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Offene Verlängerungsstudie zu AMX0035 bei Patienten mit ALS (CENTAUR-OLE)

24. Juli 2025 aktualisiert von: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Diese Studie wird einen erweiterten Zugang zu Patienten ermöglichen und längerfristige Ergebnisse bei Patienten bewerten, die die Centaur-Studie abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) soll Patienten mit ALS, die an der CENTAUR-Studie teilgenommen haben, einen längerfristigen Zugang zu AMX0035 ermöglichen. Die Studie wird die längerfristige Sicherheit und das therapeutische Potenzial von AMX0035 bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

90

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss aller Besuche in der randomisierten, doppelblinden AMX0035-Studie. Probanden, die im Verlauf der Hauptstudie eine Tracheotomie oder PAV erhalten, werden weiterhin als ITT bis zum Besuch in Woche 24 vor der Einschreibung in die OLE nachverfolgt.
  2. Muss sich innerhalb von 28 Tagen nach dem Besuch der Hauptstudie in Woche 24 in das OLE einschreiben.
  3. Unterschriebene Einverständniserklärung zum Eintritt in die Open-Label-Verlängerungsphase.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorzeitiges Absetzen des Studienmedikaments in der doppelblinden Phase der Studie aus anderen Gründen als Tracheotomie oder PAV.
  2. Exposition gegenüber oder erwarteter Bedarf an einem der unten aufgeführten nicht zugelassenen Medikamente.
  3. Alle anhaltenden unerwünschten Ereignisse, die nach Meinung des Standortprüfers klare Kontraindikationen für das Studienmedikament darstellen.
  4. Instabile Herz- oder andere lebensbedrohliche Erkrankungen, die während der randomisierten, doppelblinden Studie aufgetreten sind
  5. Jede schwerwiegende Erkrankung, die nach Ansicht des Standortprüfers die Studie beeinträchtigen und den Probanden einem erhöhten Risiko aussetzen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AMX0035
AMX0035 zweimal täglich-eine Kombination aus Natriumphenylbutyrat (3G) und Taurursodiol (1G)
Arzneimittel: AMX0035
Kombinationstherapie von Pb und Turso
Andere Namen:
  • Natriumphenylbutyrat (Pb) und Taururodiol (Turso, auch als Ursodoxicoltaurin oder Tauroursodeoxycholycholycholy -Säure [Tudca]))

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Ab dem Basisbesuch in der OLE -Studie bis in Woche 132 oder dem Früherunterbrechungsbesuch (endgültige Sicherheit) für jeden Teilnehmer (für ungefähr 132 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit Tee von Ausgangswert in der OLE -Studie durch den letzten Besuch des letzten Teilnehmers im OLE
Ab dem Basisbesuch in der OLE -Studie bis in Woche 132 oder dem Früherunterbrechungsbesuch (endgültige Sicherheit) für jeden Teilnehmer (für ungefähr 132 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Amyotrophe laterale Sklerose-Bewertungsskala überarbeitete Total Score (ALSFRS-R) Änderung der Steigung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 der OLE (insgesamt 48 Wochen)
Vergleich der Veränderung der Änderung der Steigung der amyotrophen lateralen Sklerose-Bewertungsskala (ALSFRS-R) Gesamtpunktzahl von der Hauptstudie-Grundlinie bis Woche 48 der Open-Label-Erweiterung (OLE) zwischen den beiden Behandlungsgruppen: Diejenigen, die in der Hauptstudie randomisiert zu AMX0035 wurden, und diejenigen, die in der Hauptstudie randomisiert wurden, in der Hauptstudie randomisiert (alle Teilnehmer wurden in der OLE-AMX0035). Die Steigung wird als Änderung der Punktzahl gemessen, geteilt durch eine Zeitänderung. ALSFRS-R besteht aus 12 Elementen in 4 Funktionsunterdomänen (Bulbar, Feinmotor, Bruttomotor und Atmung), wobei jedes Element auf einer Skala von 0 (Total-Funktionsverlust) auf 4 (ohne Funktionsverlust) bewertet wird. Die Gesamtwerte reichen von 0 bis 48, wobei höhere Bewertungen eine bessere Funktion anzeigen.
Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 der OLE (insgesamt 48 Wochen)
Überleben - Zeit bis zum Tod
Zeitfenster: Ab dem Datum der ersten Dosis in der Hauptstudie (Besuch der einzelnen Teilnehmer) bis zu ungefähr 42 Monaten (ca. 182 Wochen)
Medianes Überleben in Monaten
Ab dem Datum der ersten Dosis in der Hauptstudie (Besuch der einzelnen Teilnehmer) bis zu ungefähr 42 Monaten (ca. 182 Wochen)
Verbundheit der Zeit für Krankenhausaufenthalte, Tod oder Todesäquivalent
Zeitfenster: Ab dem Datum der ersten Dosis in der Hauptstudie (Besuch der einzelnen Teilnehmer) bis zu ungefähr 42 Monaten (ca. 182 Wochen)
Der zusammengesetzte Endpunkt der Zeit für Krankenhausaufenthalte, Tod oder Todesäquivalent wurde als Krankenhausaufenthalt, Tod, Tracheostomie oder PAV definiert. PAV ist mehr als 22 Stunden täglich nicht invasive mechanische Belüftung für mehr als 1 Woche (7 Tage) definiert.
Ab dem Datum der ersten Dosis in der Hauptstudie (Besuch der einzelnen Teilnehmer) bis zu ungefähr 42 Monaten (ca. 182 Wochen)
Genaue Tests der isometrischen Festigkeit (ATLIS) von Glied
Zeitfenster: Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 der OLE (insgesamt 48 Wochen)
Vergleich des Unterschieds in der Veränderung der Steigung der genauen Tests der isometrischen Festigkeit der Isometrie (ATLIS) aus der Hauptstudie bis Woche 48 der Open-Label-Erweiterung (OLE) zwischen den beiden Behandlungsgruppen: Diejenigen, die in der Hauptstudie randomisiert zu AMX0035 in der Hauptstudie randomisiert wurden (alle Teilnehmer, die in der OLE in AMX0035 empfangen wurden). Das Atlis -Gerät misst die isometrische Festigkeit in 6 Muskelgruppen der oberen Extremitäten. Die Rohwerte wurden auf den prozentualen prozentuierten Normalwerten für Festigkeit standardisiert, basierend auf Geschlecht, Alter, Gewicht und Größe.
Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 der OLE (insgesamt 48 Wochen)
Genaue Tests der isometrischen Festigkeit (ATLIS) von Glied
Zeitfenster: Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 der OLE (insgesamt 48 Wochen)
Vergleich des Unterschieds in der Änderung der Steigung der genauen Tests der isometrischen Festigkeit der Gliedmaßen (ATLIS) unteren Extremitäten von der Hauptstudie-Grundlinie bis Woche 48 der Open-Label-Erweiterung (OLE) zwischen den beiden Behandlungsgruppen: Diejenigen, die in der Hauptstudie randomisiert zu AMX0035 in der Hauptstudie randomisiert wurden (alle Teilnehmer, die in der OLE in AMX0035 empfangen wurden). Das Atlis -Gerät misst die isometrische Festigkeit in 6 Muskelgruppen der unteren Extremitäten. Die Rohwerte wurden auf den prozentualen prozentuierten Normalwerten für Festigkeit standardisiert, basierend auf Geschlecht, Alter, Gewicht und Größe.
Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 der OLE (insgesamt 48 Wochen)
Langsame vitale Kapazitätsänderung in der Steigung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 der OLE (insgesamt 48 Wochen)
Vergleich des Unterschieds in der Änderung der Steigung der langsamen Vitalkapazität (SVC) von der Hauptstudie-Grundlinie bis zur Woche 48 der Open-Label-Erweiterung (OLE) zwischen den beiden Behandlungsgruppen: Diejenigen, die in der Hauptstudie randomisiert auf AMX0035 und in der Hauptstudie randomisiert wurden (alle Teilnehmer im OLE erhielten AMX0035). Die SVC -Volumina wurden auf vorhergesagte prozentuale normalisierte Werte für die Respirationsmuskelfunktion basierend auf Alter, Geschlecht und Größe standardisiert.
Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 der OLE (insgesamt 48 Wochen)
Genaue Tests der isometrischen Festigkeit (ATLIS) Gesamtbewertung der Isometrie (ATLIS) in der Steigung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 im OLE (insgesamt 48 Wochen)
Vergleich des Unterschieds in der Änderung der Steigung der genauen Tests der Isometriestärke der Isometrie (ATLIS) aus der Hauptstudie bis Woche 48 der Open-Label-Erweiterung (OLE) zwischen den beiden Behandlungsgruppen: Diejenigen, die in der Hauptstudie randomisiert zu AMX0035 und in der Hauptstudie randomisiert wurden (alle Teilnehmer des OLE empfangenen AMX0035). Das Atlis -Gerät misst die isometrische Festigkeit in 6 Muskelgruppen der oberen und 6 unteren Extremitäten. Die Rohwerte wurden auf den prozentualen prozentuierten Normalwerten für Festigkeit standardisiert, basierend auf Geschlecht, Alter, Gewicht und Größe.
Aus dem Ausgangswert in der Hauptstudie bis in Woche 24 im OLE (insgesamt 48 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Mitarbeiter

Massachusetts General Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AMX-3500-OLE

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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