Proces walidacji w celu potwierdzenia francuskiej wersji kwestionariusza jakości życia dzieci:PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
Proces walidacji w celu potwierdzenia francuskiej wersji kwestionariusza jakości życia dzieci (PedsQLTM) 3.0 Moduł dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a, najczęstsza postać dystrofii, jest sprzężoną z chromosomem X, recesywną chorobą nerwowo-mięśniową, w której występuje brak białka dystrofiny. Ta przewlekła i postępująca choroba prowadzi do nieuchronnej utraty autonomii (osłabienie mięśni, niewydolność oddechowa i sercowa). Dzięki lepszej opiece multidyscyplinarnej wzrosła oczekiwana długość życia, ale także wzrosła zachorowalność. Od dziś ocena jakości życia dzieci z DMD jest niezbędna w badaniach terapeutycznych.
Biorąc pod uwagę specyfikę choroby, właściwe wydaje się posiadanie określonej skali. W literaturze nie ma skali jakości życia charakterystycznej dla dystrofii mięśniowej Duchenne'a w wersji francuskiej. Jedyną specyficzną skalą, jaka istnieje, jest specjalny moduł PedsQLTM DMD, który został zatwierdzony w wersji angielskiej w 2012 roku. Skala ta jest istotna dla oceny jakości życia w badaniach klinicznych i codziennej praktyce klinicznej ze względu na jej właściwości psychometryczne (dobra spójność wewnętrzna bliska 0,8). Główna hipoteza, którą formułujemy, to walidacja francuskiego tłumaczenia modułu pediatrycznego Duchenne Muscular Dystrofia skali PedsQL ™ 3.0.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Toulouse, Francja, 31059
- Rekrutacyjny
- University Hospital toulouse
-
Kontakt:
- Claude Cances, MD
- Numer telefonu: 33 05 34 55 87 28
- E-mail: Cances.c@chu-toulouse.fr
-
Główny śledczy:
- Elisabeth Wallach, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
105 chłopców z DMD rozłożonych w następujący sposób: 35 pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a według kategorii wiekowych, 8-12 lat i 13-18 lat.
W przypadku grupy wiekowej 5-7 lat kwestionariusz wypełniają tylko rodzice, ale zbierane są dane medyczne.
105 rodziców chłopców z DMD w następującym podziale: 35 według grup wiekowych (5-7, 8-12, 13-18)
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Chłopcy w wieku od 7 do 18 lat z genomową dystrofią mięśniową Duchenne'a, których rodzice (matka i/lub ojciec) lub bezpośredni dziadkowie nie sprzeciwiają się.
Kryteria wyłączenia:
- Niezdolność dziecka do zrozumienia problemów
- Brak bezpośrednich rodziców lub dziadków
- Dziecko otrzymujące leczenie przeciwdepresyjne
- Dziecko nie mówiące po francusku
- Dziewczęta z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Chłopcy z dystrofią mięśniową Duchenne'a
105 chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) podzielono następująco: 35 pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a według kategorii wiekowych, 8-12 lat i 13-18 lat. Dzieci wypełnią kwestionariusz dystrofii mięśniowej Duchenne'a w skali PedsQL™ 3.0 niezależnie od rodziców |
Skalowanie w konsultacjach multidyscyplinarnych w formie kwestionariusza do samodzielnego wypełnienia z pomocą osoby trzeciej (psychologa). Dziecko i jego rodzic samodzielnie wypełniają ankietę. Wynik kwestionariusza zostanie następnie oceniony. Walidacja francuskiego tłumaczenia modułu pediatrycznego dystrofii mięśniowej Duchenne'a skali PedsQL ™ 3.0. Proces walidacji ma charakter potwierdzający, a skala jest szeroko stosowana w języku angielskim. Skala będzie mierzyć jakość życia dziecka za pomocą dwóch niezależnych ocen: dzieci i ich rodziców.
Równolegle w dniu konsultacji zbierane są następujące dane: ocena funkcji motorycznych (MFM, korzystanie z wózka inwalidzkiego, wiek utraty zdolności chodzenia); ocena wydolności oddechowej (EFR, FVC, wspomaganie oddychania, rodzaj wspomagania oddychania); ocena czynności serca (FE); ocena stanu odżywienia (waga, wzrost, BMI, wspomaganie żywieniowe gastrostomią), statusu szkolnego; trwające leczenie farmakologiczne (kortykosteroidy, IEC).
|
|
Rodzice chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a
105 rodziców chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a W grupie wiekowej 5-7 lat kwestionariusz wypełniają tylko rodzice, ale zbierane są dane medyczne: 35 według kategorii wiekowych (5-7; 8-12; 13-18) Rodzice wypełniają kwestionariusz Dystrofia mięśniowa Duchenne'a w skali PedsQL ™ 3.0 niezależnie od ich dzieci
|
Skalowanie w konsultacjach multidyscyplinarnych w formie kwestionariusza do samodzielnego wypełnienia z pomocą osoby trzeciej (psychologa). Dziecko i jego rodzic samodzielnie wypełniają ankietę. Wynik kwestionariusza zostanie następnie oceniony. Walidacja francuskiego tłumaczenia modułu pediatrycznego dystrofii mięśniowej Duchenne'a skali PedsQL ™ 3.0. Proces walidacji ma charakter potwierdzający, a skala jest szeroko stosowana w języku angielskim. Skala będzie mierzyć jakość życia dziecka za pomocą dwóch niezależnych ocen: dzieci i ich rodziców. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń ważność francuskiej wersji modułu DMD skali PedsQLTM 3.0
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Proces walidacji jest potwierdzający, skala jest szeroko stosowana w języku angielskim 201/5000 Wewnętrzna spójność 4 wymiarów modułu PedsQL ™ DMD zostanie oceniona poprzez pomiar alfa Cronbacha. W zakresie dostępności danych dla dzieci (raport z aktywności). walidacja modułu DMD będzie koncentrować się na trafności konstruktów, trafności struktury wewnętrznej, trafności dyskryminacyjnej i rzetelności |
12 miesięcy
|
|
Oceń rzetelność francuskiej wersji modułu DMD skali PedsQLTM 3.0
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
PedsQLTM to model do pomiaru jakości życia dzieci z ostrą lub przewlekłą patologią.
Specyficzny dla patologii PedsQL™ zapewnia lepszą ocenę jakości życia tej populacji
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Inny identyfikator: ID-RCB)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .