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Estudo de extensão de rótulo aberto de AMX0035 em pacientes com ELA (CENTAUR-OLE)

24 de julho de 2025 atualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Este estudo fornecerá acesso estendido aos pacientes e avaliará os resultados de longo prazo em pacientes que concluíram o estudo Centaur.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) foi desenvolvido para fornecer acesso de longo prazo ao AMX0035 para pacientes com ELA que participaram do estudo CENTAUR. O estudo avaliará a segurança a longo prazo e o potencial terapêutico do AMX0035.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

90

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão de todas as visitas no estudo randomizado e duplo-cego AMX0035. Os indivíduos que recebem traqueostomia ou PAV durante o curso do estudo principal ainda serão acompanhados como ITT até a visita da semana 24 antes da inscrição no OLE.
  2. Deve se inscrever no OLE dentro de 28 dias da visita da Semana 24 do estudo principal.
  3. Consentimento informado assinado para entrar na fase de extensão de rótulo aberto.

Critério de exclusão:

  1. Medicamento do estudo descontinuado prematuramente na fase duplo-cega do estudo por outros motivos que não traqueostomia ou PAV.
  2. Exposição ou necessidade antecipada de qualquer medicamento proibido listado abaixo.
  3. Quaisquer eventos adversos contínuos que, na opinião do investigador do centro, sejam contra-indicações claras ao medicamento do estudo.
  4. Cardíaca instável ou outra doença com risco de vida emergente durante o estudo randomizado, duplo-cego
  5. Qualquer condição médica importante que, na opinião do Investigador do Centro, possa interferir no estudo e colocar o sujeito em maior risco.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AMX0035
AMX0035 duas vezes ao dia-uma combinação de fenilbutirato de sódio (3G) e taururursodiol (1G)
Medicamento: AMX0035
Terapia combinada de PB e Turso
Outros nomes:
  • Fenilbutirato de sódio (PB) e taururursodiol (Turso, também conhecido como Ursodoxicoltaurina ou Tauroursodeoxicicolic Acid [Tudca])

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Desde a visita de linha de base no estudo OLE até a semana 132 ou a visita precocete (segurança final) para cada participante (por até aproximadamente 132 semanas)
Número de participantes com chá da linha de base no estudo OLE através da última visita do último participante no OLE
Desde a visita de linha de base no estudo OLE até a semana 132 ou a visita precocete (segurança final) para cada participante (por até aproximadamente 132 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de rating de esclerose lateral amiotrófica, mudança de escore total revisado (ALSFRS-R) na inclinação
Prazo: Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação da escala de classificação da esclerose lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) da pontuação total do estudo de estudo principal até a semana 48 da extensão aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados para o local principal (All Participentings in AMX0035 no ole. A inclinação é medida como uma mudança na pontuação dividida por uma mudança no tempo. O ALSFRS-R consiste em 12 itens em 4 subdomínios de função (bulbar, motor fino, motor bruto e respiração) com cada item pontuado em uma escala de 0 (perda total de função) a 4 (sem perda de função). As pontuações totais variam de 0 a 48, com pontuações mais altas indicando melhor função.
Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Sobrevivência - Tempo para a morte
Prazo: A partir da data da primeira dose no estudo principal (a visita de linha de base de cada participante) a até aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Sobrevivência mediana em meses
A partir da data da primeira dose no estudo principal (a visita de linha de base de cada participante) a até aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Composto de tempo à hospitalização, morte ou morte equivalente
Prazo: A partir da data da primeira dose no estudo principal (a visita de linha de base de cada participante) a até aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
O endpoint composto do tempo à hospitalização, morte ou equivalente a morte foi definido como hospitalização, morte, traqueostomia ou pav. O PAV é definido como mais de 22 horas por dia de ventilação mecânica não invasiva por mais de 1 semana (7 dias).
A partir da data da primeira dose no estudo principal (a visita de linha de base de cada participante) a até aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Teste preciso da força isométrica dos membros (ATLIS) Alteração na inclinação - extremidades superiores
Prazo: Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação dos testes precisos da pontuação da extremidade superior da força isométrica (ATLIS) dos membros da linha de base do estudo principal até a semana 48 da extensão aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados ao placebo no estudo principal (todos os participantes do OLE Recebido AMMX3. O dispositivo ATLIS mede a força isométrica em 6 grupos musculares da extremidade superior. Os valores brutos foram padronizados para porcentagem de valores normais previstos para força com base em sexo, idade, peso e altura.
Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Teste preciso da força isométrica de membros (ATLIS) na inclinação - extremidades inferiores
Prazo: Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação dos testes precisos da pontuação da extremidade inferior da força isométrica (ATLIS) da linha de base do estudo principal até a semana 48 da extensão aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados ao placebo no estudo principal (todos os participantes do OLE Recebido AMMX3. O dispositivo ATLIS mede a força isométrica em 6 grupos musculares da extremidade inferior. Os valores brutos foram padronizados para porcentagem de valores normais previstos para força com base em sexo, idade, peso e altura.
Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Mudança de capacidade vital lenta na inclinação
Prazo: Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação da capacidade vital lenta (SVC) da linha de base do estudo principal até a semana 48 da extensão de etiqueta aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados ao placebo no estudo principal (todos os participantes do OLE recebido AMX0035). Os volumes de SVC foram padronizados para previstos valores percentuais normalizados para a função muscular respiratória com base na idade, sexo e altura.
Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Teste preciso da alteração total da pontuação da força isométrica (ATLIS) na inclinação
Prazo: Da linha de base no estudo principal até a semana 24 no OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação dos testes precisos da pontuação total da força isométrica dos membros (ATLIS) da linha de base do estudo principal até a semana 48 da extensão aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados ao placebo no estudo principal (todos os participantes no OLE Recebido AMX35). O dispositivo ATLIS mede a força isométrica em 6 grupos musculares superiores e 6 da extremidade inferior. Os valores brutos foram padronizados para porcentagem de valores normais previstos para força com base em sexo, idade, peso e altura.
Da linha de base no estudo principal até a semana 24 no OLE (48 semanas no geral)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Massachusetts General Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2018

Primeira postagem (Real)

5 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AMX-3500-OLE

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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