Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label Extension Study av AMX0035 hos pasienter med ALS (CENTAUR-OLE)

24. juli 2025 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Denne studien vil gi utvidet tilgang til pasienter og vurdere langsiktige utfall på pasienter som har fullført Centaur-studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) er utviklet for å gi langsiktig tilgang til AMX0035 for pasienter med ALS som deltok i CENTAUR-studien. Studien vil vurdere langsiktig sikkerhet og terapeutisk potensial for AMX0035.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullføring av alle besøk i den randomiserte, dobbeltblinde AMX0035-studien. Forsøkspersoner som får trakeostomi eller PAV i løpet av hovedstudien vil fortsatt følges som ITT frem til besøket uke 24 før innmelding til OLE.
  2. Må registreres i OLE innen 28 dager etter besøket i uke 24 av hovedstudien.
  3. Signert informert samtykke til å gå inn i den åpne etiketten utvidelsesfasen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Seponerte studiemedisin for tidlig i den dobbeltblinde fasen av studien av andre grunner enn trakeostomi eller PAV.
  2. Eksponering for eller forventet behov for ikke-tillatte medisiner oppført nedenfor.
  3. Eventuelle pågående uønskede hendelser som etter Site Investigators oppfatning er klare kontraindikasjoner for studiemedisinen.
  4. Ustabil hjertesykdom eller annen livstruende sykdom som dukket opp under den randomiserte, dobbeltblinde studien
  5. Enhver alvorlig medisinsk tilstand som etter stedsetterforskerens oppfatning ville forstyrre studien og sette forsøkspersonen i økt risiko.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AMX0035
AMX0035 to ganger daglig-en kombinasjon av natriumfenylbutyrat (3G) og taururursodiol (1G)
Legemiddel: AMX0035
Kombinasjonsbehandling av PB og Turso
Andre navn:
  • Natriumfenylbutyrat (PB) og taururursodiol (Turso, også kjent som ursodoxicoltaurine eller taurooursodeoxycholic acid [tudca])

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsopplevelse (TEAES)
Tidsramme: Fra baselinebesøket i OLE -studien til uke 132 eller den tidlige seponering (endelig sikkerhet) besøk for hver deltaker (i opptil omtrent 132 uker)
Antall deltakere med Teaes fra baseline i OLE -studien gjennom den siste deltakerens siste besøk i OLE
Fra baselinebesøket i OLE -studien til uke 132 eller den tidlige seponering (endelig sikkerhet) besøk for hver deltaker (i opptil omtrent 132 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose Rating Scale Revised Total Score (ALSFRS-R) Endring i skråningen
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i helling av amyotrofisk lateral sklerosevurderingsskala Revised (ALSFRS-R) Total score fra hovedstudien Baseline til uke 48 av åpen labelutvidelse (OLE) mellom de 2 behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som er randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltaker i den ° AMX i hovedstudien. Hellingen måles som en endring i score delt på en tidsendring. ALSFRS-R består av 12 elementer over 4 underdomener med funksjon (bulbar, fin motor, brutto motor og pust) med hvert element som er scoret på en skala fra 0 (total tap av funksjon) til 4 (ingen tap av funksjon). Total score varierer fra 0 til 48, med høyere score som indikerer bedre funksjon.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Overlevelse - tid til død
Tidsramme: Fra dato for første dose i hovedstudien (hver deltakers baselinebesøk) gjennom opptil cirka 42 måneder (ca. 182 uker)
Median overlevelse på måneder
Fra dato for første dose i hovedstudien (hver deltakers baselinebesøk) gjennom opptil cirka 42 måneder (ca. 182 uker)
Sammensatt tid til sykehusinnleggelse, død eller dødsekvivalent
Tidsramme: Fra dato for første dose i hovedstudien (hver deltakers baselinebesøk) gjennom opptil cirka 42 måneder (ca. 182 uker)
Det sammensatte endepunktet for tid til sykehusinnleggelse, død eller dødsekvivalent ble definert som sykehusinnleggelse, død, trakeostomi eller PAV -er. Pav er definert som mer enn 22 timer daglig med ikke-invasiv mekanisk ventilasjon i mer enn 1 uke (7 dager).
Fra dato for første dose i hovedstudien (hver deltakers baselinebesøk) gjennom opptil cirka 42 måneder (ca. 182 uker)
Nøyaktig testing av isometrisk styrke (ATLIS) Endring i skråningen - Øvre ekstremiteter
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i skråning av nøyaktig testing av lemisometrisk styrke (Atlis) øvre ekstremitetsscore fra hovedstudien Baseline til uke 48 i åpen labelutvidelse (OLE) mellom de to behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som er randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltakere i den ole mottok AMX003555. Atlis -enheten måler isometrisk styrke i 6 muskelgrupper i øvre ekstremitet. Rå verdier ble standardisert til prosent forutsagte normale verdier for styrke basert på kjønn, alder, vekt og høyde.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Nøyaktig testing av isometrisk styrke (ATLIS) Endring i skråning - nedre ekstremiteter
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i skråning av nøyaktig testing av lemisometrisk styrke (Atlis) nedre ekstremitetspoeng fra hovedstudien Baseline til uke 48 i åpen labelutvidelse (OLE) mellom de to behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som var randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltakere i den ole mottok AMX003555. Atlis -enheten måler isometrisk styrke i 6 muskelgrupper i nedre ekstremitet. Rå verdier ble standardisert til prosent forutsagte normale verdier for styrke basert på kjønn, alder, vekt og høyde.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Langsom viktig kapasitetsendring i skråningen
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i helling av langsom vital kapasitet (SVC) fra hovedstudien Baseline gjennom uke 48 av åpen label-utvidelse (OLE) mellom de 2 behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som er randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltakere i OLE mottok AMX0035). SVC -volum ble standardisert til forutsagt prosentvis normaliserte verdier for luftveismuskelfunksjon basert på alder, kjønn og høyde.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 av OLE (48 uker totalt sett)
Nøyaktig testing av isometrisk styrke (ATLIS) total score endring i skråningen
Tidsramme: Fra baseline i hovedstudien til uke 24 i OLE (48 uker totalt sett)
Sammenligning av forskjellen i endring i skråning av nøyaktig testing av lemisometrisk styrke (ATLIS) total score fra hovedstudiens baseline til uke 48 i åpen labelutvidelse (OLE) mellom de to behandlingsgruppene: de som er randomisert til AMX0035 i hovedstudien og de som er randomisert til placebo i hovedstudien (alle deltakere i OLE mottok AMX0055). Atlis -enheten måler isometrisk styrke i 6 muskelgrupper i øvre og 6 muskelgrupper. Rå verdier ble standardisert til prosent forutsagte normale verdier for styrke basert på kjønn, alder, vekt og høyde.
Fra baseline i hovedstudien til uke 24 i OLE (48 uker totalt sett)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Samarbeidspartnere

Massachusetts General Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

5. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AMX-3500-OLE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere