Plymouth、イギリス
        • Study Center
      • Southampton、イギリス
        • Study Center
  • イスラエル
      • Ashkelon、イスラエル
        • Study Center
      • Haifa、イスラエル
        • Study Center
      • Tel Aviv、イスラエル
        • Study Center
      • Tel HaShomer、イスラエル
        • Study Center
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • Study Center
      • Padova、イタリア
        • Study Center
      • Salerno、イタリア
        • Study Center
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア
        • Study Center
      • Campbelltown、オーストラリア
        • Study Center
      • Camperdown、オーストラリア
        • Study Center
      • Melbourne、オーストラリア
        • Study Center
      • Murdoch、オーストラリア
        • Study Center
      • Nedlands、オーストラリア
        • Study Center
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア
        • Study Center
      • Vienna、オーストリア
        • Study Center
  • スイス
      • Zürich、スイス
        • Study Center
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Study Center
      • Madrid、スペイン
        • Study Center
  • スロバキア
      • Martin、スロバキア
        • Study Center
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア
        • Study Center
      • Niš、セルビア
        • Study Center
  • デンマーク
      • Odense、デンマーク
        • Study Center
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Study Center
      • Frankfurt、ドイツ
        • Study Center
      • Ulm、ドイツ
        • Study Center
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • Study Center
      • Wellington、ニュージーランド
        • Study Center
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー
        • Study Center
  • フランス
      • Grenoble、フランス
        • Study Center
      • Lille、フランス
        • Study Center
      • Paris、フランス
        • Study Center
  • ポーランド
      • Kraków、ポーランド
        • Study Center
  • 北マケドニア
      • Skopje、北マケドニア
        • Study Center
  • 南アフリカ
      • Cape Town、南アフリカ
        • Study Center
  • 大韓民国
      • Daegu、大韓民国
        • Study Center
      • Donggu、大韓民国
        • Study Center
      • Gyeonggi-do、大韓民国
        • Study Center
      • Seoul、大韓民国
        • Study Center
  • 香港
      • Central、香港
        • Study Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 以前の BCX7353 研究に参加したことのある HAE タイプ I または II の被験者、または選択された国で治験責任医師の意見によると、血管性浮腫発作の予防のための経口治療から利益を得ることが期待されます。
  • 急性発作の治療のための適切な投薬へのアクセス
  • 許容できる効果的な避妊
  • 書面によるインフォームドコンセント

主な除外基準:

  • 妊娠中または授乳中
  • -治験責任医師またはスポンサーの意見では、被験者の安全性または研究に参加する能力を妨げる臨床的に重要な病状または病歴
  • -治験責任医師の意見では、臨床的に重要であり、この研究に関連する検査パラメータの異常
  • 先行試験におけるBCX7353の過敏反応による治験薬の中止
  • 複数の医薬品に対する重度の過敏症または原因不明の重度の過敏症/アナフィラキシー
  • -スポンサーまたは治験責任医師によって評価された、以前のBCX7353研究（該当する場合）における許容できない不遵守
  • -スクリーニング訪問前の30日以内のBCX7353以外の治験薬への曝露（またはスクリーニング訪問がない場合はベースライン）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BCX7353 150mg 1日1回
薬：BCX7353
BCX7353 mg 経口カプセルを 1 日 1 回投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性
時間枠：最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (その他の国 (ROW))。
治療中に発生した有害事象が発生した被験者の数と割合。
最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (その他の国 (ROW))。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中の被験者における血管浮腫の急性発作の発生率
時間枠：最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (ROW)
「調整された」攻撃の数が評価されました。 調整された発作には少なくとも 1 つの腫れの症状が含まれており、日記の質問「振り返ってみると、HAE 発作以外の症状 (つまり、アレルギー反応、ウイルス性の風邪など) について別の説明はありますか?」に対しては「いいえ」との回答がありました。 )?' であり、ユニークであるとみなされます (攻撃は前の攻撃の終了から 24 時間以上経過してから始まりました)。 前の攻撃の終了から 24 時間以内に開始された攻撃は、前の攻撃と結合されました。
最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (ROW)
治療に対する反応の持続性
時間枠：最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (ROW)
攻撃の頻度が時間の経過とともに一貫している（永続的）かどうかを評価するために、研究終了までの 0 ～ 24 週間、24 ～ 48 週間、48 ～ 96 週間、および 96 週間で月次の攻撃率を評価しました。 月次発作率は、1 か月の長さ (28 日として定義) および対象がその月に治療を受けていた日数で調整された治療期間中に経験した調整された HAE 発作の総数として定義されました。
最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (ROW)
患者が治療中に報告した生活の質（QoL）
時間枠：最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (ROW)
遺伝性血管浮腫（HAE）に特有の生活の質（QoL）を、ベースライン時および研究終了までの各研究来院時に評価しました。 アンケート（すなわち、 AE-QoL）は、4 つの領域（機能、疲労/気分、恐怖/恥、栄養）にわたる 17 の質問で構成されていました。 AE-QoL の各質問には 5 つの回答オプション (スコアは 1 ～ 5) があり、スコアが低いほど悪影響が少なく、スコアが高いほど悪影響が大きいことを示しています。 各ドメインの被験者ごとのスコアは、各ドメインの質問応答スコアに適用された適切なスコアリング アルゴリズムを使用して計算されました。 被験者ごとの合計スコア (4 つのドメインすべてを含む) も、17 問すべての質問応答スコアを使用して同様に計算されました。 スコアリング アルゴリズムからの出力は、0 (悪影響が少ない) から 100 (悪影響が最も大きい) の範囲のスケールで正規化されました。 AE-QoL 合計スコアの経時的なベースラインからの平均変化 (CFB) を以下に示します。
最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (ROW)
ベロトラルスタットの長期投与中の薬物に対する患者の満足度
時間枠：最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (ROW)
投薬に関する治療満足度アンケート（TSQM）は、ベースライン時および研究終了までの各研究訪問時に被験者によって記入されました。 TSQM スコアは 14 項目で構成され、そのうち 13 項目は 3 つの特定尺度 (有効性、副作用、利便性) と 1 つの全体的な満足度尺度 (Global Satisfaction) で構成されていました。 ベースラインでは、TSQM アンケートは通常の投薬に対する被験者の満足度に基づいて回答されました。 TSQM を収集する他のすべての時点で、被験者は治験薬に対する満足度または不満度について質問されました。 スケール スコアはスケールごとに計算され、0 ～ 100 の範囲のスコアに変換され、スコアが高いほど満足度が高いことを示します。 TSQM スコアとベースライン値からの対応する変化は各訪問時に計算されました。 注: 香港の被験者は TSQM を完了していません。
最大 96 週間 (米国) / 216 週間 (ROW)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioCryst Pharmaceuticals

捜査官

  • 主任研究者：Henriette Farkas, MD、Semmelweis University, Budapest, Hungary

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月16日

一次修了 (実際)

2022年4月27日

研究の完了 (実際)

2022年4月27日

試験登録日

最初に提出

2018年2月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月14日

最初の投稿 (実際)

2018年3月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年6月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月23日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BCX7353-204

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

BCX7353の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Austria

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する