Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование AMX0035 у пациентов с БАС (CENTAUR-OLE)

24 июля 2025 г. обновлено: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Это исследование предоставит расширенный доступ к пациентам и оценит долгосрочные результаты для пациентов, которые завершили исследование Centaur.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Открытое расширенное исследование Centaur (CENTAUR-OLE) предназначено для обеспечения более длительного доступа к AMX0035 для пациентов с БАС, которые участвовали в исследовании CENTAUR. В исследовании будут оцениваться долгосрочная безопасность и терапевтический потенциал AMX0035.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

90

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Завершение всех визитов в рандомизированном двойном слепом исследовании AMX0035. Субъекты, получившие трахеостомию или PAV в ходе основного исследования, по-прежнему будут наблюдаться как ITT до визита на 24-й неделе перед включением в OLE.
  2. Необходимо зарегистрироваться в OLE в течение 28 дней после визита на 24-й неделе основного исследования.
  3. Подписанное информированное согласие на вступление в фазу продления открытой этикетки.

Критерий исключения:

  1. Досрочное прекращение приема исследуемого препарата на двойном слепом этапе исследования по причинам, отличным от трахеостомии или PAV.
  2. Воздействие или ожидаемая потребность в любых запрещенных лекарствах, перечисленных ниже.
  3. Любые продолжающиеся нежелательные явления, которые, по мнению исследователя, являются явными противопоказаниями к приему исследуемого препарата.
  4. Нестабильное сердечное или другое угрожающее жизни заболевание, выявленное во время рандомизированного двойного слепого исследования.
  5. Любое серьезное заболевание, которое, по мнению исследователя Зоны, может помешать исследованию и подвергнуть субъекта повышенному риску.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AMX0035
AMX0035 два раза в день-комбинация фенилбутирата натрия (3G) и таурурруррурсу (1G)
Лекарство: AMX0035
Комбинированная терапия PB и Turso
Другие имена:
  • Фенилбутират натрия (PB) и тавраруррурруртурной (Turso, также известный как урсодоксиколтаурин или теярурузодезоксихолевая кислота [Tudca])

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE)
Временное ограничение: Из базового посещения исследования OLE до 132 недели или раннего посещения прекращения (окончательное безопасность) для каждого участника (в течение приблизительно 132 недель)
Количество участников с Teaes от базового уровня в исследовании OLE в течение последнего посещения последнего участника в OLE
Из базового посещения исследования OLE до 132 недели или раннего посещения прекращения (окончательное безопасность) для каждого участника (в течение приблизительно 132 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Амиотрофическая шкала рейтинга с боковым склерозом Пересмотренная общая оценка (ALSFRS-R) Изменение наклона
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении склона амиотрофического бокового рейтинга склероза пересмотрена (ALSFRS-R) общий балл из основной базовой линии исследования до 48-й недели разгибания открытой маркировки (OLE) между двумя группами лечения: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании, а те, которые рандомизировались на плацебо в основном исследовании (все участники в OLE, полученные AMX0035). Наклон измеряется как изменение оценки, деленное на изменение во времени. ALSFRS-R состоит из 12 элементов по 4 субдоменам функции (булбар, тонкий двигатель, валовой двигатель и дыхание), причем каждый элемент оценивается по шкале от 0 (общая потерю функции) до 4 (без потери функции). Общие оценки варьируются от 0 до 48, причем более высокие оценки указывают на лучшую функцию.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Выживание - время до смерти
Временное ограничение: С даты первой дозы в основном исследовании (базовый посещение каждого участника) до приблизительно 42 месяца (приблизительно 182 недели)
Средняя выживаемость в месяцы
С даты первой дозы в основном исследовании (базовый посещение каждого участника) до приблизительно 42 месяца (приблизительно 182 недели)
Составная времена до госпитализации, смерти или смерти эквивалент
Временное ограничение: С даты первой дозы в основном исследовании (базовый посещение каждого участника) до приблизительно 42 месяца (приблизительно 182 недели)
Композитная конечная точка времени до госпитализации, смерти или эквивалента смерти была определена как госпитализация, смерть, трахеостомия или PAV. PAV определяется как более 22 часов в день неинвазивной механической вентиляции в течение более 1 недели (7 дней).
С даты первой дозы в основном исследовании (базовый посещение каждого участника) до приблизительно 42 месяца (приблизительно 182 недели)
Точное тестирование изометрической прочности конечностей (ATLIS) Изменение наклона - верхние конечности
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении наклона точного тестирования изометрической прочности конечностей (ATLIS) верхней конечности из основного исследования базовой линии исследования до 48 недели расширения открытой маркировки (OLE) между двумя группами лечения: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании и рандомизированные до плацебо в основном исследовании (все участники в OLE, полученные AMX0035). Устройство ATLIS измеряет изометрическую силу в 6 группах мышц верхней конечности. Необработанные значения были стандартизированы до процентов прогнозируемых нормальных значений для силы на основе пола, возраста, веса и роста.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Точное тестирование изометрической прочности конечностей (ATLIS) изменение наклона - нижние конечности
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении наклона точного тестирования изометрической прочности конечностей (ATLIS) нижней конечности из основной базовой линии исследования до 48 недели открытого расширения (OLE) между двумя группами обработки: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании и рандомизированные до плацебо в основном исследовании (все участники в OLE, полученные AMX0035). Устройство ATLIS измеряет изометрическую силу в 6 группах мышц нижней конечности. Необработанные значения были стандартизированы до процентов прогнозируемых нормальных значений для силы на основе пола, возраста, веса и роста.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Медленное изменение жизненно важной способности на склоне
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении наклона медленной жизненно важной способности (SVC) из основной базовой линии исследования до 48 недели открытого расширения (OLE) между двумя группами лечения: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании, а те, которые рандомизировали на плацебо в основном исследовании (все участники OLE, полученные AMX0035). Объемы SVC были стандартизированы для прогнозируемых процентных нормализованных значений для функции дыхательных мышц на основе возраста, пола и роста.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели OLE (в целом 48 недель)
Точное тестирование изометрической прочности конечностей (ATLIS) Общее изменение баллов в наклоне
Временное ограничение: Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели в OLE (в целом 48 недель)
Сравнение разницы в изменении наклона точного тестирования изометрической прочности конечностей (ATLIS) общего балла из основной базовой линии исследования до 48 недели открытого расширения (OLE) между двумя группами лечения: рандомизированные до AMX0035 в основном исследовании и рандомизированные до плацебо в основном исследовании (все участники OLE получили AMX0035). Устройство ATLIS измеряет изометрическую силу в 6 и 6 группах мышц нижней конечности. Необработанные значения были стандартизированы до процентов прогнозируемых нормальных значений для силы на основе пола, возраста, веса и роста.
Из исходного уровня в основном исследовании до 24 недели в OLE (в целом 48 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Соавторы

Massachusetts General Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AMX-3500-OLE

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться