Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensiestudie van AMX0035 bij patiënten met ALS (CENTAUR-OLE)

24 juli 2025 bijgewerkt door: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Deze studie zal uitgebreide toegang bieden tot patiënten en de resultaten op langere termijn beoordelen bij patiënten die de Centaur-studie hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) is ontworpen om op langere termijn toegang te bieden tot AMX0035 voor ALS-patiënten die deelnamen aan de CENTAUR-studie. De studie zal de veiligheid en het therapeutisch potentieel van AMX0035 op langere termijn beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

90

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooiing van alle bezoeken in het gerandomiseerde, dubbelblinde AMX0035-onderzoek. Proefpersonen die tijdens de hoofdstudie een tracheostomie of PAV ondergaan, zullen nog steeds als ITT worden gevolgd tot het bezoek in week 24 vóór inschrijving in de OLE.
  2. Moet zich inschrijven voor de OLE binnen 28 dagen na het bezoek in week 24 van het hoofdonderzoek.
  3. Ondertekende geïnformeerde toestemming om de open-label extensiefase in te gaan.

Uitsluitingscriteria:

  1. Studiemedicatie voortijdig stopgezet in de dubbelblinde fase van de studie om andere redenen dan tracheostomie of PAV.
  2. Blootstelling aan of verwachte behoefte aan onderstaande niet-toegestane medicatie.
  3. Alle aanhoudende bijwerkingen die naar de mening van de Site Investigator duidelijke contra-indicaties zijn voor het onderzoeksgeneesmiddel.
  4. Onstabiele cardiale of andere levensbedreigende ziekte die opkwam tijdens de gerandomiseerde, dubbelblinde studie
  5. Elke ernstige medische aandoening die naar de mening van de Site Investigator het onderzoek zou verstoren en de proefpersoon een verhoogd risico zou geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AMX0035
AMX0035 tweemaal daags-een combinatie van natriumfenylbutyraat (3G) en taurosodiol (1G)
Geneesmiddel: AMX0035
Combinatietherapie van PB en Turso
Andere namen:
  • Natriumfenylbutyraat (PB) en taurursodiol (Turso, ook bekend als ursodoxicoltaurine of tauroursodeoxycholzuur [TUDCA])

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Van het basisbezoek in de OLE -studie tot week 132 of het vroege stopzetting (definitieve veiligheid) bezoek voor elke deelnemer (voor ongeveer 132 weken)
Aantal deelnemers met TEEAS van Baseline in de OLE -studie door het laatste bezoek van de laatste deelnemer in de OLE
Van het basisbezoek in de OLE -studie tot week 132 of het vroege stopzetting (definitieve veiligheid) bezoek voor elke deelnemer (voor ongeveer 132 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Amyotrofe laterale sclerose ratingschaal herzien totale score (ALSFRS-R) verandering in helling
Tijdsspanne: Van de basislijn in de hoofdstudie tot week 24 van de OLE (48 weken in het algemeen)
Vergelijking van het verschil in verandering in helling van de amyotrofe laterale sclerose-ratingschaal herzien (ALSFRS-R) totale score van de belangrijkste studie-basislijn tot week 48 van de open-label extensie (OLE) tussen de 2 behandelingsgroepen: die gerandomiseerd naar AMX0035 in de hoofdstudie en die gerandomiseerd naar placebo in de hoofdstudie (alle deelnemers in de ole ontvangen AMX0035). De helling wordt gemeten als een verandering in score gedeeld door een verandering in de tijd. ALSFRS-R bestaat uit 12 items over 4 subdomeinen van functie (bulbar, fijne motor, bruto motor en ademhaling) waarbij elk item wordt gescoord op een schaal van 0 (totaal verlies van functie) tot 4 (geen functieverlies). De totale scores variëren van 0 tot 48, met hogere scores die een betere functie aangeven.
Van de basislijn in de hoofdstudie tot week 24 van de OLE (48 weken in het algemeen)
Overleving - Tijd tot de dood
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste dosis in de hoofdstudie (het basislijnbezoek van elke deelnemer) tot ongeveer 42 maanden (ongeveer 182 weken)
Mediane overleving in maanden
Vanaf de datum van de eerste dosis in de hoofdstudie (het basislijnbezoek van elke deelnemer) tot ongeveer 42 maanden (ongeveer 182 weken)
Samenstelling van tijd tot ziekenhuisopname, overlijden of overlijden equivalent
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de eerste dosis in de hoofdstudie (het basislijnbezoek van elke deelnemer) tot ongeveer 42 maanden (ongeveer 182 weken)
Het samengestelde eindpunt van tijd tot ziekenhuisopname, overlijden of overlijden equivalent werd gedefinieerd als ziekenhuisopname, overlijden, tracheostomie of PAV. PAV wordt gedurende meer dan 1 week (7 dagen) gedefinieerd als meer dan 22 uur dagelijks van niet-invasieve mechanische ventilatie.
Vanaf de datum van de eerste dosis in de hoofdstudie (het basislijnbezoek van elke deelnemer) tot ongeveer 42 maanden (ongeveer 182 weken)
Nauwkeurige testen van verandering van ledematen isometrische sterkte (ATLIS) in helling - bovenste ledematen
Tijdsspanne: Van de basislijn in de hoofdstudie tot week 24 van de OLE (48 weken in het algemeen)
Comparison of the difference in change in slope of Accurate Testing of Limb Isometric Strength (ATLIS) upper extremity score from the Main Study baseline through Week 48 of the open-label extension (OLE) between the 2 treatment groups: those randomized to AMX0035 in the Main Study and those randomized to Placebo in the main study (all participants in the OLE received AMX0035). Het Atlis -apparaat meet de isometrische sterkte in 6 spiergroepen van de bovenste extremiteit. Ruwe waarden werden gestandaardiseerd tot procent voorspelde normale waarden voor sterkte op basis van geslacht, leeftijd, gewicht en lengte.
Van de basislijn in de hoofdstudie tot week 24 van de OLE (48 weken in het algemeen)
Nauwkeurige testen van verandering van ledematen isometrische sterkte (ATLIS) in helling - onderste ledematen
Tijdsspanne: Van de basislijn in de hoofdstudie tot week 24 van de OLE (48 weken in het algemeen)
Comparison of the difference in change in slope of Accurate Testing of Limb Isometric Strength (ATLIS) lower extremity score from the Main Study baseline through Week 48 of the open-label extension (OLE) between the 2 treatment groups: those randomized to AMX0035 in the Main Study and those randomized to Placebo in the main study (all participants in the OLE received AMX0035). Het Atlis -apparaat meet de isometrische sterkte in 6 spiergroepen van de onderste extremiteit. Ruwe waarden werden gestandaardiseerd tot procent voorspelde normale waarden voor sterkte op basis van geslacht, leeftijd, gewicht en lengte.
Van de basislijn in de hoofdstudie tot week 24 van de OLE (48 weken in het algemeen)
Langzame vitale capaciteitsverandering in helling
Tijdsspanne: Van de basislijn in de hoofdstudie tot week 24 van de OLE (48 weken in het algemeen)
Vergelijking van het verschil in verandering in helling van langzame vitale capaciteit (SVC) van de belangrijkste studie-basislijn tot week 48 van de open-label extensie (OLE) tussen de 2 behandelingsgroepen: die gerandomiseerd naar AMX0035 in de hoofdstudie en die gerandomiseerd naar placebo in de hoofdstudie (alle deelnemers aan de OLE ontvingen AMX0035). SVC -volumes werden gestandaardiseerd tot voorspelde procentuele genormaliseerde waarden voor ademhalingsspierfunctie op basis van leeftijd, geslacht en hoogte.
Van de basislijn in de hoofdstudie tot week 24 van de OLE (48 weken in het algemeen)
Nauwkeurige testen van de totale scoreverandering van ledematen (ATLIS) (ATLIS)
Tijdsspanne: Van de basislijn in de hoofdstudie tot en met week 24 in de OLE (48 weken in het algemeen)
Comparison of the difference in change in slope of Accurate Testing of Limb Isometric Strength (ATLIS) total score from the Main Study baseline through Week 48 of the open-label extension (OLE) between the 2 treatment groups: those randomized to AMX0035 in the Main Study and those randomized to Placebo in the main study (all participants in the OLE received AMX0035). Het Atlis -apparaat meet de isometrische sterkte in 6 bovenste en 6 onderste extremiteit spiergroepen. Ruwe waarden werden gestandaardiseerd tot procent voorspelde normale waarden voor sterkte op basis van geslacht, leeftijd, gewicht en lengte.
Van de basislijn in de hoofdstudie tot en met week 24 in de OLE (48 weken in het algemeen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Medewerkers

Massachusetts General Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AMX-3500-OLE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren