- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03513367
Il processo di convalida per la conferma della versione francese dell'inventario della qualità della vita pediatrica: PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
Il processo di convalida per la conferma della versione francese del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 3.0 Duchenne Muscular Dystrophy Module.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La distrofia muscolare di Duchenne, la forma più comune di distrofia, è una malattia neuromuscolare recessiva legata all'X, in cui vi è un'assenza della proteina distrofina. Questa malattia cronica e progressiva porta ad un'inevitabile perdita di autonomia (debolezza muscolare, insufficienza respiratoria e cardiaca). Con una migliore assistenza multidisciplinare, l'aspettativa di vita è aumentata, ma anche la morbilità. D'ora in poi, la valutazione della qualità della vita dei bambini con DMD è necessaria negli studi terapeutici.
Date le specificità della malattia, sembra opportuno disporre di una scala specifica. In letteratura non esiste una scala della qualità della vita specifica per la distrofia muscolare di Duchenne nella versione francese. L'unica scala specifica esistente è il modulo specifico PedsQLTM DMD che è stato convalidato nella versione inglese nel 2012. Questa scala è rilevante per valutare la qualità della vita negli studi clinici e nella pratica clinica quotidiana date le sue proprietà psicometriche (buona coerenza interna vicina a 0,8). L'ipotesi principale che formuliamo è quella di convalidare la traduzione francese del modulo pediatrico di Duchenne Muscular Distrofia della scala PedsQL ™ 3.0.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Toulouse, Francia, 31059
- Reclutamento
- University Hospital Toulouse
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Contatto:
- Claude Cances, MD
- Numero di telefono: 33 05 34 55 87 28
- Email: Cances.c@chu-toulouse.fr
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Investigatore principale:
- Elisabeth Wallach, MD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
105 ragazzi con DMD così distribuiti: 35 pazienti con distrofia muscolare di Duchenne per categoria di età, 8-12 anni e 13-18 anni.
Per la fascia di età 5-7 solo i genitori rispondono al questionario ma vengono raccolti i dati medici.
105 genitori di ragazzi con DMD, così suddivisi: 35 per fascia di età (5-7, 8-12, 13-18)
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ragazzi dai 7 ai 18 anni, con distrofia muscolare di Duchenne genomica i cui genitori (madre e/o padre) o nonni diretti non si oppongono.
Criteri di esclusione:
- Incapacità per il bambino di comprendere i problemi
- Assenza di genitori diretti o nonni
- Bambino che riceve un trattamento antidepressivo
- Bambino non di lingua francese
- Ragazze con distrofia muscolare di Duchenne
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne
105 ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) così distribuiti: 35 pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne per categoria di età, 8-12 anni e 13-18 anni. I bambini completeranno il questionario sulla distrofia muscolare di Duchenne della scala PedsQL ™ 3.0 indipendentemente dai suoi genitori |
Scaling in consultazioni multidisciplinari sotto forma di questionario autosomministrato con l'aiuto di una terza parte (psicologo). Il bambino e il suo genitore completano il questionario in modo indipendente. Il risultato del questionario sarà quindi valutato. Per convalidare la traduzione francese del modulo pediatrico della distrofia muscolare di Duchenne della scala PedsQL ™ 3.0. Il processo di convalida è di conferma, essendo la scala ampiamente utilizzata in inglese. La scala misurerà la qualità della vita del bambino utilizzando due valutazioni indipendenti: i bambini ei loro genitori.
Parallelamente, il giorno della consultazione vengono raccolti i seguenti dati: valutazione della funzione motoria (MFM, uso di una sedia a rotelle, età della perdita della deambulazione); valutazione della funzione respiratoria (EFR, FVC, assistenza respiratoria, tipo di ausilio respiratorio); valutazione della funzione cardiaca (FE); valutazione dello stato nutrizionale (peso, altezza, BMI, supporto nutrizionale tramite gastrostomia), stato scolastico; trattamenti farmacologici in corso (corticosteroidi, IEC).
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Genitori di ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne
105 genitori di ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne Per la fascia di età 5-7 rispondono al questionario solo i genitori ma vengono raccolti i dati medici: 35 per fascia di età (5-7; 8-12; 13-18) I genitori compileranno il questionario di Distrofia muscolare di Duchenne della scala PedsQL ™ 3.0 indipendentemente dai loro figli
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Scaling in consultazioni multidisciplinari sotto forma di questionario autosomministrato con l'aiuto di una terza parte (psicologo). Il bambino e il suo genitore completano il questionario in modo indipendente. Il risultato del questionario sarà quindi valutato. Per convalidare la traduzione francese del modulo pediatrico della distrofia muscolare di Duchenne della scala PedsQL ™ 3.0. Il processo di convalida è di conferma, essendo la scala ampiamente utilizzata in inglese. La scala misurerà la qualità della vita del bambino utilizzando due valutazioni indipendenti: i bambini ei loro genitori. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare la validità della versione francese del modulo DMD della bilancia PedsQLTM 3.0
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il processo di validazione è confermativo, la scala è ampiamente utilizzata in inglese 201/5000 La coerenza interna delle 4 dimensioni del modulo PedsQL ™ DMD sarà valutata misurando il Cronbach Alpha. In termini di disponibilità dei dati ai bambini (rapporto di attività). la validazione del modulo DMD si concentrerà sulla validità dei costrutti, sulla validità della struttura interna, sulla validità discriminante e sull'affidabilità |
12 mesi
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Valutare l'affidabilità della versione francese del modulo DMD della bilancia PedsQLTM 3.0
Lasso di tempo: 12 mesi
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PedsQLTM è un modello per misurare la qualità della vita nei bambini con patologia acuta o cronica.
PedsQL ™ specifico per patologia fornisce una migliore valutazione della qualità della vita di questa popolazione
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Altro identificatore: ID-RCB)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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