Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheidsonderzoek op lange termijn van BCX7353 bij erfelijk angio-oedeem (APeX-S)

23 mei 2023 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

Een open-label studie om de veiligheid op lange termijn van dagelijkse orale BCX7353 te evalueren bij proefpersonen met type I en II erfelijk angio-oedeem

Dit is een open-label studie om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van orale behandeling met BCX7353 te evalueren bij het voorkomen van acute angio-oedeemaanvallen bij patiënten met Type I en Type II HAE.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

387

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Study Center
      • Campbelltown, Australië
        • Study Center
      • Camperdown, Australië
        • Study Center
      • Melbourne, Australië
        • Study Center
      • Murdoch, Australië
        • Study Center
      • Nedlands, Australië
        • Study Center
  • Denemarken
      • Odense, Denemarken
        • Study Center
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Study Center
      • Frankfurt, Duitsland
        • Study Center
      • Ulm, Duitsland
        • Study Center
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Study Center
      • Lille, Frankrijk
        • Study Center
      • Paris, Frankrijk
        • Study Center
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Study Center
  • Hongkong
      • Central, Hongkong
        • Study Center
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Study Center
      • Haifa, Israël
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israël
        • Study Center
  • Italië
      • Milan, Italië
        • Study Center
      • Padova, Italië
        • Study Center
      • Salerno, Italië
        • Study Center
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van
        • Study Center
      • Donggu, Korea, republiek van
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Korea, republiek van
        • Study Center
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Study Center
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Study Center
      • Wellington, Nieuw-Zeeland
        • Study Center
  • Noord-Macedonië
      • Skopje, Noord-Macedonië
        • Study Center
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk
        • Study Center
      • Vienna, Oostenrijk
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Servië
      • Belgrade, Servië
        • Study Center
      • Niš, Servië
        • Study Center
  • Slowakije
      • Martin, Slowakije
        • Study Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Study Center
      • Madrid, Spanje
        • Study Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Plymouth, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Study Center
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Verenigde Staten, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Verenigde Staten, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Verenigde Staten, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Verenigde Staten, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Verenigde Staten, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Verenigde Staten, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Verenigde Staten, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Verenigde Staten, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Verenigde Staten, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Study Center
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika
        • Study Center
  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland
        • Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Proefpersonen met HAE Type I of II die hebben deelgenomen aan een eerder BCX7353-onderzoek of, in geselecteerde landen, naar de mening van de onderzoeker, zullen naar verwachting baat hebben bij een orale behandeling voor de preventie van angio-oedeemaanvallen.
  • Toegang tot geschikte medicatie voor de behandeling van acute aanvallen
  • Aanvaardbare effectieve anticonceptie
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Elke klinisch significante medische aandoening of medische voorgeschiedenis die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, de veiligheid van de proefpersoon of het vermogen om deel te nemen aan het onderzoek zou verstoren
  • Elke laboratoriumparameterafwijking die, naar de mening van de onderzoeker, klinisch significant en relevant is voor dit onderzoek
  • Stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel vanwege een overgevoeligheidsreactie BCX7353 in een eerder onderzoek
  • Ernstige overgevoeligheid voor meerdere geneesmiddelen of ernstige overgevoeligheid/anafylaxie met onduidelijke etiologie
  • Onaanvaardbare niet-naleving in een eerder BCX7353-onderzoek (indien van toepassing) zoals beoordeeld door de sponsor of onderzoeker
  • Blootstelling aan onderzoeksgeneesmiddelen, anders dan BCX7353, binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek (of baseline als er geen screeningsbezoek is)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BCX7353 150 mg eenmaal daags
Geneesmiddel: BCX7353
BCX7353 mg orale capsules eenmaal daags toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid & Verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Tot 96 weken (VS) / 216 weken (rest van de wereld (ROW)).
Het aantal en percentage proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen.
Tot 96 weken (VS) / 216 weken (rest van de wereld (ROW)).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van acute aanvallen van angio-oedeem bij proefpersonen tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Tot 96 weken (VS) / 216 weken (ROW)
Aantal 'aangepaste' aanvallen beoordeeld. Aangepaste aanvallen omvatten ten minste 1 symptoom van zwelling, hadden een antwoord van 'nee' op de dagboekvraag: 'Zou er achteraf gezien een alternatieve verklaring kunnen zijn voor uw symptomen anders dan een HAE-aanval (d.w.z. allergische reactie, virale verkoudheid enz. )?', en werden als uniek beschouwd (aanval begon > 24 uur na het einde van de vorige aanval). Elke aanval die binnen 24 uur na het einde van een eerdere aanval begon, werd gecombineerd met de eerdere aanval.
Tot 96 weken (VS) / 216 weken (ROW)
De duurzaamheid van respons op behandeling
Tijdsspanne: Tot 96 weken (VS) / 216 weken (ROW)
Om te evalueren of het aanvalspercentage in de loop van de tijd consistent (duurzaam) blijft, werd het maandelijkse aanvalspercentage beoordeeld op 0 tot 24 weken, 24 tot 48 weken, 48 tot 96 weken en 96 weken tot het einde van het onderzoek. Maandelijks aanvalspercentage werd gedefinieerd als het totale aantal aangepaste HAE-aanvallen tijdens de behandelingsperiode, gecorrigeerd voor de duur van een maand (gedefinieerd als 28 dagen) en het aantal dagen dat de proefpersoon gedurende die maand werd behandeld.
Tot 96 weken (VS) / 216 weken (ROW)
Door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven (QoL) tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Tot 96 weken (VS) / 216 weken (ROW)
Kwaliteit van leven (QoL) specifiek voor erfelijk angio-oedeem (HAE) werd beoordeeld bij aanvang en bij elk studiebezoek tot het einde van de studie. De vragenlijst (d.w.z. AE-QoL) bestond uit 17 vragen verspreid over 4 domeinen (functioneren, vermoeidheid/stemming, angst/schaamte en voeding). Elke AE-QoL-vraag had 5 antwoordopties (score 1-5), waarbij lagere en hogere scores respectievelijk minder en meer nadelige gevolgen aangaven. Scores per onderwerp voor elk domein werden berekend met behulp van het juiste scorealgoritme dat werd toegepast op de vraagantwoordscores voor elk domein. De totaalscores per proefpersoon (inclusief alle 4 de domeinen) werden op dezelfde manier berekend met behulp van de vraagantwoordscores voor alle 17 vragen. De resultaten van het scorealgoritme werden genormaliseerd op een schaal van 0 (minder nadelige impact) tot 100 (meest nadelige impact). De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (CFB) in de totale AE-QoL-score in de loop van de tijd wordt hieronder weergegeven.
Tot 96 weken (VS) / 216 weken (ROW)
Tevredenheid van de patiënt met medicatie tijdens langdurige toediening van Berotralstat
Tijdsspanne: Tot 96 weken (VS) / 216 weken (ROW)
De vragenlijst over de tevredenheid van de behandeling voor medicatie (TSQM) werd door proefpersonen ingevuld bij aanvang en bij elk studiebezoek tot het einde van de studie. TSQM-scores bestonden uit 14 items waarvan 13 items waren samengesteld uit 3 specifieke schalen (Effectiviteit, Bijwerkingen en Gemak) en 1 globale tevredenheidsschaal (Global Satisfaction). Bij baseline werden TSQM-vragenlijsten ingevuld op basis van de tevredenheid van de proefpersoon met de gebruikelijke medicatie. Op alle andere tijdstippen voor het verzamelen van TSQM werd proefpersonen gevraagd naar hun mate van tevredenheid of ontevredenheid met het onderzoeksgeneesmiddel. Voor elke schaal werden schaalscores berekend en omgezet in scores van 0 tot 100, waarbij hogere scores een grotere tevredenheid aangaven. De TSQM-score en de overeenkomstige verandering ten opzichte van de basislijnwaarden werden bij elk bezoek berekend. Opmerking: proefpersonen in Hong Kong hebben de TSQM niet voltooid.
Tot 96 weken (VS) / 216 weken (ROW)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

19 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX7353-204

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Klinische onderzoeken op BCX7353

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren