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Étude d'extension en ouvert sur AMX0035 chez des patients atteints de SLA (CENTAUR-OLE)

24 juillet 2025 mis à jour par: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Cette étude fournira un accès étendu aux patients et évaluera les résultats à plus long terme des patients qui ont terminé l'étude Centaur.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude d'extension en ouvert Centaur (CENTAUR-OLE) est conçue pour fournir un accès à plus long terme à AMX0035 aux patients atteints de SLA qui ont participé à l'étude CENTAUR. L'étude évaluera l'innocuité à long terme et le potentiel thérapeutique d'AMX0035.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

90

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, États-Unis, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Achèvement de toutes les visites dans l'étude randomisée en double aveugle AMX0035. Les sujets qui reçoivent une trachéotomie ou une PAV au cours de l'étude principale seront toujours suivis en ITT jusqu'à la visite de la semaine 24 avant l'inscription à l'OLE.
  2. Doit s'inscrire à l'OLE dans les 28 jours suivant la visite de la semaine 24 de l'étude principale.
  3. Consentement éclairé signé pour entrer dans la phase d'extension de l'étiquette ouverte.

Critère d'exclusion:

  1. Médicament à l'étude interrompu prématurément dans la phase en double aveugle de l'étude pour des raisons autres que la trachéotomie ou la PAV.
  2. Exposition ou besoin anticipé de tout médicament interdit répertorié ci-dessous.
  3. Tout événement indésirable en cours qui, de l'avis de l'investigateur du site, constitue une contre-indication claire au médicament à l'étude.
  4. Maladie cardiaque instable ou autre maladie potentiellement mortelle apparue au cours de l'étude randomisée en double aveugle
  5. Toute condition médicale majeure qui, de l'avis de l'investigateur du site, interférerait avec l'étude et exposerait le sujet à un risque accru.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AMX0035
AMX0035 deux fois par jour - une combinaison de phénylbutyrate de sodium (3G) et de taurursodiol (1g)
Médicament: AMX0035
Thérapie combinée de PB et TURSO
Autres noms:
  • Phénylbutyrate de sodium (PB) et taurursodiol (TURSO, également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine ou d'acide taurourodéoxycholique [Tudca]))

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: De la visite de base de l'étude OLE jusqu'à la semaine 132 ou de la visite des premiers arrêts (sécurité finale) pour chaque participant (jusqu'à environ 132 semaines)
Nombre de participants avec des thé de la ligne de base dans l'étude OLE lors de la dernière visite du dernier participant dans l'OLE
De la visite de base de l'étude OLE jusqu'à la semaine 132 ou de la visite des premiers arrêts (sécurité finale) pour chaque participant (jusqu'à environ 132 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique Modification du score total révisé (ALSFRS-R)
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente du score total de l'échelle de l'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R) de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: celles randomisées à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées au placebo dans l'étude principale (tous les participants à l'OLE ont reçu AMX0035). La pente est mesurée comme un changement de score divisé par un changement dans le temps. ALSFRS-R se compose de 12 éléments sur 4 sous-domaines de fonction (bulbar, moteur fin, moteur brut et respiration) avec chaque élément noté sur une échelle de 0 (perte totale de fonction) à 4 (aucune perte de fonction). Les scores totaux varient de 0 à 48, avec des scores plus élevés indiquant une meilleure fonction.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Survie - temps à mort
Délai: À partir de la date de la première dose dans l'étude principale (visite de base de chaque participant) jusqu'à environ 42 mois (environ 182 semaines)
Survie médiane en mois
À partir de la date de la première dose dans l'étude principale (visite de base de chaque participant) jusqu'à environ 42 mois (environ 182 semaines)
Composite du temps à l'hospitalisation, à la mort ou à la mort équivalent
Délai: À partir de la date de la première dose dans l'étude principale (visite de base de chaque participant) jusqu'à environ 42 mois (environ 182 semaines)
Le critère d'évaluation composite du temps à l'hospitalisation, à l'équivalent de la mort ou à la mort a été défini comme l'hospitalisation, la mort, la trachéotomie ou le PAV. Le PAV est défini comme plus de 22 heures par jour de ventilation mécanique non invasive pendant plus d'une semaine (7 jours).
À partir de la date de la première dose dans l'étude principale (visite de base de chaque participant) jusqu'à environ 42 mois (environ 182 semaines)
Test précis de la résistance isométrique des membres (Atlis) Changement de pente - Extrémités supérieures
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente des tests précis de la résistance isométrique des membres (atlis) Score des membres supérieurs de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: ceux randomisés à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées au placebo dans la principale étude (tous les participants de l'AME a reçu AMX0035). Le dispositif d'atlis mesure la force isométrique dans 6 groupes musculaires des membres supérieurs. Les valeurs brutes ont été standardisées à pourcentage des valeurs normales prévues pour la résistance en fonction du sexe, de l'âge, du poids et de la taille.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Test précis de la résistance isométrique des membres (Atlis) Modification de la pente - Extrémités inférieures
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente des tests précis de la résistance isométrique des membres (Atlis) Score des membres inférieurs de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: celles randomisées à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées au placebo dans la principale étude (tous les participants de l'OLE ont reçu AMX0035). Le dispositif d'atlis mesure la force isométrique dans 6 groupes musculaires des membres inférieurs. Les valeurs brutes ont été standardisées à pourcentage des valeurs normales prévues pour la résistance en fonction du sexe, de l'âge, du poids et de la taille.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Changement de capacité vitale lente dans la pente
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente de la capacité vitale lente (SVC) de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: celles randomisées à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées dans le placebo dans l'étude principale (tous les participants de l'AMX0035 ont reçu de l'AMX0035). Les volumes de SVC ont été normalisés pour pourcentage prévu des valeurs normalisées pour la fonction musculaire respiratoire en fonction de l'âge, du sexe et de la taille.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 de l'OLE (48 semaines au total)
Test précis de la force isométrique des membres (Atlis) Changement de score total de la pente
Délai: De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 dans l'OLE (48 semaines au total)
Comparaison de la différence de changement dans la pente des tests précis de la force isométrique des membres (Atlis) Score total de la ligne de base de l'étude principale à la semaine 48 de l'extension ouverte (OLE) entre les 2 groupes de traitement: celles randomisées à AMX0035 dans l'étude principale et celles randomisées au placebo dans la principale étude (tous les participants de l'OLE ont reçu AMX0035). Le dispositif d'atlis mesure la force isométrique dans 6 groupes musculaires supérieurs et 6 membres inférieurs. Les valeurs brutes ont été standardisées à pourcentage des valeurs normales prévues pour la résistance en fonction du sexe, de l'âge, du poids et de la taille.
De la ligne de base dans l'étude principale à la semaine 24 dans l'OLE (48 semaines au total)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Collaborateurs

Massachusetts General Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2018

Première publication (Réel)

5 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AMX-3500-OLE

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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