El Proceso de Validación para la Confirmación de la Versión Francesa del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica :PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
El proceso de validación para la confirmación de la versión francesa del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQLTM) 3.0 Módulo de distrofia muscular de Duchenne.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La distrofia muscular de Duchenne, la forma más común de distrofia, es una enfermedad neuromuscular recesiva ligada al cromosoma X, en la que hay una ausencia de la proteína distrofina. Esta enfermedad crónica y progresiva conduce a una inevitable pérdida de autonomía (debilidad muscular, insuficiencia respiratoria y cardíaca). Con una mejor atención multidisciplinar ha aumentado la esperanza de vida pero también la morbilidad. A partir de ahora uno, la evaluación de la calidad de vida de los niños con DMD es necesaria en ensayos terapéuticos.
Dadas las especificidades de la enfermedad, parece adecuado disponer de una escala específica. En la literatura no existe una escala de calidad de vida específica para la Distrofia Muscular de Duchenne en versión francesa. La única escala específica que existe es el módulo específico PedsQLTM DMD que fue validado en versión inglesa en 2012. Esta escala es relevante para evaluar la calidad de vida en ensayos clínicos y en la práctica clínica diaria dadas sus propiedades psicométricas (buena consistencia interna cercana a 0,8). La principal hipótesis que formulamos es validar la traducción al francés del módulo pediátrico de Duchenne Muscular Distrofia de la escala PedsQL™ 3.0.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Toulouse, Francia, 31059
- Reclutamiento
- University Hospital toulouse
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Contacto:
- Claude Cances, MD
- Número de teléfono: 33 05 34 55 87 28
- Correo electrónico: Cances.c@chu-toulouse.fr
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Investigador principal:
- Elisabeth Wallach, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
105 niños con DMD distribuidos de la siguiente manera: 35 pacientes con distrofia muscular de Duchenne por categoría de edad, 8-12 años y 13-18 años.
Para el grupo de edad de 5 a 7 años, solo los padres responden el cuestionario, pero se recopilan datos médicos.
105 padres de niños con DMD, desglosados de la siguiente manera: 35 por grupo de edad (5-7, 8-12, 13-18)
Descripción
Criterios de inclusión:
- Varones de 7 a 18 años, con distrofia muscular genómica de Duchenne cuyos padres (madre y/o padre) o abuelos directos no se opongan.
Criterio de exclusión:
- Incapacidad del niño para comprender los problemas.
- Ausencia de padres o abuelos directos
- Niño recibiendo tratamiento antidepresivo
- Niño que no habla francés
- Distrofia muscular de Duchenne niñas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Niños con distrofia muscular de Duchenne
105 niños con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) distribuidos de la siguiente manera: 35 pacientes con distrofia muscular de Duchenne por categoría de edad, 8-12 años y 13-18 años. Los niños completarán el cuestionario de Distrofia Muscular de Duchenne de la escala PedsQL™ 3.0 independientemente de sus padres |
Escalado en consultas multidisciplinares en forma de cuestionario autoadministrado con la ayuda de un tercero (psicólogo). El niño y sus padres completan el cuestionario de forma independiente. Luego se calificará el resultado del cuestionario. Validar la traducción al francés del módulo pediátrico de Distrofia Muscular de Duchenne de la escala PedsQL™ 3.0. El proceso de validación es confirmatorio, siendo la escala muy utilizada en inglés. La escala medirá la calidad de vida del niño mediante dos valoraciones independientes: los niños y sus padres.
Paralelamente, el día de la consulta se recogen los siguientes datos: valoración de la función motora (MFM, uso de silla de ruedas, edad de pérdida de la deambulación); evaluación de la función respiratoria (EFR, FVC, asistencia respiratoria, tipo de ayuda respiratoria); evaluación de la función cardíaca (FE); evaluación del estado nutricional (peso, talla, IMC, soporte nutricional por gastrostomía), escolaridad; tratamientos farmacológicos en curso (corticoides, IEC).
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Padres de niños con distrofia muscular de Duchenne
105 padres de niños con Distrofia Muscular de Duchenne Para el grupo de edad de 5-7 años, solo los padres responden el cuestionario pero se recopilan datos médicos: 35 por categoría de edad (5-7; 8-12; 13-18) Los padres completarán el cuestionario de Distrofia muscular de Duchenne de la escala PedsQL ™ 3.0 independientemente de sus hijos
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Escalado en consultas multidisciplinares en forma de cuestionario autoadministrado con la ayuda de un tercero (psicólogo). El niño y sus padres completan el cuestionario de forma independiente. Luego se calificará el resultado del cuestionario. Validar la traducción al francés del módulo pediátrico de Distrofia Muscular de Duchenne de la escala PedsQL™ 3.0. El proceso de validación es confirmatorio, siendo la escala muy utilizada en inglés. La escala medirá la calidad de vida del niño mediante dos valoraciones independientes: los niños y sus padres. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la validez de la versión francesa del módulo DMD de la escala PedsQLTM 3.0
Periodo de tiempo: 12 meses
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El proceso de validación es confirmatorio, siendo la escala muy utilizada en inglés 201/5000 La consistencia interna de las 4 dimensiones del módulo PedsQL™ DMD se evaluará mediante la medición del Alfa de Cronbach. En cuanto a la disponibilidad de datos para los niños (informe de actividad). la validación del módulo DMD se centrará en la validez de los constructos, la validez de la estructura interna, la validez discriminante y la fiabilidad |
12 meses
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Evaluar la confiabilidad de la versión francesa del módulo DMD de la escala PedsQLTM 3.0
Periodo de tiempo: 12 meses
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PedsQLTM es un modelo para medir la calidad de vida en niños con patología aguda o crónica.
PedsQL ™ específico de patología proporciona una mejor evaluación de la calidad de vida de esta población
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Otro identificador: ID-RCB)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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