Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnostní studie BCX7353 u hereditárního angioedému (APeX-S)

23. května 2023 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti denního perorálního BCX7353 u pacientů s dědičným angioedémem typu I a II

Toto je otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti perorální léčby přípravkem BCX7353 při prevenci akutních záchvatů angioedému u pacientů s HAE typu I a typu II.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

387

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Study Center
      • Campbelltown, Austrálie
        • Study Center
      • Camperdown, Austrálie
        • Study Center
      • Melbourne, Austrálie
        • Study Center
      • Murdoch, Austrálie
        • Study Center
      • Nedlands, Austrálie
        • Study Center
  • Dánsko
      • Odense, Dánsko
        • Study Center
  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Study Center
      • Lille, Francie
        • Study Center
      • Paris, Francie
        • Study Center
  • Hongkong
      • Central, Hongkong
        • Study Center
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Study Center
      • Padova, Itálie
        • Study Center
      • Salerno, Itálie
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Haifa, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Study Center
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika
        • Study Center
      • Donggu, Korejská republika
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Korejská republika
        • Study Center
      • Seoul, Korejská republika
        • Study Center
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Study Center
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Study Center
      • Wellington, Nový Zéland
        • Study Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Center
      • Frankfurt, Německo
        • Study Center
      • Ulm, Německo
        • Study Center
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Study Center
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko
        • Study Center
      • Vienna, Rakousko
        • Study Center
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie
        • Study Center
  • Slovensko
      • Martin, Slovensko
        • Study Center
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Study Center
      • Bristol, Spojené království
        • Study Center
      • Cambridge, Spojené království
        • Study Center
      • London, Spojené království
        • Study Center
      • Plymouth, Spojené království
        • Study Center
      • Southampton, Spojené království
        • Study Center
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Spojené státy, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Spojené státy, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Spojené státy, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Spojené státy, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Spojené státy, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Spojené státy, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Spojené státy, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Spojené státy, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Spojené státy, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Study Center
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Study Center
      • Niš, Srbsko
        • Study Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Study Center
      • Madrid, Španělsko
        • Study Center
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko
        • Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • U subjektů s HAE typu I nebo II, kteří se buď zúčastnili předchozí studie BCX7353, nebo ve vybraných zemích podle názoru zkoušejícího, se očekává, že budou mít prospěch z perorální léčby pro prevenci záchvatů angioedému.
  • Přístup k vhodným lékům pro léčbu akutních záchvatů
  • Přijatelná účinná antikoncepce
  • Písemný informovaný souhlas

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav nebo anamnéza, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora narušovaly bezpečnost subjektu nebo jeho schopnost účastnit se studie
  • Jakákoli abnormalita laboratorních parametrů, která je podle názoru zkoušejícího klinicky významná a relevantní pro tuto studii
  • Ukončení podávání studovaného léku z důvodu hypersenzitivní reakce BCX7353 v předchozí studii
  • Závažná přecitlivělost na více léčivých přípravků nebo závažná přecitlivělost/anafylaxe s nejasnou etiologií
  • Nepřijatelné nedodržení v předchozí studii BCX7353 (pokud je to relevantní) podle posouzení sponzora nebo zkoušejícího
  • Expozice zkoumanému léku, jinému než BCX7353, během 30 dnů před screeningovou návštěvou (nebo základní linie, pokud neproběhla žádná screeningová návštěva)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BCX7353 150 mg jednou denně
Lék: BCX7353
BCX7353 mg perorální tobolky podávané jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (Zbytek světa (ROW)).
Počet a procento subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (Zbytek světa (ROW)).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt akutních záchvatů angioedému u subjektů během léčby
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Byl posouzen počet „upravených“ útoků. Upravené záchvaty zahrnovaly alespoň 1 příznak otoku, měly odpověď „ne“ na otázku v deníku: „Zpětně, mohlo by pro vaše příznaky existovat jiné alternativní vysvětlení než záchvat HAE (tj. alergická reakce, virové nachlazení atd. )?“ a byly považovány za jedinečné (útok začal > 24 hodin od konce předchozího útoku). Jakýkoli útok, který začal do 24 hodin od konce předchozího útoku, byl zkombinován s předchozím útokem.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Trvanlivost reakce na léčbu
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Aby se vyhodnotilo, zda míra ataků zůstává konzistentní (trvalá) v průběhu času, byla měsíční četnost ataků hodnocena v 0 až 24 týdnech, 24 až 48 týdnech, 48 až 96 týdnech a 96 týdnech do konce studie. Měsíční četnost záchvatů byla definována jako celkový počet upravených záchvatů HAE zaznamenaných během léčebného období upraveného na délku měsíce (definované jako 28 dní) a počet dní, po které byl subjekt během tohoto měsíce léčen.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Pacientem hlášená kvalita života (QoL) během léčby
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Kvalita života (QoL) specifická pro hereditární angioedém (HAE) byla hodnocena na začátku studie a při každé návštěvě studie až do konce studie. Dotazník (tj. AE-QoL) se skládala ze 17 otázek pokrývajících 4 domény (fungování, únava/nálada, strach/styd a výživa). Každá otázka AE-QoL měla 5 možností odpovědi (skóre 1-5), přičemž nižší a vyšší skóre indikovalo menší a větší nepříznivý dopad. Skóre pro jednotlivé subjekty pro každou doménu bylo vypočítáno pomocí vhodného skórovacího algoritmu aplikovaného na skóre odpovědi na otázku pro každou doménu. Celkové skóre na subjekt (včetně všech 4 domén) bylo podobně vypočítáno pomocí skóre odpovědí na otázky pro všech 17 otázek. Výstupy z skórovacího algoritmu byly normalizovány na stupnici od 0 (menší nepříznivý dopad) do 100 (nejvíce nepříznivý dopad). Průměrná změna od výchozí hodnoty (CFB) v celkovém skóre AE-QoL v průběhu času je uvedena níže.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Spokojenost pacienta s léky během dlouhodobého podávání Berotralstatu
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM) vyplnili subjekty na začátku studie a při každé návštěvě studie až do konce studie. Skóre TSQM sestávalo ze 14 položek, z nichž 13 bylo tvořeno 3 specifickými škálami (Účinnost, Nežádoucí účinky a Pohodlí) a 1 globální škálou spokojenosti (Globální spokojenost). Na začátku byly dotazníky TSQM vyplněny na základě spokojenosti subjektu s obvyklými léky. Ve všech ostatních časových bodech pro sběr TSQM byly subjekty dotázány na úroveň jejich spokojenosti nebo nespokojenosti se studovaným lékem. Skóre stupnice bylo vypočteno pro každou stupnici a bylo transformováno do skóre v rozsahu od 0 do 100, přičemž vyšší skóre značí vyšší spokojenost. Při každé návštěvě bylo vypočítáno skóre TSQM a odpovídající změna od výchozích hodnot. Poznámka: Subjekty v Hong Kongu nedokončily TSQM.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

27. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

27. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

21. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX7353-204

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BCX7353

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit