Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie AMX0035 u pacientů s ALS (CENTAUR-OLE)

24. července 2025 aktualizováno: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Tato studie poskytne rozšířený přístup k pacientům a vyhodnotí dlouhodobé výsledky u pacientů, kteří dokončili studii Centaur.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) je navržena tak, aby poskytovala dlouhodobý přístup k AMX0035 pacientům s ALS, kteří se účastnili studie CENTAUR. Studie posoudí dlouhodobější bezpečnost a terapeutický potenciál AMX0035.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

90

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončení všech návštěv v randomizované, dvojitě zaslepené studii AMX0035. Subjekty, které dostanou tracheostomii nebo PAV v průběhu hlavní studie, budou stále sledovány jako ITT až do návštěvy 24. týdne před zařazením do OLE.
  2. Musí se zapsat do OLE do 28 dnů od návštěvy 24. týdne hlavní studie.
  3. Podepsaný informovaný souhlas se vstupem do otevřené fáze prodloužení.

Kritéria vyloučení:

  1. Studované léčivo bylo předčasně ukončeno ve dvojitě zaslepené fázi studie z jiných důvodů, než je tracheostomie nebo PAV.
  2. Expozice nebo předpokládaný požadavek na jakékoli níže uvedené nepovolené léky.
  3. Jakékoli pokračující nežádoucí účinky, které jsou podle názoru výzkumníka místa jasnými kontraindikacemi pro studovaný lék.
  4. Nestabilní srdeční nebo jiné život ohrožující onemocnění vzniklé během randomizované, dvojitě zaslepené studie
  5. Jakýkoli závažný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval studii a vystavoval subjektu zvýšenému riziku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AMX0035
AMX0035 dvakrát denně-kombinace fenylbutyrátu sodného (3G) a Taurrursodiol (1G)
Lék: AMX0035
Kombinovaná terapie PB a Turso
Ostatní jména:
  • Fenylbutyrát sodný (PB) a Taurrursodiol (Turso, také známý jako ursodoxikoltaurin nebo kyselina tauroursodeoxycholová [Tudca])

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi ve vývoji léčby (TEAES)
Časové okno: Od základní návštěvy ve studii OLE do 132 týdne nebo včasného přerušení (závěrečné bezpečnosti) návštěva pro každého účastníka (až přibližně 132 týdnů)
Počet účastníků s čajem z základní linie ve studii OLE prostřednictvím poslední návštěvy posledního účastníka v OLE
Od základní návštěvy ve studii OLE do 132 týdne nebo včasného přerušení (závěrečné bezpečnosti) návštěva pro každého účastníka (až přibližně 132 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Amyotropní laterální stupnice hodnocení sklerózy revidovaná celková skóre (ALSFRS-R) Změna ve svahu
Časové okno: Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne OLE (celkem 48 týdnů)
Porovnání rozdílu ve změně ve svahu amyotrofní laterální stupnice hodnocení sklerózy revidované (AlsFRS-R) Celkové skóre z hlavní studie Výchozí hodnota do 48 prodloužení otevřeného označení (OLE) mezi dvěma léčebnými skupinami: ty randomizované na AMX0035 v hlavní studii a ty, které jsou náhodné na Placebo v hlavní studii (všichni účastníci OLE obdrželi AMX0035). Sklon se měří jako změna skóre děleno změnou času. ALSFRS-R se skládá z 12 položek ve 4 subdoméně funkce (bulbar, jemný motor, hrubý motor a dýchání) s každou položkou skóroval na stupnici od 0 (celková ztráta funkce) do 4 (žádná ztráta funkce). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 48, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší funkci.
Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne OLE (celkem 48 týdnů)
Přežití - čas do smrti
Časové okno: Od data první dávky v hlavní studii (základní návštěva každého účastníka) až přibližně 42 měsíců (přibližně 182 týdnů)
Střední přežití v měsících
Od data první dávky v hlavní studii (základní návštěva každého účastníka) až přibližně 42 měsíců (přibližně 182 týdnů)
Složený čas do hospitalizace, ekvivalentu smrti nebo smrti
Časové okno: Od data první dávky v hlavní studii (základní návštěva každého účastníka) až přibližně 42 měsíců (přibližně 182 týdnů)
Složený koncový bod času do hospitalizace, ekvivalent smrti nebo smrti byl definován jako hospitalizace, smrt, tracheostomii nebo PAV. PAV je definován jako více než 22 hodin denně neinvazivní mechanické ventilace po dobu delší než 1 týden (7 dní).
Od data první dávky v hlavní studii (základní návštěva každého účastníka) až přibližně 42 měsíců (přibližně 182 týdnů)
Přesné testování izometrické síly končetin (ATLIS) Změna ve svahu - horní končetiny
Časové okno: Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne OLE (celkem 48 týdnů)
Porovnání rozdílu ve změně ve svahu přesného testování končetiny izometrické síly (ATLIS) skóre horní končetiny z hlavní studie základní linie do 48 prodloužení otevřeného označení (OLE) mezi dvěma léčebnými skupinami: ti, kteří jsou randomizováni na AMX0035 v hlavní studii a ti, kteří byli randomizováni na placebo v hlavní studii v hlavní studii (všichni účastníci AMX0035). Zařízení ATLIS měří izometrickou sílu v 6 svalových skupinách horních končetin. Hodnoty RAW byly standardizovány na procento předpovídaných normálních hodnot pro sílu na základě pohlaví, věku, hmotnosti a výšky.
Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne OLE (celkem 48 týdnů)
Přesné testování izometrické síly končetin (ATLIS) Změna ve svahu - dolní končetiny
Časové okno: Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne OLE (celkem 48 týdnů)
Porovnání rozdílu ve změně ve svahu přesného testování izometrické síly končetin (ATLIS) dolního skóre končetiny z hlavní studie základní linie do 48 prodloužení otevřené štítky (OLE) mezi dvěma léčebnými skupinami: ty randomizované na AMX0035 v hlavní studii a ti, kteří se randomizovali na placebo v hlavní studii v hlavní studii (všichni účastníci Ole obdrželi AMX0035). Zařízení ATLIS měří izometrickou sílu v 6 svalových skupinách dolních končetin. Hodnoty RAW byly standardizovány na procento předpovídaných normálních hodnot pro sílu na základě pohlaví, věku, hmotnosti a výšky.
Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne OLE (celkem 48 týdnů)
Pomalá vitální změna kapacity ve svahu
Časové okno: Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne OLE (celkem 48 týdnů)
Porovnání rozdílu ve změně ve svahu pomalé vitální kapacity (SVC) z hlavní studie Výchozí hodnota do 48 prodloužení otevřeného (OLE) mezi dvěma léčebnými skupinami: ti, kteří jsou randomizováni na AMX0035 v hlavní studii a ti, kteří byli randomizováni na placebo v hlavní studii (všichni účastníci OLE přijali AMX0035). Objemy SVC byly standardizovány tak, aby předpovídaly procentuální normalizované hodnoty pro funkci respiračního svalu založené na věku, pohlaví a výšce.
Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne OLE (celkem 48 týdnů)
Přesné testování izometrické síly končetin (ATLIS) Celková změna skóre ve svahu
Časové okno: Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne v OLE (celkem 48 týdnů)
Porovnání rozdílu ve změně ve svahu přesného testování celkové skóre izometrické síly končetin (ATLIS) z hlavní studie základní linie až 48 prodloužení otevřeného označení (OLE) mezi dvěma léčebnými skupinami: ty randomizované na AMX0035 v hlavní studii a těch, které jsou randomizovány na Placebo v hlavní studii (všichni účastníci OLE obdrželi AMX0035). Zařízení ATLIS měří izometrickou sílu v 6 horních a 6 skupinách dolních končetin. Hodnoty RAW byly standardizovány na procento předpovídaných normálních hodnot pro sílu na základě pohlaví, věku, hmotnosti a výšky.
Od základní linie v hlavní studii do 24. týdne v OLE (celkem 48 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Spolupracovníci

Massachusetts General Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

5. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AMX-3500-OLE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AMX0035

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit