Validointiprosessi lasten elämänlaatuluettelon ranskankielisen version vahvistamiseksi: PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
Validointiprosessi lasten elämänlaatututkimuksen (PedsQLTM) 3.0 Duchennen lihasdystrofiamoduulin ranskalaisen version vahvistamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Duchennen lihasdystrofia, yleisin dystrofian muoto, on X-kytketty, resessiivinen neuromuskulaarinen sairaus, jossa dystrofiiniproteiini puuttuu. Tämä krooninen ja etenevä sairaus johtaa väistämättömään autonomian menettämiseen (lihasten heikkous, hengitys- ja sydämen vajaatoiminta). Paremman monialaisen hoidon myötä elinajanodote on kasvanut, mutta myös sairastuvuus. Tästä lähtien terapeuttisissa kokeissa on tarpeen arvioida DMD-lasten elämänlaatua.
Kun otetaan huomioon taudin erityispiirteet, näyttää tarkoituksenmukaiselta ottaa käyttöön erityinen asteikko. Kirjallisuudessa ei ole ranskankielisessä versiossa Duchennen lihasdystrofiaa koskevaa elämänlaatuasteikkoa. Ainoa olemassa oleva erityinen asteikko on erityinen moduuli PedsQLTM DMD, joka validoitiin englanninkielisenä versiona vuonna 2012. Tämä asteikko on merkityksellinen elämänlaadun arvioinnissa kliinisissä tutkimuksissa ja päivittäisessä kliinisessä käytännössä sen psykometristen ominaisuuksien vuoksi (hyvä sisäinen johdonmukaisuus lähellä 0,8). Pääasiallinen hypoteesi, jonka muotoilemme, on vahvistaa Duchenne Muscularin lastenlääkemoduulin ranskankielinen käännös. PedsQL™ 3.0 -asteikon dystrofia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Rekrytointi
- University Hospital toulouse
-
Ottaa yhteyttä:
- Claude Cances, MD
- Puhelinnumero: 33 05 34 55 87 28
- Sähköposti: Cances.c@chu-toulouse.fr
-
Päätutkija:
- Elisabeth Wallach, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
105 DMD-poikaa jakautuivat seuraavasti: 35 Duchennen lihasdystrofiaa sairastavaa potilasta ikäluokittain, 8-12-vuotiaat ja 13-18-vuotiaat.
5-7-vuotiaiden ikäryhmästä kyselyyn vastaavat vain vanhemmat, mutta lääketieteellisiä tietoja kerätään.
105 DMD-poikien vanhempaa, jaoteltuna seuraavasti: 35 ikäryhmittäin (5-7, 8-12, 13-18)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 7–18-vuotiaat pojat, joilla on genominen Duchennen lihasdystrofia ja joiden vanhemmat (äiti ja/tai isä) tai suorat isovanhemmat eivät vastusta.
Poissulkemiskriteerit:
- Lapsen kyvyttömyys ymmärtää ongelmia
- Välittömien vanhempien tai isovanhempien poissaolo
- Lapsi saa masennuslääkehoitoa
- Ei ranskaa puhuva lapsi
- Duchennen lihasdystrofiatytöt
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Pojat, joilla on lihas-Duchennen dystrofia
105 poikaa, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), jakautuivat seuraavasti: 35 Duchennen lihasdystrofiaa sairastavaa potilasta ikäluokittain, 8-12-vuotiaat ja 13-18-vuotiaat. Lapset täyttävät PedsQL™ 3.0 -asteikon Duchennen lihasdystrofiaa koskevan kyselyn vanhemmistaan riippumatta |
Skaalaus monitieteisissä konsultaatioissa itse täytettävän kyselyn muodossa kolmannen osapuolen (psykologi) avulla. Lapsi ja hänen vanhempansa täyttävät kyselyn itsenäisesti. Tämän jälkeen kyselyn tulos pisteytetään. Vahvistaakseen ranskankielisen käännöksen PedsQL™ 3.0 -asteikon Duchennen lihasdystrofian lasten moduulista. Validointiprosessi on vahvistava, asteikkoa käytetään laajalti englanniksi. Asteikko mittaa lapsen elämänlaatua kahdella riippumattomalla arvioinnilla: lapset ja heidän vanhempansa.
Samanaikaisesti kuulemispäivänä kerätään seuraavat tiedot: motorisen toiminnan arviointi (MFM, pyörätuolin käyttö, kävelyn menettämisen ikä); hengitystoiminnan arviointi (EFR, FVC, hengitysapu, hengitysapuvälineen tyyppi); sydämen toiminnan arviointi (FE); ravitsemustilan arviointi (paino, pituus, BMI, ravitsemustuki gastrostomialla), koulun tila; meneillään olevat lääkehoidot (kortikosteroidit, IEC).
|
|
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien poikien vanhemmat
105 lihas-Duchennen dystrofiaa sairastavien poikien vanhempaa 5-7-vuotiaiden ikäryhmässä vain vanhemmat vastaavat kyselyyn, mutta lääketieteellisiä tietoja kerätään: 35 ikäluokittain (5-7; 8-12; 13-18) Vanhemmat täyttävät kyselylomakkeen PedsQL™ 3.0 -asteikon Duchennen lihasdystrofia heidän lapsistaan riippumatta
|
Skaalaus monitieteisissä konsultaatioissa itse täytettävän kyselyn muodossa kolmannen osapuolen (psykologi) avulla. Lapsi ja hänen vanhempansa täyttävät kyselyn itsenäisesti. Tämän jälkeen kyselyn tulos pisteytetään. Vahvistaakseen ranskankielisen käännöksen PedsQL™ 3.0 -asteikon Duchennen lihasdystrofian lasten moduulista. Validointiprosessi on vahvistava, asteikkoa käytetään laajalti englanniksi. Asteikko mittaa lapsen elämänlaatua kahdella riippumattomalla arvioinnilla: lapset ja heidän vanhempansa. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi PedsQLTM 3.0 -asteikon DMD-moduulin ranskankielisen version pätevyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Validointiprosessi on vahvistava, asteikko on laajalti käytössä englanniksi 201/5000 PedsQL™ DMD -moduulin neljän ulottuvuuden sisäinen yhtenäisyys arvioidaan mittaamalla Cronbach Alpha. Mitä tulee tietojen saatavuuteen lasten käyttöön (toimintaraportti). DMD-moduulin validoinnissa keskitytään konstruktien validiteettiin, sisäiseen rakenteen validiteettiin, diskriminantin validiteettiin ja luotettavuuteen |
12 kuukautta
|
|
Arvioi PedsQLTM 3.0 -asteikon DMD-moduulin ranskankielisen version luotettavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
PedsQLTM on malli, jolla mitataan akuuttia tai kroonista patologiaa sairastavien lasten elämänlaatua.
Patologiakohtainen PedsQL™ antaa paremman arvion tämän väestön elämänlaadusta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Muu tunniste: ID-RCB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .