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Estudio de extensión de etiqueta abierta de AMX0035 en pacientes con ELA (CENTAUR-OLE)

24 de julio de 2025 actualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Este estudio brindará un mayor acceso a los pacientes y evaluará los resultados a largo plazo de los pacientes que hayan completado el estudio Centaur.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio de extensión de etiqueta abierta de Centaur (CENTAUR-OLE) está diseñado para brindar acceso a largo plazo a AMX0035 para pacientes con ELA que participaron en el estudio CENTAUR. El estudio evaluará la seguridad a largo plazo y el potencial terapéutico de AMX0035.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

90

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Finalización de todas las visitas en el estudio aleatorizado, doble ciego AMX0035. Los sujetos que reciban traqueotomía o PAV durante el transcurso del estudio principal seguirán siendo objeto de seguimiento como ITT hasta la visita de la semana 24 antes de la inscripción en el OLE.
  2. Debe inscribirse en el OLE dentro de los 28 días de la visita de la Semana 24 del estudio principal.
  3. Consentimiento informado firmado para entrar en la fase de extensión de etiqueta abierta.

Criterio de exclusión:

  1. Discontinuación prematura del fármaco del estudio en la fase doble ciego del estudio por motivos distintos a la traqueotomía o PAV.
  2. Exposición o requerimiento anticipado de cualquiera de los medicamentos no permitidos que se enumeran a continuación.
  3. Cualquier evento adverso en curso que, en opinión del investigador del centro, sea una clara contraindicación para el fármaco del estudio.
  4. Enfermedad cardíaca inestable u otra enfermedad potencialmente mortal emergente durante el estudio aleatorizado, doble ciego
  5. Cualquier condición médica importante que, en opinión del investigador del sitio, podría interferir con el estudio y poner al sujeto en mayor riesgo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AMX0035
AMX0035 dos veces al día: una combinación de fenilbutirato de sodio (3G) y taurursodiol (1G)
Droga: AMX0035
Terapia combinada de PB y TURSO
Otros nombres:
  • Fenilbutirato de sodio (Pb) y taurursodiol (TURSO, también conocido como urborato ursodoxicoltaurina o tauroursodeoxicólico [TUDCA])

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Desde la visita de línea de base en el estudio OLE hasta la semana 132 o la visita temprana de la interrupción (seguridad final) para cada participante (por hasta aproximadamente 132 semanas)
Número de participantes con TEAES desde el inicio en el estudio OLE a través de la última visita del participante en el OLE
Desde la visita de línea de base en el estudio OLE hasta la semana 132 o la visita temprana de la interrupción (seguridad final) para cada participante (por hasta aproximadamente 132 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación de esclerosis lateral amiotrófica Puntuación total (ALSFRS-R) Cambio en la pendiente
Periodo de tiempo: Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 de la OLE (48 semanas en general)
Comparación de la diferencia en el cambio en la pendiente de la escala de calificación de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) puntaje total de la línea de base principal del estudio hasta la semana 48 de la extensión abierta (OLE) entre los 2 grupos de tratamiento: aquellos aleatorizados a AMX0035 en el estudio principal y aquellos aleatorizados a placebo en el estudio principal (todos los participantes en OLE recibieron AMX0035). La pendiente se mide como un cambio en la puntuación dividido por un cambio en el tiempo. ALSFRS-R consta de 12 elementos en 4 subdominios de función (bulbar, motor fino, motor bruto y respiración) con cada elemento obtenido en una escala de 0 (pérdida total de función) a 4 (sin pérdida de función). Los puntajes totales varían de 0 a 48, con puntajes más altos que indican una mejor función.
Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 de la OLE (48 semanas en general)
Supervivencia - Tiempo a muerte
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis en el estudio principal (la visita de referencia de cada participante) hasta aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Mediana de supervivencia en meses
Desde la fecha de la primera dosis en el estudio principal (la visita de referencia de cada participante) hasta aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Compuesto de tiempo a hospitalización, muerte o muerte equivalente
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis en el estudio principal (la visita de referencia de cada participante) hasta aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
El punto final compuesto del tiempo para la hospitalización, la muerte o el equivalente de muerte se definió como hospitalización, muerte, traqueotomía o PAV. PAV se define como más de 22 horas diarias de ventilación mecánica no invasiva durante más de 1 semana (7 días).
Desde la fecha de la primera dosis en el estudio principal (la visita de referencia de cada participante) hasta aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Prueba precisa del cambio de resistencia isométrica (ATLIS) en la pendiente: extremidades superiores
Periodo de tiempo: Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 de la OLE (48 semanas en general)
Comparación de la diferencia en el cambio en la pendiente de las pruebas precisas de la puntuación de la extremidad isométrica de la extremidad (ATLIS) Puntuación de las extremidades superiores de la línea de base del estudio principal hasta la semana 48 de la extensión de marca abierta (OLE) entre los 2 grupos de tratamiento: aquellos aleatorizados a AMX0035 en el estudio principal y aquellos aleatorizados a placebo en el estudio principal (todos los participantes en el OLE recibieron AMX0035). El dispositivo Atlis mide la fuerza isométrica en 6 grupos musculares de las extremidades superiores. Los valores en bruto se estandarizaron al porcentaje de valores normales predichos para la fuerza en función del sexo, la edad, el peso y la altura.
Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 de la OLE (48 semanas en general)
Prueba precisa del cambio de resistencia isométrica (ATLIS) en la pendiente: extremidades inferiores
Periodo de tiempo: Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 de la OLE (48 semanas en general)
Comparación de la diferencia en el cambio en la pendiente de las pruebas precisas de la puntuación de la extremidad isométrica de las extremidades (ATLIS) Puntuación de la extremidad inferior de la línea de base del estudio principal hasta la semana 48 de la extensión de etiqueta abierta (OLE) entre los 2 grupos de tratamiento: aquellos aleatorizados a AMX0035 en el estudio principal y aquellos aleatorizados a placebo en el estudio principal (todos los participantes en el OLE recibieron AMX0035). El dispositivo Atlis mide la fuerza isométrica en 6 grupos musculares de las extremidades inferiores. Los valores en bruto se estandarizaron al porcentaje de valores normales predichos para la fuerza en función del sexo, la edad, el peso y la altura.
Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 de la OLE (48 semanas en general)
Cambio de capacidad vital lento en la pendiente
Periodo de tiempo: Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 de la OLE (48 semanas en general)
Comparación de la diferencia en el cambio en la pendiente de la capacidad vital lenta (SVC) de la línea de base del estudio principal hasta la semana 48 de la extensión abierta (OLE) entre los 2 grupos de tratamiento: aquellos aleatorizados a AMX0035 en el estudio principal y aquellos aleatorizados a placebo en el estudio principal (todos los participantes en el OLE recibieron AMX0035). Los volúmenes de SVC se estandarizaron al porcentaje predichos de valores normalizados para la función muscular respiratoria en función de la edad, el sexo y la altura.
Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 de la OLE (48 semanas en general)
Prueba precisa del cambio de puntaje total de resistencia isométrica de las extremidades (ATLIS) en la pendiente
Periodo de tiempo: Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 en el OLE (48 semanas en general)
Comparación de la diferencia en el cambio en la pendiente de las pruebas precisas de la puntuación total de resistencia isométrica de las extremidades (ATLIS) del estudio principal de la línea de base hasta la semana 48 de la extensión de marca abierta (OLE) entre los 2 grupos de tratamiento: aquellos aleatorizados a AMX0035 en el estudio principal y aquellos aleatorizados a placebo en el estudio principal (todos los participantes en el OLE recibieron AMX0035). El dispositivo Atlis mide la fuerza isométrica en 6 grupos musculares de las extremidades superiores y 6. Los valores en bruto se estandarizaron al porcentaje de valores normales predichos para la fuerza en función del sexo, la edad, el peso y la altura.
Desde la línea de base en el estudio principal hasta la semana 24 en el OLE (48 semanas en general)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Massachusetts General Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

5 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AMX-3500-OLE

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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