Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BCX7353 hosszú távú biztonsági vizsgálata örökletes angioödémában (APeX-S)

2023. május 23. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals

Nyílt vizsgálat a napi orális BCX7353 hosszú távú biztonságosságának értékelésére I. és II. típusú örökletes angioödémában szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat a BCX7353 orális kezelés hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az akut angioödémás rohamok megelőzésében I. és II. típusú HAE-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

387

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria
        • Study Center
      • Vienna, Ausztria
        • Study Center
  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália
        • Study Center
      • Campbelltown, Ausztrália
        • Study Center
      • Camperdown, Ausztrália
        • Study Center
      • Melbourne, Ausztrália
        • Study Center
      • Murdoch, Ausztrália
        • Study Center
      • Nedlands, Ausztrália
        • Study Center
  • Dánia
      • Odense, Dánia
        • Study Center
  • Dél-Afrika
      • Cape Town, Dél-Afrika
        • Study Center
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Bristol, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • London, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Plymouth, Egyesült Királyság
        • Study Center
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Study Center
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Egyesült Államok, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Egyesült Államok, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Egyesült Államok, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Egyesült Államok, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Egyesült Államok, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Egyesült Államok, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Egyesült Államok, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Egyesült Államok, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Egyesült Államok, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Egyesült Államok, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Egyesült Államok, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Egyesült Államok, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Study Center
  • Franciaország
      • Grenoble, Franciaország
        • Study Center
      • Lille, Franciaország
        • Study Center
      • Paris, Franciaország
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Haifa, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Koreai Köztársaság
      • Daegu, Koreai Köztársaság
        • Study Center
      • Donggu, Koreai Köztársaság
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Koreai Köztársaság
        • Study Center
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Study Center
  • Lengyelország
      • Kraków, Lengyelország
        • Study Center
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Study Center
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Study Center
      • Frankfurt, Németország
        • Study Center
      • Ulm, Németország
        • Study Center
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország
        • Study Center
      • Padova, Olaszország
        • Study Center
      • Salerno, Olaszország
        • Study Center
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Study Center
      • Madrid, Spanyolország
        • Study Center
  • Svájc
      • Zürich, Svájc
        • Study Center
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia
        • Study Center
      • Niš, Szerbia
        • Study Center
  • Szlovákia
      • Martin, Szlovákia
        • Study Center
  • Észak-Macedónia
      • Skopje, Észak-Macedónia
        • Study Center
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland
        • Study Center
      • Wellington, Új Zéland
        • Study Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az I-es vagy II-es típusú HAE-ben szenvedő alanyok, akik részt vettek egy korábbi BCX7353 vizsgálatban, vagy egyes országokban a vizsgáló véleménye szerint, várhatóan részesülnek az angioödémás rohamok megelőzésére szolgáló orális kezelésből.
  • Hozzáférés a megfelelő gyógyszerhez az akut rohamok kezelésére
  • Elfogadható hatékony fogamzásgátlás
  • Írásbeli beleegyezés

Főbb kizárási kritériumok:

