此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

ALS 患者 AMX0035 的开放标签扩展研究 (CENTAUR-OLE)

2025年7月24日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.
这项研究将为患者提供更多的机会，并评估已完成 Centaur 研究的患者的长期结果。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

Centaur 开放标签扩展研究（CENTAUR-OLE）旨在为参与 CENTAUR 研究的 ALS 患者提供更长期的 AMX0035 访问。 该研究将评估 AMX0035 的长期安全性和治疗潜力。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

90

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco、California、美国、94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98122
        • Swedish Neuroscience Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 完成随机双盲 AMX0035 研究中的所有就诊。 在主要研究过程中接受气管造口术或 PAV 的受试者仍将作为 ITT 进行跟踪，直到第 24 周就诊，然后才参加 OLE。
  2. 必须在主研究的第 24 周访视后的 28 天内参加 OLE。
  3. 签署知情同意书进入开放标签扩展阶段。

排除标准：

  1. 由于气管切开术或 PAV 以外的原因，在研究的双盲阶段过早地停用研究药物。
  2. 接触或预期需要使用下列任何不允许使用的药物。
  3. 现场调查员认为是研究药物明确禁忌症的任何持续不良事件。
  4. 在随机双盲研究期间出现不稳定的心脏或其他危及生命的疾病
  5. 现场调查员认为会干扰研究并使受试者面临更高风险的任何重大医疗状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AMX0035
AMX0035每天两次 - 苯丁酸钠（3G）和牛龙二醇（1G）的组合
药品：AMX0035
PB和TURSO的联合疗法
其他名称：
  • 苯丁酸钠（Pb）和牛龙二醇（Turso，也称为Ursodoxicoltain或Tauroursodexyoxycholic [Tudca]）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
患有治疗效果不良事件（TEAE）的参与者数量
大体时间：从第132周的OLE研究中的基线访问或每个参与者的早期终止（最终安全）访问（最多132周）
在OLE研究中，来自基线的茶水的参与者人数通过上次参与者的最后一次访问Ole
从第132周的OLE研究中的基线访问或每个参与者的早期终止（最终安全）访问（最多132周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肌萎缩性的侧面硬化量表量表修订了总评分（ALSFRS-R）的斜率变化
大体时间：从主要研究的基线到OLE的第24周（总体48周）
比较2个治疗组之间从主要研究基线到第48周的主要研究基线到第48周的肌萎缩性侧向硬化评级量表（ALSFRS-R）的总分：在主要研究中随机与AMX0035随机分配给AMX0035的主要研究和主要研究中的AMX0035（所有参与者Amx0035）的amx0035）的总分。 斜率测量为分数的变化除以时间的变化。 ALSFRS-R由4个子域的12个项目组成（Bulbar，Fine Motor，Gross Motor和呼吸），每个项目的评分量表从0（总功能损失）到4（无功能损失）。 总分范围从0到48，得分较高，表明功能更好。
从主要研究的基线到OLE的第24周（总体48周）
生存 - 死时间
大体时间：从主要研究（每个参与者的基准访问）的首次剂量开始到大约42个月（大约182周）
几个月中的中位生存
从主要研究（每个参与者的基准访问）的首次剂量开始到大约42个月（大约182周）
住院时间，死亡或死亡等效的综合
大体时间：从主要研究（每个参与者的基准访问）的首次剂量开始到大约42个月（大约182周）
住院，死亡或死亡等效时间的综合终点定义为住院，死亡，气管造口术或pav。 PAV定义为每天超过22小时的非侵入性机械通气超过1周（7天）。
从主要研究（每个参与者的基准访问）的首次剂量开始到大约42个月（大约182周）
准确测试肢体等距强度（ATLIS）斜坡变化 - 上肢
大体时间：从主要研究的基线到OLE的第24周（总体48周）
比较2个治疗组之间的肢体等距等距强度（ATLIS）上肢的准确测试（ATLIS）上肢得分的准确测试（ATLIS）上肢得分（OLE）的第48周的比较：在主要研究中随机分为AMX0035的肢体等级强度（ATLIS）。 Atlis设备测量6个上肢肌肉群中的等距强度。 根据性别，年龄，体重和身高，将原始值标准化为预测强度正常值的百分比。
从主要研究的基线到OLE的第24周（总体48周）
准确测试肢体等距强度（ATLIS）斜坡变化 - 下肢
大体时间：从主要研究的基线到OLE的第24周（总体48周）
在两个治疗组之间从主要研究基线到第48周，从主要研究基线到第48周的肢体等距强度的准确测试（ATLIS）的准确测试的变化差异的比较：在主要研究中随机到AMX0035的那些在AMX0035中随机分为AMX0035，而在OLE AMX0035接受了AMX0035的所有参与者）。 Atlis设备测量了6个下肢肌肉群中的等距强度。 根据性别，年龄，体重和身高，将原始值标准化为预测强度正常值的百分比。
从主要研究的基线到OLE的第24周（总体48周）
坡度的慢速变化
大体时间：从主要研究的基线到OLE的第24周（总体48周）
比较两个治疗组之间从主要研究基线到开放标签扩展（OLE）的第48周的慢速活力（SVC）的变化差异：在主要研究中随机分为AMX0035的开放标签扩展（OLE），以及在主要研究中随机与安慰剂的人（OLE AMX0035的所有参与者）。 根据年龄，性别和身高，将SVC体积标准化为呼吸肌功能的标准化值。
从主要研究的基线到OLE的第24周（总体48周）
肢体等距强度（ATLIS）的准确测试坡度总分变化
大体时间：从主要研究的基线到OLE的第24周（总48周）
比较2个治疗组之间从主要研究基线到第48周，从主要研究基线到第48周的肢体等距强度（ATLIS）准确测试的斜率差异的比较：在主要研究中随机到AMX0035的肢体等级强度（ATLIS）。 ATLIS设备测量6个上肢和6个下肢肌肉组的等距强度。 根据性别，年龄，体重和身高，将原始值标准化为预测强度正常值的百分比。
从主要研究的基线到OLE的第24周（总48周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

合作者

Massachusetts General Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Sabrina Paganoni, MD, PhD、Massachusetts General Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年3月29日

初级完成 (实际的)

2021年3月1日

研究完成 (实际的)

2021年3月1日

研究注册日期

首次提交

2018年3月23日

首先提交符合 QC 标准的

2018年4月3日

首次发布 (实际的)

2018年4月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年8月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年7月24日

最后验证

2025年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AMX-3500-OLE

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