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Um estudo de segurança de longo prazo do BCX7353 no angioedema hereditário (APeX-S)

23 de maio de 2023 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo aberto para avaliar a segurança a longo prazo do BCX7353 oral diário em indivíduos com angioedema hereditário tipo I e II

Este é um estudo aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento oral com BCX7353 na prevenção de ataques agudos de angioedema em pacientes com HAE Tipo I e Tipo II.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

387

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Study Center
      • Frankfurt, Alemanha
        • Study Center
      • Ulm, Alemanha
        • Study Center
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Study Center
      • Campbelltown, Austrália
        • Study Center
      • Camperdown, Austrália
        • Study Center
      • Melbourne, Austrália
        • Study Center
      • Murdoch, Austrália
        • Study Center
      • Nedlands, Austrália
        • Study Center
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca
        • Study Center
  • Eslováquia
      • Martin, Eslováquia
        • Study Center
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Study Center
      • Madrid, Espanha
        • Study Center
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Estados Unidos, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Estados Unidos, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Estados Unidos, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Estados Unidos, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Estados Unidos, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Estados Unidos, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Estados Unidos, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Study Center
  • França
      • Grenoble, França
        • Study Center
      • Lille, França
        • Study Center
      • Paris, França
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Haifa, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Study Center
      • Padova, Itália
        • Study Center
      • Salerno, Itália
        • Study Center
  • Macedônia do Norte
      • Skopje, Macedônia do Norte
        • Study Center
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Study Center
      • Wellington, Nova Zelândia
        • Study Center
  • Polônia
      • Kraków, Polônia
        • Study Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Study Center
      • Bristol, Reino Unido
        • Study Center
      • Cambridge, Reino Unido
        • Study Center
      • London, Reino Unido
        • Study Center
      • Plymouth, Reino Unido
        • Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Study Center
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia
        • Study Center
      • Donggu, Republica da Coréia
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Republica da Coréia
        • Study Center
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Study Center
  • Suíça
      • Zürich, Suíça
        • Study Center
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia
        • Study Center
      • Niš, Sérvia
        • Study Center
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul
        • Study Center
  • Áustria
      • Graz, Áustria
        • Study Center
      • Vienna, Áustria
        • Study Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Espera-se que os indivíduos com HAE tipo I ou II que tenham participado de um estudo BCX7353 anterior ou, em países selecionados, na opinião do investigador, obtenham benefícios de um tratamento oral para a prevenção de ataques de angioedema.
  • Acesso a medicamentos apropriados para tratamento de crises agudas
  • Contracepção eficaz aceitável
  • Consentimento informado por escrito

Principais Critérios de Exclusão:

  • Gravidez ou amamentação
  • Qualquer condição médica ou histórico médico clinicamente significativo que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, possa interferir na segurança ou na capacidade do sujeito de participar do estudo
  • Qualquer anormalidade de parâmetro laboratorial que, na opinião do investigador, seja clinicamente significativa e relevante para este estudo
  • Descontinuação do medicamento do estudo devido a uma reação de hipersensibilidade BCX7353 em um estudo anterior
  • Hipersensibilidade grave a múltiplos medicamentos ou hipersensibilidade/anafilaxia grave com etiologia incerta
  • Não conformidade inaceitável em um estudo BCX7353 anterior (se aplicável), conforme avaliado pelo Patrocinador ou Investigador
  • Exposição a medicamentos em investigação, exceto BCX7353, dentro de 30 dias antes da visita de triagem (ou linha de base se não houver visita de triagem)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BCX7353 150 mg uma vez ao dia
Medicamento: BCX7353
BCX7353 mg cápsulas orais administradas uma vez ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (Resto do Mundo (ROW)).
O número e a porcentagem de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (Resto do Mundo (ROW)).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Ataques Agudos de Angioedema em Indivíduos Durante o Tratamento
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
O número de ataques 'ajustados' foi avaliado. Os ataques ajustados incluíram pelo menos 1 sintoma de inchaço, tiveram uma resposta 'não' à pergunta do diário, 'Em retrospecto, poderia haver uma explicação alternativa para seus sintomas além de um ataque de HAE (ou seja, reação alérgica, resfriado viral etc. )?', e foram considerados únicos (ataque iniciado > 24 horas após o término do ataque anterior). Qualquer ataque que começasse dentro de 24 horas a partir do final de um ataque anterior foi combinado com o ataque anterior.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
A durabilidade da resposta ao tratamento
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
Para avaliar se a taxa de ataques permanece consistente (durável) ao longo do tempo, a taxa de ataque mensal foi avaliada em 0 a 24 semanas, 24 a 48 semanas, 48 ​​a 96 semanas e 96 semanas até o final do estudo. A taxa de ataque mensal foi definida como o número total de ataques de HAE ajustados experimentados durante o período de tratamento ajustado para a duração de um mês (definido como 28 dias) e o número de dias que o sujeito esteve em tratamento durante esse mês.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
Qualidade de vida (QoL) relatada pelo paciente durante o tratamento
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
A qualidade de vida (QoL) específica para angioedema hereditário (HAE) foi avaliada no início e em cada visita do estudo até o final do estudo. O questionário (ou seja, AE-QoL) consistia em 17 questões abrangendo 4 domínios (funcionamento, fadiga/humor, medo/vergonha e nutrição). Cada pergunta AE-QoL tinha 5 opções de resposta (pontuadas de 1 a 5), ​​com pontuações mais baixas e mais altas indicando menos e mais impacto adverso, respectivamente. As pontuações por assunto para cada domínio foram computadas usando o algoritmo de pontuação apropriado aplicado às pontuações de resposta à pergunta para cada domínio. As pontuações totais por assunto (incluindo todos os 4 domínios) foram calculadas de forma semelhante usando as pontuações das respostas das perguntas para todas as 17 perguntas. Os resultados do algoritmo de pontuação foram normalizados em uma escala que varia de 0 (menos impacto adverso) a 100 (maior impacto adverso). A alteração média da linha de base (CFB) na pontuação total de AE-QoL ao longo do tempo é apresentada abaixo.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
Satisfação do paciente com a medicação durante a administração prolongada de Berotralstat
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
O Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM) foi preenchido pelos indivíduos no início do estudo e em cada visita do estudo até o final do estudo. As pontuações do TSQM consistiam em 14 itens, dos quais 13 itens eram compostos por 3 escalas específicas (Eficácia, Efeitos colaterais e Conveniência) e 1 escala de satisfação global (Satisfação Global). Na linha de base, os questionários TSQM foram preenchidos com base na satisfação do sujeito com os medicamentos habituais. Em todos os outros pontos de coleta de TSQM, os indivíduos foram questionados sobre seu nível de satisfação ou insatisfação com o medicamento do estudo. Os escores das escalas foram calculados para cada escala e foram transformados em escores variando de 0 a 100, com escores mais altos indicando maior satisfação. A pontuação do TSQM e a alteração correspondente dos valores basais foram calculadas em cada visita. Nota: Indivíduos em Hong Kong não completaram o TSQM.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

27 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

27 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

21 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

19 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BCX7353-204

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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