Le Processus de Validation pour la Confirmation de la Version Française de l'Inventaire de la Qualité de Vie Pédiatrique :PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
Le processus de validation pour la confirmation de la version française du module Inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQLTM) 3.0 Dystrophie musculaire de Duchenne.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La dystrophie musculaire de Duchenne, la forme la plus courante de dystrophie, est une maladie neuromusculaire récessive liée à l'X, dans laquelle la protéine dystrophine est absente. Cette maladie chronique et évolutive entraîne une perte d'autonomie inévitable (faiblesse musculaire, insuffisance respiratoire et cardiaque). Avec une meilleure prise en charge multidisciplinaire, l'espérance de vie a augmenté mais aussi la morbidité. Désormais, l'évaluation de la qualité de vie des enfants atteints de DMD est nécessaire dans les essais thérapeutiques.
Compte tenu des spécificités de la maladie, il semble opportun d'avoir une échelle spécifique. Il n'existe pas dans la littérature d'échelle de qualité de vie spécifique à la Myopathie de Duchenne en version française. La seule échelle spécifique qui existe est le module spécifique PedsQLTM DMD qui a été validé en version anglaise en 2012. Cette échelle est pertinente pour apprécier la qualité de vie dans les essais cliniques et en pratique clinique quotidienne compte tenu de ses propriétés psychométriques (bonne cohérence interne proche de 0,8). L'hypothèse principale que nous formulons est de valider la traduction française du module pédiatrique de Duchenne Musculaire Dystrophie de l'échelle PedsQL ™ 3.0.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Toulouse, France, 31059
- Recrutement
- University Hospital toulouse
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Contact:
- Claude Cances, MD
- Numéro de téléphone: 33 05 34 55 87 28
- E-mail: Cances.c@chu-toulouse.fr
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Chercheur principal:
- Elisabeth Wallach, MD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
105 garçons atteints de DMD répartis comme suit : 35 patients atteints de myopathie de Duchenne par tranche d'âge, 8-12 ans et 13-18 ans.
Pour la tranche d'âge 5-7 ans, seuls les parents répondent au questionnaire mais les données médicales sont collectées.
105 parents de garçons atteints de DMD, répartis comme suit : 35 par tranche d'âge (5-7, 8-12, 13-18)
La description
Critère d'intégration:
- Garçons âgés de 7 à 18 ans, atteints de la myopathie de Duchenne génomique dont les parents (mère et/ou père) ou grands-parents directs ne s'opposent pas.
Critère d'exclusion:
- Incapacité pour l'enfant de comprendre les problèmes
- Absence de parents ou grands-parents directs
- Enfant recevant un traitement antidépresseur
- Enfant non francophone
- Filles atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
105 garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) répartis comme suit : 35 patients atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne par tranche d'âge, 8-12 ans et 13-18 ans. Les enfants rempliront le questionnaire de la Dystrophie Musculaire de Duchenne de l'échelle PedsQL™ 3.0 quel que soit ses parents |
Mise à l'échelle en consultations pluridisciplinaires sous forme de questionnaire auto-administré avec l'aide d'un tiers (psychologue). L'enfant et son parent remplissent le questionnaire de manière indépendante. Le résultat du questionnaire sera ensuite noté. Valider la traduction française du module pédiatrique de la Dystrophie Musculaire de Duchenne de l'échelle PedsQL™ 3.0. Le processus de validation est confirmatoire, l'échelle étant largement utilisée en anglais. L'échelle mesurera la qualité de vie de l'enfant à l'aide de deux évaluations indépendantes : les enfants et leurs parents.
En parallèle, les données suivantes sont recueillies le jour de la consultation : évaluation de la fonction motrice (MFM, utilisation d'un fauteuil roulant, âge de la perte de la marche) ; évaluation de la fonction respiratoire (EFR, FVC, assistance respiratoire, type d'assistance respiratoire) ; évaluation de la fonction cardiaque (FE); évaluation de l'état nutritionnel (poids, taille, IMC, soutien nutritionnel par gastrostomie), statut scolaire ; traitements médicamenteux en cours (corticoïdes, IEC).
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Parents de garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
105 parents de garçons atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne Pour la tranche d'âge 5-7 ans, seuls les parents répondent au questionnaire mais les données médicales sont collectées : 35 par tranche d'âge (5-7 ; 8-12 ; 13-18) Les parents rempliront le questionnaire de Dystrophie musculaire de Duchenne de l'échelle PedsQL ™ 3.0, quels que soient leurs enfants
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Mise à l'échelle en consultations pluridisciplinaires sous forme de questionnaire auto-administré avec l'aide d'un tiers (psychologue). L'enfant et son parent remplissent le questionnaire de manière indépendante. Le résultat du questionnaire sera ensuite noté. Valider la traduction française du module pédiatrique de la Dystrophie Musculaire de Duchenne de l'échelle PedsQL™ 3.0. Le processus de validation est confirmatoire, l'échelle étant largement utilisée en anglais. L'échelle mesurera la qualité de vie de l'enfant à l'aide de deux évaluations indépendantes : les enfants et leurs parents. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer la validité de la version française du module DMD de l'échelle PedsQLTM 3.0
Délai: 12 mois
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Le processus de validation est confirmatoire, l'échelle étant largement utilisée en anglais 201/5000 La cohérence interne des 4 dimensions du module PedsQL™ DMD sera évaluée par la mesure de l'Alpha de Cronbach. En termes de disponibilité des données pour les enfants (rapport d'activité). la validation du module DMD portera sur la validité des construits, la validité de la structure interne, la validité discriminante et la fiabilité |
12 mois
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Évaluer la fiabilité de la version française du module DMD de l'échelle PedsQLTM 3.0
Délai: 12 mois
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PedsQLTM est un modèle de mesure de la qualité de vie des enfants atteints de pathologie aiguë ou chronique.
PedsQL ™ spécifique à la pathologie fournit une meilleure évaluation de la qualité de vie de cette population
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Autre identifiant: ID-RCB)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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