  • Terhesség vagy szoptatás
  • Minden olyan klinikailag jelentős egészségügyi állapot vagy kórtörténet, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint befolyásolná az alany biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét
  • Bármilyen laboratóriumi paraméter-eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős és releváns a vizsgálat szempontjából
  • A vizsgálati gyógyszer abbahagyása a BCX7353 túlérzékenységi reakció miatt egy korábbi vizsgálatban
  • Több gyógyszerrel szembeni súlyos túlérzékenység vagy tisztázatlan etiológiájú súlyos túlérzékenység/anafilaxia
  • Elfogadhatatlan meg nem felelés egy korábbi BCX7353 vizsgálatban (ha volt) a szponzor vagy a vizsgáló értékelése szerint
  • Vizsgálati gyógyszerexpozíció, a BCX7353 kivételével, a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül (vagy kiindulási állapot, ha nincs szűrővizsgálat)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BCX7353 150 mg naponta egyszer
Drog: BCX7353
BCX7353 mg orális kapszula naponta egyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Akár 96 hét (USA) / 216 hét (a világ többi része (ROW)).
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket szenvedő alanyok száma és százalékos aránya.
Akár 96 hét (USA) / 216 hét (a világ többi része (ROW)).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Akut angioödémás rohamok előfordulása alanyoknál a kezelés alatt
Időkeret: Akár 96 hét (USA) / 216 hét (ROW)
Felmérték a „kiigazított” támadások számát. A korrigált rohamok legalább 1 duzzanat tünetet tartalmaztak, és „nem”-mel válaszoltak a napló kérdésére: „Utólag visszagondolva, lehet-e a tüneteinek a HAE-támadáson kívül más magyarázata (például allergiás reakció, vírusos megfázás stb.). ). Minden olyan támadást, amely az előző támadás végétől számított 24 órán belül kezdődött, kombinálták az előző támadással.
Akár 96 hét (USA) / 216 hét (ROW)
A kezelésre adott válasz tartóssága
Időkeret: Akár 96 hét (USA) / 216 hét (ROW)
Annak értékelésére, hogy a rohamok aránya állandó (tartós) marad-e az idő múlásával, a havi rohamok arányát 0-24 hét, 24-48 hét, 48-96 hét és 96 hét között értékelték a vizsgálat végéig. A havi rohamok arányát a kezelési periódus alatt tapasztalt korrigált HAE-rohamok teljes számaként határozták meg, egy hónap hosszához igazítva (28 nap), valamint azon napok száma, amikor az alany az adott hónapban kezelésben volt.
Akár 96 hét (USA) / 216 hét (ROW)
A betegek által bejelentett életminőség (QoL) a kezelés alatt
Időkeret: Akár 96 hét (USA) / 216 hét (ROW)
Az örökletes angioödémára (HAE) jellemző életminőséget (QoL) a kiinduláskor és a vizsgálat végéig minden vizsgálati látogatás alkalmával értékelték. A kérdőív (pl. AE-QoL) 17 kérdésből állt, amelyek 4 tartományt öleltek fel (működés, fáradtság/hangulat, félelem/szégyen és táplálkozás). Minden AE-QoL kérdésre 5 válaszlehetőség volt (1-től 5-ig), az alacsonyabb és magasabb pontszámok kisebb, illetve több káros hatást jeleztek. Az egyes tartományokra vonatkozó alanyonkénti pontszámokat a megfelelő pontozási algoritmus segítségével számítottuk ki, amelyet az egyes tartományok kérdésválasz pontszámaihoz alkalmaztunk. Az alanyonkénti összpontszámokat (beleértve mind a 4 területet) hasonlóan számítottuk ki mind a 17 kérdésre adott kérdésre adott válaszpontszámok felhasználásával. A pontozási algoritmus kimeneteit egy 0-tól (kevesebb káros hatás) 100-ig (legkedvezőtlenebb hatás) terjedő skálán normalizáltuk. Az alábbiakban bemutatjuk az AE-QoL összpontszám átlagos változását az alapvonalhoz képest (CFB).
Akár 96 hét (USA) / 216 hét (ROW)
A betegek elégedettsége a gyógyszeres kezeléssel a Berotralstat hosszú távú alkalmazása során
Időkeret: Akár 96 hét (USA) / 216 hét (ROW)
A kezeléssel való elégedettségi kérdőívet a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) az alanyok kitöltötték a kiinduláskor és minden vizsgálati látogatás alkalmával a vizsgálat végéig. A TSQM pontszámok 14 tételből álltak, amelyek közül 13 tétel 3 specifikus skálából (Hatékonyság, Mellékhatások és Kényelem) és 1 globális elégedettségi skálából (Globális elégedettség) állt. Kiinduláskor a TSQM kérdőíveket az alany szokásos gyógyszerekkel való elégedettsége alapján töltötték ki. A TSQM gyűjtésének minden más időpontjában az alanyokat megkérdezték a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos elégedettségük vagy elégedetlenségük szintjéről. A skálapontszámokat minden skálára kiszámítottuk, és 0-tól 100-ig terjedő pontszámokká alakították át, ahol a magasabb pontszámok magasabb elégedettséget jeleznek. A TSQM pontszámot és a megfelelő változást az alapértékekhez képest minden egyes látogatáskor kiszámítottuk. Megjegyzés: A hongkongi alanyok nem fejezték be a TSQM-et.
Akár 96 hét (USA) / 216 hét (ROW)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. április 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. április 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 14.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. június 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCX7353-204

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a BCX7353

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kuwait

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel