Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AMX0035:n avoin etiketin laajennustutkimus ALS-potilailla (CENTAUR-OLE)

torstai 24. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Tämä tutkimus tarjoaa laajemman pääsyn potilaille ja arvioi pidemmän aikavälin tuloksia potilailla, jotka ovat suorittaneet Centaur-tutkimuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) on suunniteltu tarjoamaan pitkäaikaista pääsyä AMX0035:een ALS-potilaille, jotka osallistuivat CENTAUR-tutkimukseen. Tutkimuksessa arvioidaan AMX0035:n pitkäaikaista turvallisuutta ja terapeuttista potentiaalia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

90

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kaikkien käyntien suorittaminen satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa AMX0035-tutkimuksessa. Koehenkilöitä, jotka saavat trakeostomiaa tai PAV:ta päätutkimuksen aikana, seurataan edelleen ITT:nä viikon 24 käyntiin asti ennen OLE-ilmoittautumista.
  2. Sinun on kirjauduttava OLE:hen 28 päivän kuluessa päätutkimuksen viikon 24 vierailusta.
  3. Allekirjoitettu tietoinen suostumus siirtyä avoimen etiketin laajennusvaiheeseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkimuslääke lopetettiin ennenaikaisesti tutkimuksen kaksoissokkovaiheessa muista syistä kuin trakeostomiasta tai PAV:sta.
  2. Altistuminen tai odotettu vaatimus alla luetelluille kielletyille lääkkeille.
  3. Kaikki jatkuvat haittatapahtumat, jotka tutkimusalueen tutkijan mielestä ovat selviä vasta-aiheita tutkimuslääkkeelle.
  4. Epästabiili sydänsairaus tai muu henkeä uhkaava sairaus ilmaantui satunnaistetun kaksoissokkotutkimuksen aikana
  5. Mikä tahansa merkittävä lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä häiritsisi tutkimusta ja saattaisi koehenkilön lisääntyneeseen riskiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AMX0035
AMX0035 kahdesti päivässä-yhdistelmä natriumfenyylibutyraattia (3G) ja Taururursodiolia (1G)
Lääke: AMX0035
PB: n ja Turson yhdistelmähoito
Muut nimet:
  • Natriumfenyylibutyraatti (PB) ja taururssodioli (Turso, joka tunnetaan myös nimellä ursodoksikoltauriini tai tauroursodeoksikolihappo [TUDCA])

