Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AMX0035 nyílt címke kiterjesztési vizsgálata ALS-ben szenvedő betegeknél (CENTAUR-OLE)

2025. július 24. frissítette: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Ez a tanulmány kiterjesztett hozzáférést biztosít a betegek számára, és felméri a hosszabb távú eredményeket azon betegek esetében, akik befejezték a Centaur-vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) célja, hogy hosszabb távú hozzáférést biztosítson az AMX0035-höz azon ALS-ben szenvedő betegek számára, akik részt vettek a CENTAUR vizsgálatban. A tanulmány felméri az AMX0035 hosszú távú biztonságosságát és terápiás potenciálját.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

90

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az összes látogatás befejezése a randomizált, kettős vak AMX0035 vizsgálatban. Azokat az alanyokat, akiknél a fő vizsgálat során tracheostomiát vagy PAV-t kaptak, továbbra is ITT-ként követik az OLE-be való beiratkozás előtti 24. hétig.
  2. Be kell jelentkeznie az OLE-be a fő vizsgálat 24. heti látogatását követő 28 napon belül.
  3. Aláírt, tájékozott beleegyezés a nyílt címkézési kiterjesztési szakaszba való belépéshez.

Kizárási kritériumok:

  1. A vizsgálati gyógyszert idő előtt abbahagyták a vizsgálat kettős vak fázisában, nem tracheostomián vagy PAV miatt.
  2. Az alábbiakban felsorolt ​​bármely nem engedélyezett gyógyszerrel való érintkezés vagy várható szükséglet.
  3. Minden olyan folyamatban lévő nemkívánatos esemény, amely a helyszíni kutató véleménye szerint egyértelmű ellenjavallatot jelent a vizsgált gyógyszerre vonatkozóan.
  4. Instabil szív- vagy egyéb életveszélyes betegség a randomizált, kettős vak vizsgálat során
  5. Minden olyan súlyos egészségügyi állapot, amely a helyszíni kutató véleménye szerint megzavarná a vizsgálatot, és fokozott kockázatnak tenné ki az alanyt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AMX0035
AMX0035 naponta kétszer-a nátrium-fenil-butirát (3G) és a Taurursodiol (1G) kombinációja
Drog: AMX0035
A PB és a Turso kombinált terápiája
Más nevek:
  • Nátrium -fenil -butirát (PB) és taurursodiol (Turso, más néven ursodoxicoltaurin vagy tauroursodeoxycholsav [Tudca])

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés-kiemelt nemkívánatos eseményekkel (tea) résztvevők száma
Időkeret: Az OLE tanulmányának kiindulási látogatásától kezdve a 132. hétig vagy a korai abbahagyás (végleges biztonság) látogatás minden résztvevő számára (legfeljebb 132 hétig)
Az OLE tanulmányában az alapvonalból származó teake -résztvevők száma az utolsó résztvevő utolsó látogatásán keresztül az OLE -ben
Az OLE tanulmányának kiindulási látogatásától kezdve a 132. hétig vagy a korai abbahagyás (végleges biztonság) látogatás minden résztvevő számára (legfeljebb 132 hétig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Amyotrophic laterális sclerosis besorolási skála felülvizsgált teljes pontszám (ALSFRS-R) A lejtőn történő változás
Időkeret: A fő tanulmány kiindulási pontjától az OLE 24. hétig (összességében 48 hét)
Az amyotrophikus laterális szklerózis besorolási skála (ALSFRS-R) teljes pontszámának a fő tanulmány kiindulási alapjának a nyitott kiterjesztés (OLE) 48. héten történő felülvizsgálatának összehasonlítása (ALSFRS-R) a 2 kezelési csoport között: az AMX0035-re randomizált a fő vizsgálatban (OLE) (az összes résztvevő az OLE AMX0035). A lejtőt a pontszám változásának mérik, az időbeli változással osztva. Az ALSFRS-R 12 elemből áll, amelyek 4 funkciós alsó részén (bulbar, finom motor, bruttó motor és légzés) az egyes elemeknél 0-tól (teljes funkcióvesztés) 4-ig (a funkcióvesztés nélkül) pontszáma. Az összes pontszám 0 és 48 között van, a magasabb pontszámok a jobb funkciót jelzik.
A fő tanulmány kiindulási pontjától az OLE 24. hétig (összességében 48 hét)
Túlélés - halál idő
Időkeret: Az első adag napjától a fő tanulmányban (minden résztvevő kiindulási látogatása) kb. 42 hónapig (kb. 182 hét )ig terjedhet
A medián túlélés hónapokban
Az első adag napjától a fő tanulmányban (minden résztvevő kiindulási látogatása) kb. 42 hónapig (kb. 182 hét )ig terjedhet
A kórházi ápoláshoz, a halálhoz vagy a halálhoz kapcsolódó idők összegyűjtése
Időkeret: Az első adag napjától a fő tanulmányban (minden résztvevő kiindulási látogatása) kb. 42 hónapig (kb. 182 hét )ig terjedhet
A kórházi ápolás, a halál vagy a halál egyenértékének összetett végpontját kórházi ápolás, halál, tracheostomia vagy PAV határozták meg. A PAV-t úgy definiálják, hogy napi több mint 22 órát nem invazív mechanikus szellőztetés több mint 1 hétig (7 nap).
Az első adag napjától a fő tanulmányban (minden résztvevő kiindulási látogatása) kb. 42 hónapig (kb. 182 hét )ig terjedhet
A végtag izometrikus szilárdságának pontos tesztelése (Atlis) A lejtőn történő változás - Felső végtagok
Időkeret: A fő tanulmány kiindulási pontjától az OLE 24. hétig (összességében 48 hét)
A végtag-izometrikus szilárdság (Atlis) felső végtagi pontszámának pontos vizsgálatának változásainak összehasonlítása a fő tanulmány kiindulási alapjától a nyitott, címkéző kiterjesztés (OLE) 48. héten a 2 kezelési csoport között: a fő tanulmányban az AMX0035-re randomizált csoportok között (az összes résztvevő az AMX35-ben kapott résztvevőket). Az Atlis eszköz az izometrikus szilárdságot méri 6 felső végtagi izomcsoportban. A nyers értékeket a nem, az életkor, a súly és a magasság alapján szabványosítottuk a százalékos előrejelzett normál értékekre.
A fő tanulmány kiindulási pontjától az OLE 24. hétig (összességében 48 hét)
A végtag izometrikus szilárdságának pontos tesztelése (Atlis) Váltás a lejtőn - alsó végtagok
Időkeret: A fő tanulmány kiindulási pontjától az OLE 24. hétig (összességében 48 hét)
A végtag-izometrikus szilárdság (ATLIS) pontos vizsgálatának pontos vizsgálatának változásainak összehasonlítása a fő tanulmány kiindulási alapjától a nyílt tanulmányi csoport 48. héten a 2 kezelési csoport között: a fő tanulmányban az AMX0035-re véletlenszerűen randomizáltak (az összes résztvevő az AMX0035-ben). Az Atlis eszköz az izometrikus szilárdságot méri 6 alsó végtagi izomcsoportban. A nyers értékeket a nem, az életkor, a súly és a magasság alapján szabványosítottuk a százalékos előrejelzett normál értékekre.
A fő tanulmány kiindulási pontjától az OLE 24. hétig (összességében 48 hét)
Lassú létfontosságú kapacitásváltozás a lejtőn
Időkeret: A fő tanulmány kiindulási pontjától az OLE 24. hétig (összességében 48 hét)
A lassú életképesség (SVC) lejtőjének változásának összehasonlítása a fő vizsgálati kiindulási alapon a nyitott kiterjesztés (OLE) 48. héten a 2 kezelési csoport között: azok, amelyek a fő tanulmányban az AMX0035-re randomizáltak, és azokat, akik a fő tanulmányban a placebóba véletlenszerűen randomizáltak (az OL-ben az AMX0035-et kapott). Az SVC térfogatát a légzőszervi izomfunkció előrejelzett százalékos normalizált értékeire szabványosítottuk az életkor, a nem és a magasság alapján.
A fő tanulmány kiindulási pontjától az OLE 24. hétig (összességében 48 hét)
A végtag izometrikus szilárdságának pontos tesztelése (Atlis) A teljes pontszám változása a lejtőn
Időkeret: A fő tanulmány kiindulási pontjától a 24. héten az OLE -ben (összességében 48 hét)
A végtag-izometrikus szilárdság (ATLIS) pontos pontszámának pontos vizsgálatának változásainak összehasonlítása a fő tanulmány kiindulási alapjától a nyitott, címkéző kiterjesztés (OLE) 48. héten a 2 kezelési csoport között: a fő tanulmányban az AMX0035-re véletlenszerűen szereplő és a fő tanulmányban a placebóba véletlenszerűen szereplő személyek (az AMX0035 összes résztvevője). Az Atlis eszköz az izometrikus szilárdságot méri 6 felső és 6 alsó végtagi izomcsoportban. A nyers értékeket a nem, az életkor, a súly és a magasság alapján szabványosítottuk a százalékos előrejelzett normál értékekre.
A fő tanulmány kiindulási pontjától a 24. héten az OLE -ben (összességében 48 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Együttműködők

Massachusetts General Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. április 3.

Első közzététel (Tényleges)

2018. április 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. augusztus 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. július 24.

Utolsó ellenőrzés

2025. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AMX-3500-OLE

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel