确认法国版儿科生活质量清单的验证过程：PedsQLTM。 (ValPedsQLDMD)
确认法语版儿科生活质量清单 (PedsQLTM) 3.0 Duchenne 肌营养不良模块的验证过程。
研究概览
详细说明
杜氏肌营养不良症是最常见的营养不良形式，是一种 X 连锁的隐性神经肌肉疾病，其中缺乏抗肌萎缩蛋白。 这种慢性和进行性疾病导致不可避免的自主性丧失（肌肉无力、呼吸和心力衰竭）。 通过更好的多学科护理，预期寿命增加了，但发病率也增加了。 从现在开始，在治疗试验中有必要对 DMD 儿童的生活质量进行评估。
鉴于疾病的特殊性，采用特定的量表似乎是合适的。 在文献中，法语版没有专门针对杜氏肌营养不良症的生活质量量表。 唯一存在的特定量表是 2012 年以英文版验证的特定模块 PedsQLTM DMD。 鉴于其心理测量特性（良好的内部一致性接近 0.8），该量表与评估临床试验和日常临床实践中的生活质量相关。我们制定的主要假设是验证 Duchenne 肌肉的儿科模块的法语翻译PedsQL ™ 3.0 量表营养不良。
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习地点
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Toulouse、法国、31059
- 招聘中
- University Hospital toulouse
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接触：
- Claude Cances, MD
- 电话号码：33 05 34 55 87 28
- 邮箱：Cances.c@chu-toulouse.fr
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首席研究员：
- Elisabeth Wallach, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
105名DMD男孩分布如下：杜氏肌营养不良患者35名，按年龄分类，8-12岁和13-18岁。
对于 5-7 岁年龄组，只有父母回答问卷，但收集了医疗数据。
105 名患有 DMD 男孩的父母，细分如下： 35 名按年龄组别（5-7、8-12、13-18）
描述
纳入标准：
- 父母（母亲和/或父亲）或直系祖父母不反对的 7 至 18 岁患有基因组杜氏肌营养不良症的男孩。
排除标准：
- 孩子无法理解问题
- 没有直系父母或祖父母
- 接受抗抑郁治疗的孩子
- 不会说法语的孩子
- 杜氏肌营养不良女孩
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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患有肌肉杜兴氏营养不良症的男孩
105名杜氏肌营养不良症（DMD）男孩分布如下：杜氏肌营养不良症患者35例，按年龄分类，8-12岁和13-18岁。 儿童将完成PedsQL™3.0量表的杜氏肌营养不良症问卷，无论其父母如何 |
在第三方（心理学家）的帮助下，以自我管理问卷的形式扩展多学科咨询。 孩子和他/她的父母独立完成问卷。 然后将对问卷的结果进行评分。 验证 PedsQL ™ 3.0 量表的 Duchenne 肌营养不良儿科模块的法语翻译。 验证过程是确认性的，该量表广泛使用英语。 该量表将使用两个独立的评估来衡量孩子的生活质量：孩子和他们的父母。
同时，在咨询当天收集以下数据： 运动功能评估（MFM、轮椅使用、丧失行走年龄）；呼吸功能评估（EFR、FVC、呼吸辅助、呼吸辅助类型）；评估心脏功能（FE）；评估营养状况（体重、身高、BMI、胃造口术营养支持）、学校状况；正在进行的药物治疗（皮质类固醇，IEC）。
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患有肌肉杜兴氏营养不良症的男孩的父母
105 位杜兴氏肌肉萎缩症男孩的父母 对于 5-7 岁年龄组，只有父母回答问卷，但收集了医疗数据： 35 按年龄组别（5-7；8-12；13-18）父母将完成问卷调查PedsQL™ 3.0 量表的杜氏肌营养不良症不分子女
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在第三方（心理学家）的帮助下，以自我管理问卷的形式扩展多学科咨询。 孩子和他/她的父母独立完成问卷。 然后将对问卷的结果进行评分。 验证 PedsQL ™ 3.0 量表的 Duchenne 肌营养不良儿科模块的法语翻译。 验证过程是确认性的，该量表广泛使用英语。 该量表将使用两个独立的评估来衡量孩子的生活质量：孩子和他们的父母。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估法语版PedsQLTM 3.0量表DMD模块的有效性
大体时间：12个月
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验证过程是确认性的，该量表广泛使用英语 201/5000 PedsQL™ DMD 模块的 4 个维度的内部一致性将通过测量 Cronbach Alpha 来评估。 在儿童数据可用性方面（活动报告）。 DMD 模块的验证将侧重于结构的有效性、内部结构的有效性、判别有效性和可靠性 |
12个月
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评估法语版PedsQLTM 3.0量表DMD模块的可靠性
大体时间：12个月
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PedsQLTM 是一种用于测量患有急性或慢性病理学的儿童的生活质量的模型。
病理学特异性 PedsQL ™ 可更好地评估该人群的生活质量
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12个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Elisabeth Wallach, MD、University Hospital, Toulouse
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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