유전성 혈관부종에서 BCX7353의 장기 안전성 연구 (APeX-S)
2023년 5월 23일 업데이트: BioCryst Pharmaceuticals
I형 및 II형 유전성 혈관부종 피험자에서 일일 경구 BCX7353의 장기 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이것은 Type I 및 Type II HAE 환자의 급성 혈관 부종 발작을 예방하기 위해 BCX7353을 사용한 경구 치료의 장기 안전성 및 효과를 평가하기 위한 공개 라벨 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
387
단계
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연락처 및 위치
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연구 장소
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Kansas
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Louisville, Kentucky, 미국, 40215
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
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Missouri
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45231
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Columbus, Ohio, 미국, 43235
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Clackamas, Oregon, 미국, 97015
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Happy Valley, Oregon, 미국, 97086
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Rhode Island
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East Providence, Rhode Island, 미국, 02914
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South Carolina
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Greer, South Carolina, 미국, 29651
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78731
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Dallas, Texas, 미국, 75231
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Irving, Texas, 미국, 75063
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Study Center
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Utah
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Murray, Utah, 미국, 84107
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98115
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Spokane, Washington, 미국, 99202
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
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Skopje, 북 마케도니아
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Belgrade, 세르비아
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Niš, 세르비아
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Zürich, 스위스
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Barcelona, 스페인
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Madrid, 스페인
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Martin, 슬로바키아
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Birmingham, 영국
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Cambridge, 영국
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London, 영국
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Plymouth, 영국
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Southampton, 영국
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Graz, 오스트리아
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Vienna, 오스트리아
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Ashkelon, 이스라엘
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Haifa, 이스라엘
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Tel Aviv, 이스라엘
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Tel HaShomer, 이스라엘
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Milan, 이탈리아
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Padova, 이탈리아
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Salerno, 이탈리아
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Kraków, 폴란드
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Grenoble, 프랑스
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Lille, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Budapest, 헝가리
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Adelaide, 호주
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Campbelltown, 호주
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Camperdown, 호주
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Melbourne, 호주
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Murdoch, 호주
- Study Center
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Nedlands, 호주
- Study Center
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Central, 홍콩
- Study Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 이전 BCX7353 연구에 참여했거나 조사자의 의견에 따라 선택된 국가에서 HAE 유형 I 또는 II를 가진 피험자는 혈관 부종 발작 예방을 위한 경구 치료로부터 이익을 얻을 것으로 예상됩니다.
- 급성 발작 치료를 위한 적절한 약물에 대한 접근성
- 허용 가능한 효과적인 피임법
- 서면 동의서
주요 제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 조사자 또는 스폰서의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 연구 참여 능력을 방해할 임상적으로 중요한 의학적 상태 또는 병력
- 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 이 연구와 관련이 있는 임의의 실험실 매개변수 이상
- 이전 연구에서 BCX7353의 과민 반응으로 인한 연구 약물 중단
- 여러 의약품에 대한 중증 과민증 또는 원인 불분명한 중증 과민증/아나필락시스
- 스폰서 또는 연구자가 평가한 이전 BCX7353 연구(해당하는 경우)에서 허용할 수 없는 비준수
- 스크리닝 방문(또는 스크리닝 방문이 없는 경우 베이스라인) 전 30일 이내에 BCX7353 이외의 연구 약물 노출
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: BCX7353 150 mg 1일 1회
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BCX7353 mg 경구 캡슐 1일 1회 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전성 및 내약성
기간: 최대 96주(미국)/216주(기타 국가(ROW)).
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치료 관련 부작용이 있는 피험자의 수 및 백분율.
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최대 96주(미국)/216주(기타 국가(ROW)).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 중 피험자에서 혈관 부종의 급성 발작 발생률
기간: 최대 96주(US) / 216주(ROW)
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'조정된' 공격의 수를 평가했습니다.
조정된 발작에는 최소 1개의 부기 증상이 포함되었으며, '돌아보면 HAE 발작 이외의 증상(예: 알레르기 반응, 바이러스성 감기 등)에 대한 다른 설명이 있을 수 있습니까?'라는 일기 질문에 '아니오'로 응답했습니다. )?' 및 고유한 것으로 간주되었습니다(공격 시작 > 이전 공격 종료 후 24시간).
이전 공격 종료 후 24시간 이내에 시작된 모든 공격은 이전 공격과 결합되었습니다.
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최대 96주(US) / 216주(ROW)
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치료 반응의 지속성
기간: 최대 96주(US) / 216주(ROW)
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발작률이 시간이 지남에 따라 일관되게(지속적) 유지되는지 평가하기 위해 연구 종료까지 0~24주, 24~48주, 48~96주 및 96주에 월별 발작률을 평가했습니다.
월간 발작률은 한 달의 길이(28일로 정의됨)에 대해 조정된 치료 기간 동안 경험한 조정된 HAE 발작의 총 수와 대상이 그 달 동안 치료를 받은 일수로 정의되었습니다.
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최대 96주(US) / 216주(ROW)
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치료 중 환자가 보고한 삶의 질(QoL)
기간: 최대 96주(US) / 216주(ROW)
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유전성 혈관부종(HAE)에 특정한 삶의 질(QoL)을 기준선에서 그리고 연구가 끝날 때까지 각 연구 방문에서 평가했습니다.
설문지(즉,
AE-QoL)은 4개 영역(기능, 피로/기분, 공포/수치, 영양)에 걸친 17개의 질문으로 구성되었습니다.
각 AE-QoL 질문에는 5개의 답변 옵션(1~5점)이 있으며, 점수가 낮을수록, 높을수록 부정적인 영향이 적고 많음을 나타냅니다.
각 영역에 대한 주제별 점수는 각 영역에 대한 질문 응답 점수에 적용된 적절한 채점 알고리즘을 사용하여 계산되었습니다.
주제별 총 점수(4개 영역 모두 포함)는 17개 질문 모두에 대한 질문 응답 점수를 사용하여 유사하게 계산되었습니다.
채점 알고리즘의 출력은 0(부정적인 영향이 적음)에서 100(가장 부정적인 영향) 범위의 척도로 정규화되었습니다.
시간 경과에 따른 AE-QoL 총 점수의 기준선(CFB)으로부터의 평균 변화가 아래에 제시되어 있습니다.
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최대 96주(US) / 216주(ROW)
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베로트랄스타트 장기 투여 중 약물에 대한 환자의 만족도
기간: 최대 96주(US) / 216주(ROW)
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약물에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM)는 기준선에서 그리고 연구가 끝날 때까지 각 연구 방문에서 피험자가 완료했습니다.
TSQM 점수는 총 14개 항목으로 구성되었으며, 그 중 13개 항목은 3가지 세부 척도(Effectiveness, Side Effects, Convenience)와 1가지 전반적인 만족도 척도(Global Satisfaction)로 구성되었습니다.
기준선에서 TSQM 설문지는 일반적인 약물에 대한 피험자의 만족도를 기준으로 작성되었습니다.
TSQM 수집을 위한 다른 모든 시점에서 피험자는 연구 약물에 대한 만족도 또는 불만족 수준에 대해 질문을 받았습니다.
각 척도별로 척도 점수를 계산하여 0~100점으로 환산하였으며, 점수가 높을수록 만족도가 높은 것을 의미합니다.
각 방문 시 TSQM 점수 및 기준치로부터의 해당 변화를 계산했습니다.
참고: 홍콩의 피험자는 TSQM을 완료하지 않았습니다.
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최대 96주(US) / 216주(ROW)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Riedl MA, Neville D, Cloud B, Desai B, Bernstein JA. Shared decision-making in the management of hereditary angioedema: An analysis of patient and physician perspectives. Allergy Asthma Proc. 2022 Sep 1;43(5):397-405. doi: 10.2500/aap.2022.43.220050. Epub 2022 Jul 12.
- Farkas H, Stobiecki M, Peter J, Kinaciyan T, Maurer M, Aygoren-Pursun E, Kiani-Alikhan S, Wu A, Reshef A, Bygum A, Fain O, Hagin D, Huissoon A, Jesenak M, Lindsay K, Panovska VG, Steiner UC, Zubrinich C, Best JM, Cornpropst M, Dix D, Dobo SM, Iocca HA, Desai B, Murray SC, Nagy E, Sheridan WP. Long-term safety and effectiveness of berotralstat for hereditary angioedema: The open-label APeX-S study. Clin Transl Allergy. 2021 Jun;11(4):e12035. doi: 10.1002/clt2.12035.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 2월 16일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 27일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 14일
처음 게시됨 (실제)
2018년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 23일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BCX7353-204
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
BCX7353에 대한 임상 시험
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BioCryst Pharmaceuticals완전한유전성 혈관부종(HAE)캐나다, 영국, 독일, 스페인, 호주, 헝가리, 이탈리아, 오스트리아, 북 마케도니아, 덴마크, 스위스
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BioCryst Pharmaceuticals완전한유전성 혈관부종(HAE)오스트리아, 덴마크, 프랑스, 독일, 헝가리, 이스라엘, 이탈리아, 북 마케도니아, 폴란드, 루마니아, 스위스, 영국
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BioCryst Pharmaceuticals완전한
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BioCryst Pharmaceuticals완전한
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BioCryst Pharmaceuticals완전한유전성 혈관부종 | HAE미국, 오스트리아, 캐나다, 체코, 프랑스, 독일, 헝가리, 북 마케도니아, 루마니아, 스페인, 영국
-
BioCryst Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로유전성 혈관부종 | 소아과스페인, 캐나다, 프랑스, 독일, 이스라엘, 영국, 이탈리아, 폴란드, 루마니아, 오스트리아
-
BioCryst Pharmaceuticals완전한