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Studio di estensione in aperto di AMX0035 in pazienti con SLA (CENTAUR-OLE)

24 luglio 2025 aggiornato da: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Questo studio fornirà un accesso esteso ai pazienti e valuterà i risultati a lungo termine sui pazienti che hanno completato lo studio Centaur.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) è progettato per fornire un accesso a lungo termine a AMX0035 per i pazienti affetti da SLA che hanno partecipato allo studio CENTAUR. Lo studio valuterà la sicurezza a lungo termine e il potenziale terapeutico di AMX0035.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

90

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento di tutte le visite nello studio randomizzato, in doppio cieco AMX0035. I soggetti che ricevono tracheostomia o PAV durante il corso dello studio principale saranno comunque seguiti come ITT fino alla visita della settimana 24 prima dell'arruolamento nell'OLE.
  2. Deve iscriversi all'OLE entro 28 giorni dalla visita della settimana 24 dello studio principale.
  3. Consenso informato firmato per entrare nella fase di estensione in aperto.

Criteri di esclusione:

  1. - Farmaco in studio interrotto prematuramente nella fase in doppio cieco dello studio per motivi diversi dalla tracheostomia o dalla PAV.
  2. Esposizione o requisito previsto per qualsiasi farmaco non consentito elencato di seguito.
  3. Eventuali eventi avversi in corso che, a giudizio dello sperimentatore del sito, costituiscono chiare controindicazioni al farmaco oggetto dello studio.
  4. Malattia cardiaca instabile o altra malattia potenzialmente letale emersa durante lo studio randomizzato in doppio cieco
  5. Qualsiasi condizione medica importante che, a parere del ricercatore del sito, interferirebbe con lo studio e esporrebbe il soggetto a un rischio maggiore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AMX0035
AMX0035 due volte al giorno: una combinazione di fenilbutirrato di sodio (3G) e tourursodiolo (1G)
Droga: AMX0035
Terapia di combinazione di PB e TURSE
Altri nomi:
  • Sodio fenilbutirrato (Pb) e tourursodiolo (torso, noto anche come ursodossicolaurina o acido taurousodeossicolico [TUDCA])

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla visita di base nello studio OLE fino alla settimana 132 o la visita di interruzione precoce (sicurezza finale) per ciascun partecipante (fino a circa 132 settimane)
Numero di partecipanti con Teaes dalla linea di base nello studio OLE attraverso l'ultima visita dell'ultimo partecipante all'OLE
Dalla visita di base nello studio OLE fino alla settimana 132 o la visita di interruzione precoce (sicurezza finale) per ciascun partecipante (fino a circa 132 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica Scala del punteggio totale rivisto (ALSFRS-R) CAMBIAMENTO NELLA SLOPA
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nel cambiamento nella pendenza della scala di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R) punteggio totale dallo studio principale dello studio fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati ad AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati a Placebo nello studio principale (tutti i partecipanti nell'olio hanno ricevuto 0035). La pendenza viene misurata come un cambiamento di punteggio diviso per un cambiamento nel tempo. ALSFRS-R è costituito da 12 elementi in 4 sottodomi di funzione (bulbare, motore fine, motore lordo e respirazione) con ciascun elemento valutato su una scala da 0 (perdita totale di funzione) a 4 (nessuna perdita di funzione). I punteggi totali vanno da 0 a 48, con punteggi più alti che indicano una migliore funzione.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Survival - Time to Death
Lasso di tempo: Dalla data della prima dose nello studio principale (la visita di base di ciascun partecipante) fino a circa 42 mesi (circa 182 settimane)
Sopravvivenza mediana in mesi
Dalla data della prima dose nello studio principale (la visita di base di ciascun partecipante) fino a circa 42 mesi (circa 182 settimane)
Composito di tempo per il ricovero, la morte o la morte equivalenti
Lasso di tempo: Dalla data della prima dose nello studio principale (la visita di base di ciascun partecipante) fino a circa 42 mesi (circa 182 settimane)
L'endpoint composito del tempo di ricovero, la morte o l'equivalente della morte è stato definito come ricovero in ospedale, morte, tracheostomia o PAV. Il PAV è definito come oltre 22 ore al giorno di ventilazione meccanica non invasiva per più di 1 settimana (7 giorni).
Dalla data della prima dose nello studio principale (la visita di base di ciascun partecipante) fino a circa 42 mesi (circa 182 settimane)
Test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Cambiamento della pendenza - estremità superiori
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nel cambiamento nella pendenza di test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Punteggio degli arti superiori dal basale dello studio principale fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati a AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati a Placebo nello studio principale (tutti i partecipanti all'ole hanno ricevuto AMX0035). Il dispositivo Atlis misura la forza isometrica in 6 gruppi muscolari degli arti superiori. I valori grezzi sono stati standardizzati alla percentuale di valori normali previsti per la forza in base al sesso, all'età, al peso e all'altezza.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Cambiamento della pendenza - estremità inferiori
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nel cambiamento nella pendenza dei test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Punteggio degli arti inferiori dal basale dello studio principale fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati ad AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati a Placebo nello studio principale (tutti i partecipanti all'ole hanno ricevuto AMX0035). Il dispositivo Atlis misura la forza isometrica in 6 gruppi muscolari degli arti inferiori. I valori grezzi sono stati standardizzati alla percentuale di valori normali previsti per la forza in base al sesso, all'età, al peso e all'altezza.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Lento cambio di capacità vitale nella pendenza
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nel cambiamento nella pendenza della capacità vitale lenta (SVC) dal basale dello studio principale fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati ad AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati al placebo nello studio principale (tutti i partecipanti all'ole hanno ricevuto AMX0035). I volumi SVC sono stati standardizzati ai valori normalizzati percentuali previsti per la funzione muscolare respiratoria in base all'età, al sesso e all'altezza.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 dell'OLE (48 settimane in totale)
Test accurati della forza isometrica dell'arto (ATLIS) CAMBIAMENTO DEL PUNTE TOTALE NELLA SLOPA
Lasso di tempo: Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 in Ole (48 settimane in totale)
Confronto della differenza nella variazione della pendenza di test accurati della resistenza isometrica degli arti (ATLIS) Punte totale dal basale dello studio principale fino alla settimana 48 dell'estensione in aperto (OLE) tra i 2 gruppi di trattamento: quelli randomizzati ad AMX0035 nello studio principale e quelli randomizzati a placebo nel placebo (tutti i partecipanti nell'ole hanno ricevuto AMX0035). Il dispositivo Atlis misura la resistenza isometrica in 6 gruppi muscolari degli arti superiori e 6. I valori grezzi sono stati standardizzati alla percentuale di valori normali previsti per la forza in base al sesso, all'età, al peso e all'altezza.
Dal basale nello studio principale fino alla settimana 24 in Ole (48 settimane in totale)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Collaboratori

Massachusetts General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

5 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AMX-3500-OLE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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