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (Teaes)
Aikaikkuna: OLE -tutkimuksen lähtövierailusta viikolla 132 tai varhaisesta lopettamisesta (lopullinen turvallisuus) vierailusta jokaiselle osallistujalle (enintään noin 132 viikkoa)
Osallistujien lukumäärä, joilla on Teaes lähtötasosta OLE -tutkimuksessa viimeisen osallistujan viimeisen vierailun kautta OLE: ssä
OLE -tutkimuksen lähtövierailusta viikolla 132 tai varhaisesta lopettamisesta (lopullinen turvallisuus) vierailusta jokaiselle osallistujalle (enintään noin 132 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Amyotrofinen lateraaliskleroosin asteikko tarkistettu kokonaispistemäärä (ALSFRS-R) -muutos kaltevuudessa
Aikaikkuna: Päätutkimuksesta päätutkimuksessa OLE: n viikon 24 ajan (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Amyotrofisen lateraaliskleroosin luokitusasteikon kalluuden muutoksen eron vertailu (ALSFRS-R) Kokonaispistemäärän kokonaispistemäärä päätutkimuksen lähtötilanteessa avoimen laajennuksen (OLE) kahden hoitoryhmän välisen viikon 48 kautta: Päätutkimuksen satunnaistetut AMX005: lle satunnaistetut (kaikki OLE: n osallistujat saivat AMX0035). Kaltevuus mitataan pistemääräksi jaettuna ajan muutoksella. ALSFRS-R koostuu 12 esineestä 4 funktion aliverkkotunnuksesta (sipuli, hieno moottori, bruttomoottori ja hengitys), kun jokainen kohde on sijoitettu asteikolla 0: sta (funktion kokonaishäviö) 4: een (ei toiminnan menetystä). Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 48, korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintoa.
Päätutkimuksesta päätutkimuksessa OLE: n viikon 24 ajan (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Selviytyminen - aika kuolemaan
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen päivämäärästä päätutkimuksessa (kunkin osallistujan lähtövierailu) jopa noin 42 kuukauteen (noin 182 viikkoa)
Mediaani selviytyminen kuukausina
Ensimmäisen annoksen päivämäärästä päätutkimuksessa (kunkin osallistujan lähtövierailu) jopa noin 42 kuukauteen (noin 182 viikkoa)
Ajan yhdistelmä sairaalahoitoon, kuolemaan tai kuolemaan vastaavaan
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen päivämäärästä päätutkimuksessa (kunkin osallistujan lähtövierailu) jopa noin 42 kuukauteen (noin 182 viikkoa)
Sairaalahoidon, kuoleman tai kuoleman ekvivalentin yhdistelmäpäätepiste määritettiin sairaalahoitoon, kuolemaan, trakeostomiaan tai PAV: ksi. PAV on määritelty yli 22 tuntia päivittäin ei-invasiivisesta mekaanisesta ilmanvaihdosta yli viikon (7 päivää).
Ensimmäisen annoksen päivämäärästä päätutkimuksessa (kunkin osallistujan lähtövierailu) jopa noin 42 kuukauteen (noin 182 viikkoa)
Raajan isometrisen lujuuden (ATLIS) tarkka testaus rinteessä - yläraajoissa
Aikaikkuna: Päätutkimuksesta päätutkimuksessa OLE: n viikon 24 ajan (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Raajojen isometrisen lujuuden (ATLIS) yläraajojen pistemäärän tarkan testauksen tarkan testauksen tarkan testauksen muutoksen vertailu avoimen laajennuksen (OLE) päätutkimuksen lähtötilanteessa kahden hoitoryhmän välillä: Satunnaistetut päätutkimuksen AMX0035 satunnaistetut (kaikki OLE: n osallistujat saivat AMX0035). ATLIS -laite mittaa isometrisen lujuuden 6 yläraajan lihasryhmässä. RAW -arvot standardisoitiin prosentuaalisesti ennustetuiksi normaaliksi lujuudelle sukupuolen, iän, painon ja korkeuden perusteella.
Päätutkimuksesta päätutkimuksessa OLE: n viikon 24 ajan (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Raajan isometrisen lujuuden (ATLIS) tarkka testaus rinteessä - alaraajoissa
Aikaikkuna: Päätutkimuksesta päätutkimuksessa OLE: n viikon 24 ajan (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Raajojen isometrisen lujuuden (ATLIS) alaraajojen pistemäärän tarkan testauksen tarkan testauksen tarkan testauksen muutoksen eron vertailu avoimen laajennuksen (OLE) päätutkimuksen lähtötilanteesta kahden hoitoryhmän välillä: Satunnaistetut AMX0035: n satunnaistetut päätutkimuksessa (kaikki OLE: n osallistujat saivat AMX0035). ATLIS -laite mittaa isometrisen lujuuden 6 alaraajan lihasryhmässä. RAW -arvot standardisoitiin prosentuaalisesti ennustetuiksi normaaliksi lujuudelle sukupuolen, iän, painon ja korkeuden perusteella.
Päätutkimuksesta päätutkimuksessa OLE: n viikon 24 ajan (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Hidas elintärkeä kapasiteetin muutos kaltevuudessa
Aikaikkuna: Päätutkimuksesta päätutkimuksessa OLE: n viikon 24 ajan (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Hitaan elintärkeän kapasiteetin (SVC) muutoksen eron vertailu päätutkimuksen lähtötilanteessa avoimen laajennuksen (OL) viikolla 48 kahden hoitoryhmän välillä: Päätutkimuksessa satunnaistettujen AMX0035: n satunnaistetut (kaikki OLE: n osallistujat saivat AMX0035). SVC -volyymit standardisoitiin ennustettujen prosenttimäärien normalisoidulle arvoille hengityslihasten toiminnalle iän, sukupuolen ja korkeuden perusteella.
Päätutkimuksesta päätutkimuksessa OLE: n viikon 24 ajan (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Raajan isometrisen lujuuden (ATLIS) tarkka testaus kokonaispistemuutos kaltevuudessa
Aikaikkuna: Päätutkimuksesta viikossa 24 OLE: ssä (kokonaisuutena 48 viikkoa)
Raajojen isometrisen lujuuden (ATLIS) tarkan testauksen tarkan testauksen tarkan testauksen muutoksen vertailu avoimen laajennuksen (OLE) päätutkimuksen lähtötilanteessa kahden hoitoryhmän välillä: Päätutkimuksen satunnaistetut satunnaistetut ja satunnaistetut päätutkimuksessa (kaikki AMX0035: n osallistujat satunnaisesti). ATLIS -laite mittaa isometrisen lujuuden 6 ylemmän ja 6 alaraajan lihasryhmässä. RAW -arvot standardisoitiin prosentuaalisesti ennustetuiksi normaaliksi lujuudelle sukupuolen, iän, painon ja korkeuden perusteella.
Päätutkimuksesta viikossa 24 OLE: ssä (kokonaisuutena 48 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Yhteistyökumppanit

Massachusetts General Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 5. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AMX-3500-OLE

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset AMX0035

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cameroon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa