膀胱过度活动症的性功能试验：药物与 PTNS (STOMP)

具体目标：

主要目标：

目标 1：确定与药物治疗 (MT) 相比，经皮胫神经刺激 (PTNS) 的女性性功能指数 (FSFI) 测量的女性性功能是否有更大的改善。

假设：与 MT 相比，PTNS 的总体 FSFI 将有更大的改善。

次要目标：

目标 2：确定经皮胫神经刺激或药物治疗对女性性功能的改善是否与 OAB-q 问卷测量的泌尿系统症状改善相关。

假设：泌尿系统症状的改善与性功能的改善相关，但组间 FSFI 的差异并不仅仅归因于泌尿系统症状改善的差异。

目标 3：确定与抗胆碱能药物相比，β 激动剂药物对性功能的改变是否更大。

假设：与抗胆碱能药物相比，β 受体激动剂会改善性功能。

目标 4：确定那些女性性功能障碍定义为总体 FSFI 评分低于 26.5 的患者是否比没有女性性功能障碍的患者有更大的改善。

假设：与没有女性性功能障碍的患者相比，女性性功能障碍患者的 FSFI 改善更大。

女性性功能障碍 (FSD) 影响了大约 45% 的女性，据报道，在患有膀胱过度活动症的女性中，女性性功能障碍的发生率更高，尽管在这一人群中缺乏 FDA 批准的性功能障碍治疗方法。 女性性功能很复杂，会受到疼痛、抑郁和合并症以及肠和膀胱功能的影响。 有许多针对膀胱过度活动症 (OAB) 的女性的治疗方法，OAB 定义为尿急、尿频、急迫性尿失禁 (UUI) 和夜尿。 这些治疗包括使用抗胆碱能药和 β 激动剂的药物治疗 (MT)，以及通过植入式骶神经刺激器 (SNM) 和经皮胫神经刺激 (PTNS) 进行的神经调节。 可以通过女性性功能指数 (FSFI) 测量的性功能已被证明可以通过神经调节和抗胆碱能治疗得到改善，尽管对 β 激动剂的作用知之甚少。 本研究的目的是检查经皮胫神经刺激神经调节与抗胆碱能药或 β-受体激动剂药物治疗在改善女性性功能方面的比较效果。 此外，这项研究将评估性功能的改善是否与泌尿系统症状的改善相关。 此外，将检查抗胆碱能药与 β 激动剂相比在性功能变化方面的有效性。 最后，将有性功能障碍的患者与没有性功能障碍的患者进行比较，以确定女性性功能障碍患者是否比没有性功能障碍的患者有更大的改善，因为这可能为未来使用 PTNS 作为女性性功能障碍的主要适应症的研究打开大门。 加强对神经调节和药物治疗对性功能的影响的理解可能会改善患者选择和更好的结果，这可能会导致广泛使用神经调节治疗女性性功能障碍。

这是一项前瞻性多中心队列研究，由美国泌尿妇科学会研究员骨盆研究网络组织，比较接受 PTNS 或 MT 治疗 OAB/UUI 的女性性功能的变化。 正在 MedStar 华盛顿医院中心、MedStar 富兰克林广场、印第安纳大学、德克萨斯大学西南分校、路易斯维尔大学和俄克拉荷马大学进行招募。 潜在受试者是因膀胱过度活动症（如尿急和尿失禁）症状而到泌尿妇科诊所就诊的成年女性。 符合条件的受试者必须报告尿急或急迫性尿失禁，并由主治医师推荐进行药物治疗（使用抗胆碱能或 β 激动剂）或 PTNS。 在有关注册的私人临床访问的背景下，他们的治疗医师会接触潜在的受试者。 要求注册的女性在治疗前完成经过验证的 OAB-q、FSFI、贝克抑郁量表和视觉模拟疼痛量表，然后在治疗十二周后再次完成。 这些表格可以亲自在纸上或通过在线 RedCap 数据库填写。 从医疗记录中提取包括年龄、合并症和绝经状态在内的人口统计数据。

该研究的主要终点是总体 FSFI 评分的改善，假设 PTNS 组的评分更高。 使用 http://clincalc.com/stats/samplesize.aspx 进行样本量计算 将 FSFI 的主要终点评估为连续变量。 假设标准差为 10 并达到 80% 的功效，将需要每组 63 个样本（总共 126 名患者）来检测 FSFI 中 5 个点的临床相关差异。 通过纳入 10% 的失访率，计划每组招募 70 名患者，总共 140 名患者。 因为大约 45% 的 OAB 患者将有 FSD（根据低于 26.5 的 FSFI 评分确定），该研究可能包括多达 312 名患者。 将进行一项计划中的中期分析，比较接受抗胆碱能药物的患者和接受 β 激动剂的患者。 这将在 63 名接受抗胆碱能药物的患者和 63 名接受 β 激动剂的患者完成研究后进行。 这将解决目标 3。Mann-Whitney U 检验将用于比较接受抗胆碱能药物和 β 激动剂的患者之间的 FSFI。

数据收集和传输：

潜在受试者将在私人临床访问的背景下与他们的主治医师联系，了解是否参与研究。 在讨论风险和收益并获得书面知情同意后，将为每个受试者分配一个参与者识别号 (ID)。 那些表示有兴趣但由于时间限制而无法在办公室访问的情况下签署同意书的患者将通过电话联系以完成同意书程序；一旦获得同意，这些患者将可以选择完成将邮寄给他们的纸质问卷或他们将通过安全电子邮件链接收到的在线问卷。 主治医师和研究人员将在门诊就诊时监测患者。 将为每个受试者生成病例报告表，并由研究者或研究协调员在每个地点完成，然后研究者或研究协调员将这些表格输入受密码保护的 REDCap 数据库，每个患者仅通过 ID 识别。 患者将被要求在门诊就诊时完成问卷调查，以尽量减少邮寄和侵犯隐私的可能性。 只有在患者无法返回诊所进行跟进时才会使用邮寄问卷；表格也可以通过传真或安全电子邮件返回。 患者还可以直接在 REDCap 数据库中在线完成问卷调查。 将鼓励患者在 REDCap 中填写表格，以尽量减少转录错误和侵犯隐私的可能性。 对于那些无法邮寄表格或在线访问表格的患者，可以通过电话与研究者或研究协调员一起完成。 原始病例报告表和问卷将在现场安全地保存在上锁办公室内的上锁文件柜中。 MedStar 华盛顿医院中心将成为数据收集中心 (DCC)。 病例报告表和调查问卷的副本将通过快递或传真转发给 DCC，并显示参与者 ID 号码并隐藏个人信息。 PI 将通过按预定的六个月间隔审查数据库来监控以下中期数据：应计率、患者依从性、不良事件以及数据的准确性和完整性。