Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'innocuité à long terme du BCX7353 dans l'angio-œdème héréditaire (APeX-S)

23 mai 2023 mis à jour par: BioCryst Pharmaceuticals

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité à long terme du BCX7353 oral quotidien chez des sujets atteints d'angio-œdème héréditaire de type I et II

Il s'agit d'une étude ouverte visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du traitement oral par BCX7353 dans la prévention des crises d'angiœdème aigu chez les patients atteints d'AOH de type I et de type II.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

387

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud
        • Study Center
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Study Center
      • Frankfurt, Allemagne
        • Study Center
      • Ulm, Allemagne
        • Study Center
  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Study Center
      • Campbelltown, Australie
        • Study Center
      • Camperdown, Australie
        • Study Center
      • Melbourne, Australie
        • Study Center
      • Murdoch, Australie
        • Study Center
      • Nedlands, Australie
        • Study Center
  • Corée, République de
      • Daegu, Corée, République de
        • Study Center
      • Donggu, Corée, République de
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Corée, République de
        • Study Center
      • Seoul, Corée, République de
        • Study Center
  • Danemark
      • Odense, Danemark
        • Study Center
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Study Center
      • Madrid, Espagne
        • Study Center
  • France
      • Grenoble, France
        • Study Center
      • Lille, France
        • Study Center
      • Paris, France
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Study Center
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Study Center
      • Haifa, Israël
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Study Center
  • Italie
      • Milan, Italie
        • Study Center
      • Padova, Italie
        • Study Center
      • Salerno, Italie
        • Study Center
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche
        • Study Center
      • Vienna, L'Autriche
        • Study Center
  • Macédoine du Nord
      • Skopje, Macédoine du Nord
        • Study Center
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Study Center
      • Wellington, Nouvelle-Zélande
        • Study Center
  • Pologne
      • Kraków, Pologne
        • Study Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Bristol, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Study Center
      • London, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Plymouth, Royaume-Uni
        • Study Center
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Study Center
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
        • Study Center
      • Niš, Serbie
        • Study Center
  • Slovaquie
      • Martin, Slovaquie
        • Study Center
  • Suisse
      • Zürich, Suisse
        • Study Center
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, États-Unis, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, États-Unis, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, États-Unis, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, États-Unis, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, États-Unis, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, États-Unis, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, États-Unis, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, États-Unis, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, États-Unis, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, États-Unis, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, États-Unis, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, États-Unis, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Study Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Les sujets atteints d'AOH de type I ou II qui ont participé à une précédente étude BCX7353 ou, dans des pays sélectionnés, de l'avis de l'investigateur, devraient bénéficier d'un traitement oral pour la prévention des crises d'angio-œdème.
  • Accès aux médicaments appropriés pour le traitement des crises aiguës
  • Contraception efficace acceptable
  • Consentement éclairé écrit

Critères d'exclusion clés :

  • Grossesse ou allaitement
  • Toute condition médicale cliniquement significative ou antécédents médicaux qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, interféreraient avec la sécurité du sujet ou sa capacité à participer à l'étude
  • Toute anomalie des paramètres de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, est cliniquement significative et pertinente pour cette étude
  • Arrêt du médicament à l'étude en raison d'une réaction d'hypersensibilité BCX7353 dans une étude antérieure
  • Hypersensibilité sévère à plusieurs médicaments ou hypersensibilité/anaphylaxie sévère avec une étiologie incertaine
  • Non-conformité inacceptable dans une précédente étude BCX7353 (le cas échéant) telle qu'évaluée par le promoteur ou l'investigateur
  • Exposition à un médicament expérimental, autre que BCX7353, dans les 30 jours précédant la visite de dépistage (ou au départ si aucune visite de dépistage)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BCX7353 150 mg une fois par jour
Médicament: BCX7353
Capsules orales de BCX7353 mg administrées une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérance
Délai: Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (Reste du monde (ROW)).
Le nombre et le pourcentage de sujets présentant des événements indésirables liés au traitement.
Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (Reste du monde (ROW)).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des crises aiguës d'œdème de Quincke chez les sujets pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (ROW)
Le nombre d'attaques « ajustées » a été évalué. Les attaques ajustées comprenaient au moins 1 symptôme de gonflement, ont eu une réponse "non" à la question du journal : "Rétrospectivement, pourrait-il y avoir une autre explication à vos symptômes autre qu'une attaque d'AOH (c'est-à-dire une réaction allergique, un rhume viral, etc. ) ? » et ont été considérés comme uniques (l'attaque a commencé > 24 heures après la fin de l'attaque précédente). Toute attaque qui a commencé dans les 24 heures suivant la fin d'une attaque précédente a été combinée avec l'attaque précédente.
Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (ROW)
La durabilité de la réponse au traitement
Délai: Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (ROW)
Pour évaluer si le taux d'attaques reste constant (durable) dans le temps, le taux d'attaque mensuel a été évalué à 0 à 24 semaines, 24 à 48 semaines, 48 ​​à 96 semaines et 96 semaines jusqu'à la fin de l'étude. Le taux d'attaque mensuel a été défini comme le nombre total d'attaques d'AOH ajusté subies au cours de la période de traitement ajusté pour la durée d'un mois (définie comme 28 jours) et le nombre de jours pendant lesquels le sujet était sous traitement au cours de ce mois.
Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (ROW)
Qualité de vie (QdV) signalée par le patient pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (ROW)
La qualité de vie (QdV) spécifique à l'angio-œdème héréditaire (AOH) a été évaluée au départ et à chaque visite d'étude jusqu'à la fin de l'étude. Le questionnaire (c'est-à-dire AE-QoL) consistait en 17 questions couvrant 4 domaines (fonctionnement, fatigue/humeur, peur/honte et nutrition). Chaque question AE-QoL avait 5 options de réponse (notées de 1 à 5), avec des scores inférieurs et supérieurs indiquant respectivement moins et plus d'impact négatif. Les scores par sujet pour chaque domaine ont été calculés à l'aide de l'algorithme de notation approprié appliqué aux scores de réponse aux questions pour chaque domaine. Les scores totaux par sujet (y compris les 4 domaines) ont été calculés de la même manière en utilisant les scores de réponse aux questions pour les 17 questions. Les résultats de l'algorithme de notation ont été normalisés sur une échelle allant de 0 (moins d'impact négatif) à 100 (impact le plus négatif). La variation moyenne par rapport à la ligne de base (CFB) du score total AE-QoL au fil du temps est présentée ci-dessous.
Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (ROW)
Satisfaction du patient à l'égard des médicaments pendant l'administration à long terme de Berotralstat
Délai: Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (ROW)
Le questionnaire de satisfaction du traitement pour les médicaments (TSQM) a été rempli par les sujets au départ et à chaque visite d'étude jusqu'à la fin de l'étude. Les scores TSQM étaient composés de 14 items dont 13 items étaient composés de 3 échelles spécifiques (Efficacité, Effets secondaires et Commodité) et 1 échelle de satisfaction globale (Satisfaction globale). Au départ, les questionnaires TSQM ont été remplis en fonction de la satisfaction du sujet avec les médicaments habituels. À tous les autres moments de collecte du TSQM, les sujets ont été interrogés sur leur niveau de satisfaction ou d'insatisfaction à l'égard du médicament à l'étude. Les scores d'échelle ont été calculés pour chaque échelle et ont été transformés en scores allant de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une satisfaction plus élevée. Le score TSQM et le changement correspondant par rapport aux valeurs de référence ont été calculés à chaque visite. Remarque : les sujets à Hong Kong n'ont pas terminé le TSQM.
Jusqu'à 96 semaines (US) / 216 semaines (ROW)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioCryst Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

27 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

27 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2018

Première publication (Réel)

21 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

19 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BCX7353-204

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur BCX7353

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Hungary

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner