Het validatieproces voor bevestiging van de Franse versie van de Pediatric Quality of Life Inventory:PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
Het validatieproces voor bevestiging van de Franse versie van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 3.0 Duchenne-module voor spierdystrofie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De Duchenne spierdystrofie, de meest voorkomende vorm van dystrofie, is een X-gebonden, recessieve neuromusculaire ziekte, waarbij het eiwit dystrofine ontbreekt. Deze chronische en progressieve ziekte leidt tot een onvermijdelijk verlies van autonomie (spierzwakte, ademhalings- en hartfalen). Met betere multidisciplinaire zorg is de levensverwachting toegenomen, maar ook de morbiditeit. Vanaf nu is de evaluatie van de kwaliteit van leven van kinderen met DMD noodzakelijk in therapeutische onderzoeken.
Gezien de specifieke kenmerken van de ziekte lijkt het passend om een specifieke schaal te hebben. In de literatuur is er geen levenskwaliteitsschaal die specifiek is voor Duchenne spierdystrofie in de Franse versie. De enige specifieke schaal die bestaat, is de specifieke module PedsQLTM DMD die in 2012 in de Engelse versie werd gevalideerd. Deze schaal is relevant voor het beoordelen van de kwaliteit van leven in klinische onderzoeken en in de dagelijkse klinische praktijk gezien de psychometrische eigenschappen (goede interne consistentie dicht bij 0,8). De belangrijkste hypothese die we formuleren is het valideren van de Franse vertaling van de pediatrische module van Duchenne Muscular Dystrofie van de PedsQL™ 3.0-schaal.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Werving
- University Hospital toulouse
-
Contact:
- Claude Cances, MD
- Telefoonnummer: 33 05 34 55 87 28
- E-mail: Cances.c@chu-toulouse.fr
-
Hoofdonderzoeker:
- Elisabeth Wallach, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
105 jongens met DMD als volgt verdeeld: 35 patiënten met Duchenne spierdystrofie naar leeftijdscategorie, 8-12 jaar en 13-18 jaar.
Voor de leeftijdsgroep 5-7 jaar beantwoorden alleen de ouders de vragenlijst, maar worden medische gegevens verzameld.
105 ouders van jongens met DMD, als volgt uitgesplitst: 35 naar leeftijdsgroep (5-7, 8-12, 13-18)
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Jongens van 7 tot 18 jaar, met genomische Duchenne spierdystrofie waarvan de ouders (moeder en/of vader) of directe grootouders niet tegen zijn.
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen voor het kind om de problemen te begrijpen
- Afwezigheid van directe ouders of grootouders
- Kind krijgt behandeling met antidepressiva
- Niet Franstalig kind
- Duchenne spierdystrofie meisjes
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Jongens met spierdystrofie van Duchenne
105 jongens met spierdystrofie van Duchenne (DMD) als volgt verdeeld: 35 patiënten met spierdystrofie van Duchenne naar leeftijdscategorie, 8-12 jaar en 13-18 jaar. Kinderen zullen de vragenlijst van Duchenne spierdystrofie van de PedsQL ™ 3.0-schaal invullen, ongeacht zijn ouders |
Inschaling in multidisciplinair overleg in de vorm van een zelf in te vullen vragenlijst met behulp van een derde partij (psycholoog). Het kind en zijn/haar ouder vullen de vragenlijst zelfstandig in. Het resultaat van de vragenlijst wordt dan gescoord. Om de Franse vertaling van de pediatrische module van Duchenne spierdystrofie van de PedsQL ™ 3.0-schaal te valideren. Het validatieproces is bevestigend, de schaal wordt veel gebruikt in het Engels. De schaal zal de levenskwaliteit van het kind meten aan de hand van twee onafhankelijke beoordelingen: kinderen en hun ouders.
Tegelijkertijd worden op de dag van het consult volgende gegevens verzameld: beoordeling van de motorische functie (MFM, gebruik van een rolstoel, leeftijd bij verlies van lopen); beoordeling van de ademhalingsfunctie (EFR, FVC, ademhalingshulp, type ademhalingshulpmiddel); evaluatie van de hartfunctie (FE); beoordeling van de voedingsstatus (gewicht, lengte, BMI, voedingsondersteuning door gastrostomie), schoolstatus; lopende medicamenteuze behandelingen (corticosteroïden, IEC).
|
|
Ouders van jongens met Spier Duchenne Dystrofie
105 ouders van jongens met Duchenne-musculaire dystrofie Voor de leeftijdsgroep 5-7 jaar vullen alleen de ouders de vragenlijst in, maar er worden medische gegevens verzameld: 35 per leeftijdscategorie (5-7; 8-12; 13-18) Ouders vullen de vragenlijst in van Duchenne spierdystrofie van de PedsQL ™ 3.0-schaal, ongeacht hun kinderen
|
Inschaling in multidisciplinair overleg in de vorm van een zelf in te vullen vragenlijst met behulp van een derde partij (psycholoog). Het kind en zijn/haar ouder vullen de vragenlijst zelfstandig in. Het resultaat van de vragenlijst wordt dan gescoord. Om de Franse vertaling van de pediatrische module van Duchenne spierdystrofie van de PedsQL ™ 3.0-schaal te valideren. Het validatieproces is bevestigend, de schaal wordt veel gebruikt in het Engels. De schaal zal de levenskwaliteit van het kind meten aan de hand van twee onafhankelijke beoordelingen: kinderen en hun ouders. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer de validiteit van de Franse versie van de DMD-module van de PedsQLTM 3.0-schaal
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het validatieproces is bevestigend, de schaal wordt veel gebruikt in het Engels 201/5000. De interne consistentie van de 4 dimensies van de PedsQL ™ DMD-module zal worden geëvalueerd door de Cronbach Alpha te meten. In termen van beschikbaarheid van gegevens voor kinderen (activiteitenrapport). de validatie van de DMD-module zal zich richten op de validiteit van constructen, interne structuurvaliditeit, discriminantvaliditeit en betrouwbaarheid |
12 maanden
|
|
Evalueer de betrouwbaarheid van de Franse versie van de DMD-module van de PedsQLTM 3.0-weegschaal
Tijdsspanne: 12 maanden
|
PedsQLTM is een model voor het meten van de kwaliteit van leven bij kinderen met acute of chronische pathologie.
Pathologiespecifiek PedsQL™ zorgt voor een betere beoordeling van de kwaliteit van leven van deze populatie
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Andere identificatie: ID-RCB)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .