Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности BCX7353 при наследственном ангионевротическом отеке (APeX-S)

23 мая 2023 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

Открытое исследование по оценке долгосрочной безопасности ежедневного перорального приема BCX7353 у субъектов с наследственным ангионевротическим отеком I и II типов

Это открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности перорального лечения BCX7353 в предотвращении острых приступов ангионевротического отека у пациентов с НАО типа I и типа II.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

387

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Study Center
      • Campbelltown, Австралия
        • Study Center
      • Camperdown, Австралия
        • Study Center
      • Melbourne, Австралия
        • Study Center
      • Murdoch, Австралия
        • Study Center
      • Nedlands, Австралия
        • Study Center
  • Австрия
      • Graz, Австрия
        • Study Center
      • Vienna, Австрия
        • Study Center
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Study Center
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Study Center
      • Frankfurt, Германия
        • Study Center
      • Ulm, Германия
        • Study Center
  • Гонконг
      • Central, Гонконг
        • Study Center
  • Дания
      • Odense, Дания
        • Study Center
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль
        • Study Center
      • Haifa, Израиль
        • Study Center
      • Tel Aviv, Израиль
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Study Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Study Center
      • Madrid, Испания
        • Study Center
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Study Center
      • Padova, Италия
        • Study Center
      • Salerno, Италия
        • Study Center
  • Корея, Республика
      • Daegu, Корея, Республика
        • Study Center
      • Donggu, Корея, Республика
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Корея, Республика
        • Study Center
      • Seoul, Корея, Республика
        • Study Center
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Study Center
      • Wellington, Новая Зеландия
        • Study Center
  • Польша
      • Kraków, Польша
        • Study Center
  • Северная Македония
      • Skopje, Северная Македония
        • Study Center
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия
        • Study Center
      • Niš, Сербия
        • Study Center
  • Словакия
      • Martin, Словакия
        • Study Center
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • London, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Plymouth, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Study Center
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Соединенные Штаты, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Соединенные Штаты, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Соединенные Штаты, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Соединенные Штаты, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Соединенные Штаты, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Соединенные Штаты, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Соединенные Штаты, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Соединенные Штаты, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Соединенные Штаты, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Соединенные Штаты, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Study Center
  • Франция
      • Grenoble, Франция
        • Study Center
      • Lille, Франция
        • Study Center
      • Paris, Франция
        • Study Center
  • Швейцария
      • Zürich, Швейцария
        • Study Center
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка
        • Study Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Ожидается, что субъекты с НАО типа I или II, которые либо участвовали в предыдущем исследовании BCX7353, либо, по мнению исследователя, в некоторых странах, получат пользу от перорального лечения для предотвращения приступов ангионевротического отека.
  • Доступ к соответствующим лекарствам для лечения острых приступов
  • Приемлемая эффективная контрацепция
  • Письменное информированное согласие

Ключевые критерии исключения:

  • Беременность или кормление грудью
  • Любое клинически значимое заболевание или история болезни, которые, по мнению исследователя или спонсора, могут повлиять на безопасность субъекта или его способность участвовать в исследовании.
  • Любое отклонение лабораторных параметров, которое, по мнению исследователя, является клинически значимым и релевантным для данного исследования.
  • Прекращение приема исследуемого препарата из-за реакции гиперчувствительности BCX7353 в предыдущем исследовании
  • Тяжелая гиперчувствительность к нескольким лекарственным средствам или тяжелая гиперчувствительность/анафилаксия неясной этиологии
  • Недопустимое несоблюдение требований в предыдущем исследовании BCX7353 (если применимо) по оценке спонсора или исследователя.
  • Исследовательское воздействие наркотиков, кроме BCX7353, в течение 30 дней до визита для скрининга (или исходного уровня, если визита для скрининга не было)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: BCX7353 150 мг один раз в день
Лекарство: BCX7353
Капсулы BCX 7353 мг для приема внутрь один раз в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (остальные страны (ROW)).
Количество и процент субъектов с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения.
До 96 недель (США) / 216 недель (остальные страны (ROW)).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота острых приступов ангионевротического отека у субъектов во время лечения
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Оценивалось количество «скорректированных» атак. Скорректированные приступы включали по крайней мере 1 симптом отека, имели ответ «нет» на вопрос дневника: «Оглядываясь назад, может ли быть альтернативное объяснение ваших симптомов, кроме приступа НАО (например, аллергическая реакция, вирусная простуда и т. )?» и считались уникальными (атака началась > 24 часов после окончания предыдущей атаки). Любая атака, начавшаяся в течение 24 часов после окончания предыдущей атаки, объединялась с предшествующей атакой.
До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Долговечность ответа на лечение
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Чтобы оценить, остается ли частота приступов постоянной (продолжительной) с течением времени, ежемесячная частота приступов оценивалась от 0 до 24 недель, от 24 до 48 недель, от 48 до 96 недель и 96 недель до конца исследования. Ежемесячная частота приступов определялась как общее количество скорректированных приступов НАО, перенесенных в течение периода лечения, с поправкой на продолжительность месяца (определяемую как 28 дней) и количество дней, в течение которых субъект находился на лечении в течение этого месяца.
До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Пациент сообщил о качестве жизни (QoL) во время лечения
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Качество жизни (КЖ), характерное для наследственного ангионевротического отека (НАО), оценивали в начале исследования и при каждом визите до конца исследования. Анкета (т. AE-QoL) состоял из 17 вопросов, охватывающих 4 домена (функционирование, усталость/настроение, страх/стыд и питание). На каждый вопрос AE-QoL было 5 вариантов ответа (от 1 до 5), при этом более низкие и более высокие баллы свидетельствовали о меньшем и большем неблагоприятном воздействии соответственно. Баллы по предметам для каждой области были рассчитаны с использованием соответствующего алгоритма оценки, примененного к оценкам ответов на вопросы для каждой области. Общие баллы по предметам (включая все 4 домена) были рассчитаны аналогичным образом с использованием баллов за ответы на все 17 вопросов. Результаты алгоритма оценки были нормализованы по шкале от 0 (менее неблагоприятное воздействие) до 100 (самое неблагоприятное воздействие). Среднее изменение общего показателя AE-QoL по сравнению с исходным уровнем (CFB) с течением времени представлено ниже.
До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Удовлетворенность пациентов лекарственными препаратами при длительном применении беротральстата
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Опросник удовлетворенности лечением (TSQM) заполнялся субъектами на исходном уровне и при каждом посещении исследования до конца исследования. Баллы TSQM состояли из 14 пунктов, из которых 13 пунктов были составлены из 3 конкретных шкал (эффективность, побочные эффекты и удобство) и 1 общей шкалы удовлетворенности (общее удовлетворение). На исходном уровне анкеты TSQM заполнялись на основе удовлетворенности субъекта обычными лекарствами. Во все другие моменты времени для сбора TSQM испытуемых спрашивали об их уровне удовлетворенности или неудовлетворенности исследуемым препаратом. Для каждой шкалы были рассчитаны баллы, которые были преобразованы в баллы от 0 до 100, причем более высокие баллы указывали на более высокое удовлетворение. Оценка TSQM и соответствующее изменение по сравнению с исходными значениями рассчитывались при каждом посещении. Примечание. Субъекты из Гонконга не прошли тест TSQM.
До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioCryst Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 февраля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

19 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BCX7353-204

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования BCX7353

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Paraguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться