Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa BCX7353 w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym (APeX-S)

23 maja 2023 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa codziennego doustnego BCX7353 u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I i II

Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności doustnego leczenia BCX7353 w zapobieganiu ostrym napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE typu I i typu II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

387

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa
        • Study Center
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Study Center
      • Campbelltown, Australia
        • Study Center
      • Camperdown, Australia
        • Study Center
      • Melbourne, Australia
        • Study Center
      • Murdoch, Australia
        • Study Center
      • Nedlands, Australia
        • Study Center
  • Austria
      • Graz, Austria
        • Study Center
      • Vienna, Austria
        • Study Center
  • Dania
      • Odense, Dania
        • Study Center
  • Francja
      • Grenoble, Francja
        • Study Center
      • Lille, Francja
        • Study Center
      • Paris, Francja
        • Study Center
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Study Center
      • Madrid, Hiszpania
        • Study Center
  • Hongkong
      • Central, Hongkong
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Haifa, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna
        • Study Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study Center
      • Frankfurt, Niemcy
        • Study Center
      • Ulm, Niemcy
        • Study Center
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Study Center
      • Wellington, Nowa Zelandia
        • Study Center
  • Polska
      • Kraków, Polska
        • Study Center
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei
        • Study Center
      • Donggu, Republika Korei
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Republika Korei
        • Study Center
      • Seoul, Republika Korei
        • Study Center
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Study Center
      • Niš, Serbia
        • Study Center
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Stany Zjednoczone, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Stany Zjednoczone, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stany Zjednoczone, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Stany Zjednoczone, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Stany Zjednoczone, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Stany Zjednoczone, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Study Center
  • Szwajcaria
      • Zürich, Szwajcaria
        • Study Center
  • Słowacja
      • Martin, Słowacja
        • Study Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Study Center
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Study Center
      • Padova, Włochy
        • Study Center
      • Salerno, Włochy
        • Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Oczekuje się, że pacjenci z HAE typu I lub II, którzy albo uczestniczyli w poprzednim badaniu BCX7353, albo w wybranych krajach, odniosą korzyści z leczenia doustnego w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego.
  • Dostęp do odpowiednich leków do leczenia ostrych ataków
  • Dopuszczalna skuteczna antykoncepcja
  • Pisemna świadoma zgoda

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Każdy klinicznie istotny stan chorobowy lub historia medyczna, które w opinii Badacza lub Sponsora mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu
  • Wszelkie nieprawidłowości parametrów laboratoryjnych, które w opinii badacza są istotne klinicznie i istotne dla tego badania
  • Odstawienie badanego leku z powodu reakcji nadwrażliwości BCX7353 we wcześniejszym badaniu
  • Ciężka nadwrażliwość na wiele produktów leczniczych lub ciężka nadwrażliwość/anafilaksja o niejasnej etiologii
  • Niedopuszczalna niezgodność w poprzednim badaniu BCX7353 (jeśli dotyczy) w ocenie Sponsora lub Badacza
  • Badana ekspozycja na lek, inny niż BCX7353, w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową (lub punktem wyjściowym, jeśli nie ma wizyty przesiewowej)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BCX7353 150 mg raz na dobę
Lek: BCX7353
BCX7353 mg kapsułki doustne podawane raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (Reszta Świata (ROW)).
Liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.
Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (Reszta Świata (ROW)).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania ostrych napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów podczas leczenia
Ramy czasowe: Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (ROW)
Oceniono liczbę „skorygowanych” ataków. Skorygowane napady obejmowały co najmniej 1 objaw obrzęku, z odpowiedzią „nie” na pytanie z dziennika: „Z perspektywy czasu, czy może istnieć alternatywne wyjaśnienie twoich objawów inne niż napad HAE (tj. reakcja alergiczna, wirusowe przeziębienie itp. )?” i zostały uznane za wyjątkowe (atak rozpoczął się > 24 godziny od zakończenia poprzedniego ataku). Każdy atak, który rozpoczął się w ciągu 24 godzin od zakończenia poprzedniego ataku, był łączony z poprzednim atakiem.
Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (ROW)
Trwałość odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (ROW)
Aby ocenić, czy częstość napadów pozostaje stała (trwała) w czasie, miesięczny wskaźnik napadów oceniono na 0 do 24 tygodni, 24 do 48 tygodni, 48 do 96 tygodni i 96 tygodni do końca badania. Miesięczną częstość napadów zdefiniowano jako całkowitą liczbę skorygowanych napadów HAE doświadczanych podczas okresu leczenia skorygowaną o długość miesiąca (zdefiniowaną jako 28 dni) i liczbę dni, przez które pacjent był leczony w ciągu tego miesiąca.
Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (ROW)
Jakość życia (QoL) zgłaszana przez pacjentów podczas leczenia
Ramy czasowe: Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (ROW)
Jakość życia (QoL) specyficzną dla dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) oceniano na początku badania i podczas każdej wizyty w ramach badania aż do zakończenia badania. Kwestionariusz (tzw. AE-QoL) składało się z 17 pytań obejmujących 4 domeny (funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd i odżywianie). Każde pytanie AE-QoL miało 5 opcji odpowiedzi (z punktacją 1-5), z niższymi i wyższymi wynikami wskazującymi odpowiednio na mniejszy i większy niekorzystny wpływ. Wyniki dla każdego podmiotu dla każdej domeny obliczono przy użyciu odpowiedniego algorytmu punktacji zastosowanego do wyników odpowiedzi na pytania dla każdej domeny. Całkowite wyniki na podmiot (w tym wszystkie 4 domeny) zostały podobnie obliczone przy użyciu wyników odpowiedzi na pytania dla wszystkich 17 pytań. Wyniki algorytmu punktacji zostały znormalizowane w skali od 0 (mniej negatywnego wpływu) do 100 (najbardziej niekorzystny wpływ). Poniżej przedstawiono średnią zmianę w stosunku do wartości początkowej (CFB) całkowitego wyniku AE-QoL w czasie.
Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (ROW)
Zadowolenie pacjenta z leków podczas długotrwałego podawania berotralstatu
Ramy czasowe: Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (ROW)
Kwestionariusz satysfakcji z leczenia dla leków (TSQM) był wypełniany przez pacjentów na początku badania i podczas każdej wizyty badawczej aż do zakończenia badania. Wyniki TSQM składały się z 14 pozycji, z których 13 składało się z 3 szczegółowych skal (Skuteczność, Skutki uboczne i Wygoda) oraz 1 globalnej skali satysfakcji (Globalna satysfakcja). Na początku kwestionariusze TSQM zostały wypełnione w oparciu o zadowolenie pacjenta ze zwykłych leków. We wszystkich innych punktach czasowych zbierania TSQM pytano badanych o ich poziom zadowolenia lub niezadowolenia z badanego leku. Wyniki skali zostały obliczone dla każdej skali i przekształcone w wyniki w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą satysfakcję. Podczas każdej wizyty obliczano wynik TSQM i odpowiadającą mu zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. Uwaga: Badani w Hong Kongu nie ukończyli TSQM.
Do 96 tygodni (USA) / 216 tygodni (ROW)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

19 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX7353-204

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na BCX7353

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj