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Eine Langzeit-Sicherheitsstudie von BCX7353 bei hereditärem Angioödem (APeX-S)

23. Mai 2023 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von täglich oralem BCX7353 bei Patienten mit hereditärem Angioödem Typ I und II

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit einer oralen Behandlung mit BCX7353 zur Vorbeugung akuter Angioödem-Attacken bei Patienten mit Typ-I- und Typ-II-HAE.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

387

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Study Center
      • Campbelltown, Australien
        • Study Center
      • Camperdown, Australien
        • Study Center
      • Melbourne, Australien
        • Study Center
      • Murdoch, Australien
        • Study Center
      • Nedlands, Australien
        • Study Center
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Study Center
      • Frankfurt, Deutschland
        • Study Center
      • Ulm, Deutschland
        • Study Center
  • Dänemark
      • Odense, Dänemark
        • Study Center
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Study Center
      • Lille, Frankreich
        • Study Center
      • Paris, Frankreich
        • Study Center
  • Hongkong
      • Central, Hongkong
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Haifa, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Study Center
      • Padova, Italien
        • Study Center
      • Salerno, Italien
        • Study Center
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von
        • Study Center
      • Donggu, Korea, Republik von
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Korea, Republik von
        • Study Center
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Study Center
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Study Center
      • Wellington, Neuseeland
        • Study Center
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Study Center
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Study Center
      • Niš, Serbien
        • Study Center
  • Slowakei
      • Martin, Slowakei
        • Study Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Study Center
      • Madrid, Spanien
        • Study Center
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika
        • Study Center
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Study Center
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Vereinigte Staaten, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Vereinigte Staaten, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Vereinigte Staaten, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Vereinigte Staaten, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Vereinigte Staaten, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Vereinigte Staaten, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Vereinigte Staaten, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Study Center
  • Österreich
      • Graz, Österreich
        • Study Center
      • Vienna, Österreich
        • Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Patienten mit HAE Typ I oder II, die entweder an einer früheren BCX7353-Studie teilgenommen haben oder in ausgewählten Ländern nach Meinung des Prüfarztes von einer oralen Behandlung zur Vorbeugung von Angioödem-Attacken profitieren werden.
  • Zugang zu geeigneten Medikamenten zur Behandlung akuter Attacken
  • Akzeptable wirksame Empfängnisverhütung
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jede klinisch signifikante Erkrankung oder Krankengeschichte, die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Jede Anomalie der Laborparameter, die nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant und für diese Studie relevant ist
  • Absetzen des Studienmedikaments aufgrund einer Überempfindlichkeitsreaktion BCX7353 in einer früheren Studie
  • Schwere Überempfindlichkeit gegen mehrere Arzneimittel oder schwere Überempfindlichkeit/Anaphylaxie mit unklarer Ätiologie
  • Inakzeptable Nichtkonformität in einer früheren BCX7353-Studie (falls zutreffend), wie vom Sponsor oder Prüfarzt beurteilt
  • Untersuchungsmedikamentenexposition, außer BCX7353, innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch (oder Baseline, wenn kein Screening-Besuch)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BCX7353 150 mg einmal täglich
Arzneimittel: BCX7353
BCX7353 mg Kapseln zum Einnehmen einmal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (Rest der Welt (ROW)).
Die Anzahl und der Prozentsatz der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen.
Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (Rest der Welt (ROW)).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz akuter Angioödem-Anfälle bei Patienten während der Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (ROW)
Die Anzahl der „angepassten“ Angriffe wurde bewertet. Die angepassten Anfälle enthielten mindestens ein Schwellungssymptom und antworteten mit „Nein“ auf die Tagebuchfrage: „Könnte es im Nachhinein eine alternative Erklärung für Ihre Symptome außer einem HAE-Anfall (d. h. allergische Reaktion, virale Erkältung usw.) geben?“ )?' und galten als einzigartig (Angriff begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Angriffs). Jeder Angriff, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Angriffs begann, wurde mit dem vorherigen Angriff kombiniert.
Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (ROW)
Die Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf die Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (ROW)
Um zu beurteilen, ob die Anfallsrate im Laufe der Zeit konstant (anhaltend) bleibt, wurde die monatliche Anfallsrate auf 0 bis 24 Wochen, 24 bis 48 Wochen, 48 bis 96 Wochen und 96 Wochen bis zum Ende der Studie geschätzt. Die monatliche Anfallsrate wurde definiert als die Gesamtzahl der angepassten HAE-Anfälle während des Behandlungszeitraums, angepasst an die Länge eines Monats (definiert als 28 Tage) und die Anzahl der Tage, an denen die Person in diesem Monat behandelt wurde.
Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (ROW)
Vom Patienten berichtete Lebensqualität (QoL) während der Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (ROW)
Die Lebensqualität (QoL) speziell für das hereditäre Angioödem (HAE) wurde zu Studienbeginn und bei jedem Studienbesuch bis zum Ende der Studie beurteilt. Der Fragebogen (d. h. AE-QoL) bestand aus 17 Fragen, die sich über vier Bereiche erstreckten (Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Angst/Scham und Ernährung). Für jede AE-QoL-Frage gab es fünf Antwortoptionen (Bewertung 1–5), wobei niedrigere und höhere Bewertungen auf weniger bzw. stärkere negative Auswirkungen hindeuteten. Die Probanden-Bewertungen für jede Domäne wurden unter Verwendung des entsprechenden Bewertungsalgorithmus berechnet, der auf die Frage-Antwort-Bewertungen für jede Domäne angewendet wurde. Die Gesamtpunktzahlen pro Proband (einschließlich aller 4 Domänen) wurden auf ähnliche Weise anhand der Frage-Antwort-Punktzahlen für alle 17 Fragen berechnet. Die Ergebnisse des Bewertungsalgorithmus wurden auf einer Skala von 0 (geringere negative Auswirkung) bis 100 (größte negative Auswirkung) normalisiert. Die mittlere Veränderung des AE-QoL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert (CFB) im Zeitverlauf ist unten dargestellt.
Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (ROW)
Zufriedenheit des Patienten mit Medikamenten während der Langzeitverabreichung von Berotralstat
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (ROW)
Der Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit mit Medikamenten (TSQM) wurde von den Probanden zu Studienbeginn und bei jedem Studienbesuch bis zum Ende der Studie ausgefüllt. Die TSQM-Scores bestanden aus 14 Items, von denen 13 Items aus 3 spezifischen Skalen (Wirksamkeit, Nebenwirkungen und Bequemlichkeit) und 1 globalen Zufriedenheitsskala (Globale Zufriedenheit) bestanden. Zu Studienbeginn wurden TSQM-Fragebögen basierend auf der Zufriedenheit der Probanden mit den üblichen Medikamenten ausgefüllt. Zu allen anderen Zeitpunkten der TSQM-Erfassung wurden die Probanden nach dem Grad ihrer Zufriedenheit oder Unzufriedenheit mit dem Studienmedikament gefragt. Für jede Skala wurden Skalenwerte berechnet und in Werte im Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei höhere Werte eine höhere Zufriedenheit bedeuten. Der TSQM-Score und die entsprechende Änderung gegenüber den Ausgangswerten wurden bei jedem Besuch berechnet. Hinweis: Probanden in Hongkong haben das TSQM nicht abgeschlossen.
Bis zu 96 Wochen (USA) / 216 Wochen (ROW)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

19. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX7353-204

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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