Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone AMX0035 u pacjentów z ALS (CENTAUR-OLE)

24 lipca 2025 zaktualizowane przez: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
To badanie zapewni rozszerzony dostęp do pacjentów i oceni długoterminowe wyniki u pacjentów, którzy ukończyli badanie Centaur.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otwarte badanie rozszerzone Centaur (CENTAUR-OLE) ma na celu zapewnienie długoterminowego dostępu do AMX0035 pacjentom z ALS, którzy brali udział w badaniu CENTAUR. Badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo i potencjał terapeutyczny AMX0035.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

90

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zakończenie wszystkich wizyt w randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu AMX0035. Pacjenci, którzy otrzymali tracheostomię lub PAV w trakcie badania głównego, będą nadal obserwowani jako ITT do wizyty w 24. tygodniu przed włączeniem do OLE.
  2. Musi zapisać się do OLE w ciągu 28 dni od wizyty w 24. tygodniu badania głównego.
  3. Podpisana świadoma zgoda na wejście w fazę przedłużenia otwartej etykiety.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przedwczesne przerwanie badania leku w fazie badania z podwójnie ślepą próbą z powodów innych niż tracheostomia lub PAV.
  2. Narażenie na lub przewidywane zapotrzebowanie na jakiekolwiek niedozwolone leki wymienione poniżej.
  3. Wszelkie trwające zdarzenia niepożądane, które w opinii badacza ośrodka stanowią wyraźne przeciwwskazania do badanego leku.
  4. Niestabilna choroba serca lub inna zagrażająca życiu choroba pojawiająca się podczas randomizowanego, podwójnie ślepego badania
  5. Każdy poważny stan chorobowy, który w opinii badacza ośrodka mógłby zakłócić badanie i narazić uczestnika na zwiększone ryzyko.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AMX0035
AMX0035 dwa razy dziennie-kombinacja fenylobutyanu sodu (3G) i taurursodiol (1G)
Lek: AMX0035
Terapia skojarzona PB i Turs
Inne nazwy:
  • Sodu fenylobutyran (PB) i taururursodiol (Turso, znany również jako ursodoksykoltauryna lub kwas tauroursodeoksycholowy [TUDCA])

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Od wizyty wyjściowej w badaniu OLE do tygodnia 132 lub wczesnej wizyty przerwania (bezpieczeństwa końcowego) dla każdego uczestnika (do około 132 tygodni)
Liczba uczestników z Teaes z Bazacyjnie w badaniu OLE poprzez ostatnią wizytę ostatniego uczestnika w OLE
Od wizyty wyjściowej w badaniu OLE do tygodnia 132 lub wczesnej wizyty przerwania (bezpieczeństwa końcowego) dla każdego uczestnika (do około 132 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Amyotroficzna skala oceny stwardnienia bocznego Zmieniona całkowita ocena (ALSFRS-R) Zmiana nachylenia
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
Porównanie różnicy w zmianie nachylenia skali oceny stwardnienia amyotroficznego zmienionego (ALSFRS-R) Całkowity wynik od głównego badania bazowego do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: losowe do AMX0035 w badaniu głównym i tych losowo do losowo do placebo w głównym badaniu (wszystkie uczestniki w OLE otrzymano AMX0035). Nachylenie jest mierzone jako zmiana wyniku podzielona przez zmianę w czasie. ALSFRS-R składa się z 12 pozycji w 4 subdomenach funkcji (żarówka, drobny silnik, silnik brutto i oddychanie) z każdym elementem ocenianym w skali od 0 (całkowita utrata funkcji) do 4 (brak utraty funkcji). Całkowite wyniki wynoszą od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
Przetrwanie - czas na śmierć
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki w głównym badaniu (wizyta wyjściowa każdego uczestnika) do około 42 miesięcy (około 182 tygodni)
Mediana przeżycia w miesiącach
Od daty pierwszej dawki w głównym badaniu (wizyta wyjściowa każdego uczestnika) do około 42 miesięcy (około 182 tygodni)
Złożone czas na hospitalizację, śmierć lub ekwiwalent śmierci
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki w głównym badaniu (wizyta wyjściowa każdego uczestnika) do około 42 miesięcy (około 182 tygodni)
Złożony punkt końcowy czasu do hospitalizacji, śmierci lub ekwiwalentu śmierci zdefiniowano jako hospitalizację, śmierć, tracheostomię lub PAV. PAV jest definiowany jako ponad 22 godziny dziennie nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej przez ponad 1 tydzień (7 dni).
Od daty pierwszej dawki w głównym badaniu (wizyta wyjściowa każdego uczestnika) do około 42 miesięcy (około 182 tygodni)
Dokładne badanie siły izometrycznej kończyny (ATLI) Zmiana nachylenia - kończyny górne
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
Porównanie różnicy zmiany nachylenia dokładnego testu wytrzymałości izometrycznej kończyny (ATLIS) górnej części kończyny z głównego badania bazowego do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: osoby losowe do AMX0035 w badaniu głównym i tych, którzy losowo do placebo w głównym badaniu (wszyscy uczestnicy w OLE otrzymali AMX0035). Urządzenie Atlis mierzy siłę izometryczną w 6 grupach mięśni kończyn górnych. Surowe wartości standaryzowano z procentem przewidywanych normalnych wartości siły w oparciu o płeć, wiek, wagę i wysokość.
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
Dokładne testowanie siły izometrycznej kończyny (ATLI) Zmiana nachylenia - kończyny dolne
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
Porównanie różnicy zmiany nachylenia dokładnego testu wytrzymałości izometrycznej kończyny (ATLIS) kończyny dolnej z głównej linii podstawowej do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: osoby losowe do AMX0035 w badaniu głównym i losowo do Placebo w badaniu głównym (wszyscy uczestnicy w OLE otrzymali AMX0035). Urządzenie Atlis mierzy siłę izometryczną w 6 grupach mięśni kończyn dolnych. Surowe wartości standaryzowano z procentem przewidywanych normalnych wartości siły w oparciu o płeć, wiek, wagę i wysokość.
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
Powolna zmiana pojemności witalnej na zboczu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
Porównanie różnicy zmiany nachylenia o powolnej pojemności witalnej (SVC) z głównej linii podstawowej do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: losowe do AMX0035 w badaniu głównym i losowych do placebo w badaniu głównym (wszyscy uczestnicy otrzymali AMX0035). Objętości SVC standaryzowano do przewidywanych procentowych znormalizowanych wartości funkcji mięśni oddechowych w oparciu o wiek, płeć i wysokość.
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
Dokładne testowanie całkowitej zmiany wyniku siły izometrycznej kończyny (ATLIS)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia w OLE (ogólnie 48 tygodni)
Porównanie różnicy w zmianie nachylenia dokładnego testu wytrzymałości izometrycznej kończyny (ATLIS) całkowity wynik od głównej wartości bazowej do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: osoby losowe do AMX0035 w badaniu głównym i losowo do placebo w głównym badaniu (wszyscy uczestnicy w OLE otrzymali AMX0035). Urządzenie Atlis mierzy siłę izometryczną w 6 górnych i 6 grupach mięśni kończyn dolnych. Surowe wartości standaryzowano z procentem przewidywanych normalnych wartości siły w oparciu o płeć, wiek, wagę i wysokość.
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia w OLE (ogólnie 48 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Współpracownicy

Massachusetts General Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 marca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AMX-3500-OLE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na AMX0035

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj