Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långsiktig säkerhetsstudie av BCX7353 vid ärftligt angioödem (APeX-S)

23 maj 2023 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

En öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för dagligt oralt BCX7353 hos personer med typ I och II ärftligt angioödem

Detta är en öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av oral behandling med BCX7353 för att förhindra akuta angioödem attacker hos patienter med typ I och typ II HAE.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

387

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Study Center
      • Campbelltown, Australien
        • Study Center
      • Camperdown, Australien
        • Study Center
      • Melbourne, Australien
        • Study Center
      • Murdoch, Australien
        • Study Center
      • Nedlands, Australien
        • Study Center
  • Danmark
      • Odense, Danmark
        • Study Center
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Center
      • Lille, Frankrike
        • Study Center
      • Paris, Frankrike
        • Study Center
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Förenta staterna, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Förenta staterna, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Förenta staterna, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Förenta staterna, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Förenta staterna, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Förenta staterna, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Förenta staterna, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Förenta staterna, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Förenta staterna, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Förenta staterna, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Haifa, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Study Center
      • Padova, Italien
        • Study Center
      • Salerno, Italien
        • Study Center
  • Korea, Republiken av
      • Daegu, Korea, Republiken av
        • Study Center
      • Donggu, Korea, Republiken av
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Korea, Republiken av
        • Study Center
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Study Center
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • Study Center
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Study Center
      • Wellington, Nya Zeeland
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Study Center
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Study Center
      • Niš, Serbien
        • Study Center
  • Slovakien
      • Martin, Slovakien
        • Study Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Study Center
      • Madrid, Spanien
        • Study Center
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Study Center
      • Bristol, Storbritannien
        • Study Center
      • Cambridge, Storbritannien
        • Study Center
      • London, Storbritannien
        • Study Center
      • Plymouth, Storbritannien
        • Study Center
      • Southampton, Storbritannien
        • Study Center
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • Study Center
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Center
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center
      • Ulm, Tyskland
        • Study Center
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Study Center
  • Österrike
      • Graz, Österrike
        • Study Center
      • Vienna, Österrike
        • Study Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Försökspersoner med HAE typ I eller II som antingen har deltagit i en tidigare BCX7353-studie eller, i utvalda länder, enligt utredarens uppfattning förväntas dra nytta av en oral behandling för att förebygga angioödem attacker.
  • Tillgång till lämplig medicin för behandling av akuta attacker
  • Acceptabelt effektivt preventivmedel
  • Skriftligt informerat samtycke

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Varje kliniskt signifikant medicinskt tillstånd eller medicinsk historia som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, skulle störa patientens säkerhet eller förmåga att delta i studien
  • Alla laboratorieparameteravvikelser som, enligt utredarens uppfattning, är kliniskt signifikanta och relevanta för denna studie
  • Avbrytande av studieläkemedlet på grund av en överkänslighetsreaktion BCX7353 i en tidigare studie
  • Svår överkänslighet mot flera läkemedel eller svår överkänslighet/anafylaxi med oklar etiologi
  • Oacceptabel bristande efterlevnad i en tidigare BCX7353-studie (om tillämpligt) som bedömts av sponsorn eller utredaren
  • Exponering för utredningsläkemedel, annan än BCX7353, inom 30 dagar före screeningbesöket (eller baslinje om inget screeningbesök)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BCX7353 150 mg en gång dagligen
Läkemedel: BCX7353
BCX7353 mg orala kapslar administreras en gång dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (Rest of World (ROW)).
Antalet och procentandelen av försökspersoner med biverkningar som uppstår vid behandling.
Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (Rest of World (ROW)).

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av akuta attacker av angioödem hos patienter under behandling
Tidsram: Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (RAD)
Antalet "justerade" attacker bedömdes. Justerade attacker inkluderade minst 1 symtom på svullnad, hade svaret "nej" på dagboksfrågan, "I efterhand, kan det finnas en alternativ förklaring till dina symtom annat än en HAE-attack (d.v.s. allergisk reaktion, viral förkylning etc. )?', och ansågs unika (attacken började > 24 timmar från slutet av föregående attack). Varje attack som började inom 24 timmar från slutet av en tidigare attack kombinerades med den tidigare attacken.
Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (RAD)
Varaktigheten av svar på behandling
Tidsram: Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (RAD)
För att utvärdera om frekvensen av attacker förblir konsekvent (varaktig) över tid, bedömdes den månatliga attackfrekvensen till 0 till 24 veckor, 24 till 48 veckor, 48 till 96 veckor och 96 veckor fram till slutet av studien. Månatlig attackfrekvens definierades som det totala antalet justerade HAE-attacker som upplevdes under behandlingsperioden justerat för längden av en månad (definierad som 28 dagar) och antalet dagar som patienten var på behandling under den månaden.
Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (RAD)
Patientrapporterad livskvalitet (QoL) under behandling
Tidsram: Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (RAD)
Livskvalitet (QoL) specifik för ärftligt angioödem (HAE) bedömdes vid baslinjen och vid varje studiebesök fram till slutet av studien. Frågeformuläret (dvs. AE-QoL) bestod av 17 frågor som spänner över 4 domäner (funktion, trötthet/humör, rädsla/skam och näring). Varje AE-QoL-fråga hade 5 svarsalternativ (poäng 1-5), med lägre och högre poäng som anklagade mindre och mer negativ påverkan, respektive. Poäng per ämne för varje domän beräknades med hjälp av lämplig poängalgoritm som tillämpades på frågesvarspoängen för varje domän. Totalpoäng per ämne (inklusive alla fyra domänerna) beräknades på liknande sätt med hjälp av frågesvarspoängen för alla 17 frågor. Resultaten från poängalgoritmen normaliserades på en skala från 0 (mindre negativ påverkan) till 100 (mest negativ påverkan). Den genomsnittliga förändringen från baslinjen (CFB) i totalpoäng för AE-QoL över tid presenteras nedan.
Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (RAD)
Patientens tillfredsställelse med medicinering under långvarig administrering av Berotralstat
Tidsram: Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (RAD)
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) fylldes i av försökspersoner vid baslinjen och vid varje studiebesök fram till slutet av studien. TSQM-poängen bestod av 14 objekt varav 13 objekt bestod av 3 specifika skalor (Effektivitet, biverkningar och bekvämlighet) och 1 global nöjdhetsskala (Global Satisfaction). Vid baslinjen fylldes TSQM-frågeformulär i baserat på patientens tillfredsställelse med vanliga mediciner. Vid alla andra tidpunkter för insamling av TSQM tillfrågades försökspersonerna om deras nivå av tillfredsställelse eller missnöje med studieläkemedlet. Skalpoäng beräknades för varje skala och omvandlades till poäng från 0 till 100, med högre poäng som tyder på högre tillfredsställelse. TSQM-poäng och motsvarande förändring från baslinjevärdena beräknades vid varje besök. Obs: Försökspersoner i Hongkong slutförde inte TSQM.
Upp till 96 veckor (USA) / 216 veckor (RAD)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 februari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

27 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

27 april 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2018

Första postat (Faktisk)

21 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

19 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX7353-204

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem

Kliniska prövningar på BCX7353

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera