Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open Label Extension Study av AMX0035 hos patienter med ALS (CENTAUR-OLE)

24 juli 2025 uppdaterad av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Denna studie kommer att ge utökad tillgång till patienter och bedöma långsiktiga resultat på patienter som har genomfört Centaur-studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) är utformad för att ge långsiktig tillgång till AMX0035 för patienter med ALS som deltog i CENTAUR-studien. Studien kommer att utvärdera långsiktig säkerhet och terapeutisk potential för AMX0035.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

90

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Slutförande av alla besök i den randomiserade, dubbelblinda AMX0035-studien. Försökspersoner som får trakeostomi eller PAV under huvudstudiens gång kommer fortfarande att följas som ITT fram till besöket vecka 24 före inskrivning i OLE.
  2. Måste anmäla sig till OLE inom 28 dagar från vecka 24 besök av huvudstudien.
  3. Undertecknat informerat samtycke för att gå in i den öppna etikettförlängningsfasen.

Exklusions kriterier:

  1. Avbröt studieläkemedlet i förtid i studiens dubbelblinda fas av andra skäl än trakeostomi eller PAV.
  2. Exponering för eller förväntat krav på otillåten medicin som anges nedan.
  3. Eventuella pågående biverkningar som enligt platsutredarens åsikt är tydliga kontraindikationer för studieläkemedlet.
  4. Instabil hjärtsjukdom eller annan livshotande sjukdom som dyker upp under den randomiserade, dubbelblinda studien
  5. Alla allvarliga medicinska tillstånd som enligt platsutredarens åsikt skulle störa studien och utsätta försökspersonen för en ökad risk.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AMX0035
AMX0035 två gånger dagligen-en kombination av natriumfenylbutyrat (3G) och Taurursodiol (1G)
Läkemedel: AMX0035
Kombinationsterapi av PB och turso
Andra namn:
  • Natriumfenylbutyrat (Pb) och taurursodiol (turso, även känd som Ursodoxicoltaurine eller Tauroursodeoxycholic Acid [TUDCA])

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlings-emergente-händelser (TEAE)
Tidsram: Från basbesöket i OLE -studien till och med vecka 132 eller det tidiga avbrottet (slutsäkerhet) besök för varje deltagare (i upp till cirka 132 veckor)
Antal deltagare med TEAE från baslinjen i OLE -studien genom den senaste deltagarens senaste besök i OLE
Från basbesöket i OLE -studien till och med vecka 132 eller det tidiga avbrottet (slutsäkerhet) besök för varje deltagare (i upp till cirka 132 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Amyotrofisk lateral sklerosbetyg Rating Scale Revided Total Score (ALSFRS-R) förändring i sluttningen
Tidsram: Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Jämförelse av skillnaden i förändring i lutning av amyotrofisk lateral sklerosbetyg Reviderad (ALSFRS-R) Total poäng från huvudstudien baslinjen genom vecka 48 i den öppna labelförlängningen (OLE) mellan de två behandlingsgrupperna: de som randomiserades till AMX0035 i huvudstudien och de som randomiserades till placebo i huvudstudien (alla deltagare i de oljade AMX). Lutningen mäts som en förändring i poäng dividerad med en förändring i tiden. ALSFRS-R består av 12 artiklar över fyra underdomäner av funktion (bulbar, fin motor, bruttotida och andning) med varje objekt som görs på en skala från 0 (total förlust av funktion) till 4 (ingen förlust av funktion). Totala poäng sträcker sig från 0 till 48, med högre poäng som indikerar bättre funktion.
Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Överlevnad - Tid till döds
Tidsram: Från datum för första dosen i huvudstudien (varje deltagares basbesök) upp till cirka 42 månader (ungefär 182 veckor)
Medianöverlevnad i månader
Från datum för första dosen i huvudstudien (varje deltagares basbesök) upp till cirka 42 månader (ungefär 182 veckor)
Sammansatt av tid till sjukhusvistelse, död eller dödsekvivalent
Tidsram: Från datum för första dosen i huvudstudien (varje deltagares basbesök) upp till cirka 42 månader (ungefär 182 veckor)
Den sammansatta slutpunkten för tid till sjukhusvistelse, död eller dödsekvivalent definierades som sjukhusvistelse, död, trakeostomi eller PAV. PAV definieras som mer än 22 timmar dagligen av icke-invasiv mekanisk ventilation i mer än 1 vecka (7 dagar).
Från datum för första dosen i huvudstudien (varje deltagares basbesök) upp till cirka 42 månader (ungefär 182 veckor)
Noggrann testning av lemmaresometrisk styrka (ATLIS) förändring i sluttning - övre extremiteter
Tidsram: Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Jämförelse av skillnaden i förändring i lutning av exakt testning av lemmetrisk styrka (ATLIS) övre extremitetspoäng från huvudstudiebaslinjen genom vecka 48 i den öppna labelförlängningen (OLE) mellan de två behandlingsgrupperna: de som randomiserades till AMX0035 i huvudstudien och de som slumpmässigt till placebo i huvudstudien (alla deltagare i de mottagna AMX00). ATLIS -enheten mäter isometrisk styrka i 6 muskelgrupper i övre extremiteter. Råvärden standardiserades till procent förutspådde normala värden för styrka baserat på kön, ålder, vikt och höjd.
Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Noggrann testning av lemmar Isometrisk styrka (ATLIS) Förändring i sluttning - nedre extremiteter
Tidsram: Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Jämförelse av skillnaden i förändring i lutning av exakt testning av lemmetrisk styrka (ATLIS) lägre extremitetspoäng från huvudstudiebaslinjen genom vecka 48 i den öppna labelförlängningen (OLE) mellan de två behandlingsgrupperna: de som randomiserades till AMX0035 i huvudstudien och de som slumpmässigt till placebo i huvudstudien (alla deltagare i de mottagna AMX00). ATLIS -enheten mäter isometrisk styrka i 6 muskelgrupper i nedre extremiteter. Råvärden standardiserades till procent förutspådde normala värden för styrka baserat på kön, ålder, vikt och höjd.
Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Långsam vital kapacitetsförändring i sluttningen
Tidsram: Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Jämförelse av skillnaden i förändring i lutning av långsam vitalska kapacitet (SVC) från huvudstudiens baslinje till vecka 48 i den öppna förlängningen (OLE) mellan de två behandlingsgrupperna: de som randomiserades till AMX0035 i huvudstudien och de som randomiserades till placebo i huvudstudien (alla deltagare i OLE fick AMX0035). SVC -volymer standardiserades till förutsagda procentuella normaliserade värden för andningsmuskelfunktion baserat på ålder, kön och höjd.
Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Noggrann testning av lemmetrisk styrka (ATLIS) Total poängförändring i sluttningen
Tidsram: Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)
Jämförelse av skillnaden i förändring i lutning av exakt testning av lemmetrisk styrka (ATLIS) total poäng från huvudstudie baslinjen till vecka 48 i den öppna förlängningen (OLE) mellan de två behandlingsgrupperna: de som randomiserades till AMX0035 i huvudstudien och de som slumpmässigt till placebo i huvudstudien (alla deltagare i de mottagna AMX0035). ATLIS -enheten mäter isometrisk styrka i 6 övre och 6 muskelgrupper i nedre extremiteter. Råvärden standardiserades till procent förutspådde normala värden för styrka baserat på kön, ålder, vikt och höjd.
Från baslinjen i huvudstudien till vecka 24 i OLE (48 veckor totalt)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Samarbetspartners

Massachusetts General Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 mars 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2018

Första postat (Faktisk)

5 april 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AMX-3500-OLE

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera