Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Valideringsprosessen for bekreftelse av den franske versjonen av Pediatric Quality of Life Inventory :PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)

16. april 2019 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Valideringsprosessen for bekreftelse av den franske versjonen av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 3.0 Duchenne muskeldystrofimodul.

Det finnes ikke et spesifikt helserelatert livskvalitetsmål for barn med DMD på fransk. Målet med denne studien er å validere den franske versjonen av Pediatric Quality of Life Inventory 3.0 Duchenne Muscular Dystrophy-modulen med en multisentrisk studie. Etterforskerne vil evaluere følgende psykometriske egenskaper: konvergent validitet, intern validitet, inter-rater reliabilitet. Etterforskerne ønsker å kunne bruke dette vitenskapelige verktøyet i fremtidige kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi, den vanligste formen for dystrofi, er en X-bundet, recessiv nevromuskulær sykdom, der det er fravær av proteinet dystrofin. Denne kroniske og progressive sykdommen fører til et uunngåelig tap av autonomi (muskelsvakhet, respirasjons- og hjertesvikt). Med bedre tverrfaglig omsorg har forventet levealder økt, men også sykelighet. Fra nå av er evaluering av livskvaliteten til barn med DMD nødvendig i terapeutiske studier.

Gitt spesifisitetene til sykdommen, synes det hensiktsmessig å ha en bestemt skala. I litteraturen er det ikke en livskvalitetsskala spesifikk for Duchenne muskeldystrofi i fransk versjon. Den eneste spesifikke skalaen som eksisterer er den spesifikke modulen PedsQLTM DMD som ble validert i engelsk versjon i 2012. Denne skalaen er relevant for vurdering av livskvalitet i kliniske studier og i daglig klinisk praksis gitt dens psykometriske egenskaper (god intern konsistens nær 0,8). Hovedhypotesen vi formulerer er å validere den franske oversettelsen av den pediatriske modulen til Duchenne Muscular Dystrofi av PedsQL ™ 3.0-skalaen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

210

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekruttering
        • University Hospital TOULOUSE
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elisabeth Wallach, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

105 gutter med DMD fordelt som følger: 35 pasienter med Duchenne muskeldystrofi etter alderskategori, 8-12 år og 13-18 år.

For aldersgruppen 5-7 er det kun foreldre som svarer på spørreskjemaet, men medisinske data samles inn.

105 foreldre til gutter med DMD, fordelt som følger: 35 etter aldersgruppe (5-7, 8-12, 13-18)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gutter i alderen 7 til 18, med genomisk Duchenne muskeldystrofi hvis foreldre (mor og/eller far) eller direkte besteforeldre ikke motsetter seg.

Ekskluderingskriterier:

  • Barnets manglende evne til å forstå problemene
  • Fravær av direkte foreldre eller besteforeldre
  • Barn som får antidepressiv behandling
  • Ikke fransktalende barn
  • Duchenne muskeldystrofi jenter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Gutter med muskeldystrofi fra Duchenne

105 gutter med muskeldystrofi (DMD) fordelt som følger: 35 pasienter med muskeldystrofi fra Duchenne etter alderskategori, 8-12 år og 13-18 år.

Barn vil fylle ut spørreskjemaet om Duchenne muskeldystrofi på PedsQL ™ 3.0-skalaen uavhengig av foreldrene hans
Annen: Duchenne muskeldystrofi på PedsQL ™ 3.0-skalaen

Skalering i tverrfaglige konsultasjoner i form av et selvadministrert spørreskjema ved hjelp av tredjepart (psykolog). Barnet og hans/hennes forelder fyller ut spørreskjemaet uavhengig av hverandre. Resultatet av spørreskjemaet vil da bli skåret.

For å validere den franske oversettelsen av den pediatriske modulen til Duchenne Muscular Dystrophy av PedsQL ™ 3.0-skalaen. Valideringsprosessen er bekreftende, skalaen er mye brukt på engelsk. Skalaen vil måle livskvaliteten til barnet ved å bruke to uavhengige vurderinger: barn og deres foreldre.

Annen: Følgende data for motorfunksjon
Parallelt samles følgende data inn på konsultasjonsdagen: vurdering av motorisk funksjon (MFM, bruk av rullestol, alder ved tap av gange); vurdering av åndedrettsfunksjon (EFR, FVC, åndedrettshjelp, type åndedrettshjelp); evaluering av hjertefunksjon (FE); vurdering av ernæringsstatus (vekt, høyde, BMI, ernæringsstøtte ved gastrostomi), skolestatus; pågående medikamentell behandling (kortikosteroider, IEC).
Foreldre til gutter med muskeldystrofi
105 foreldre til gutter med muskeldystrofi For aldersgruppen 5-7 år er det kun foreldre som svarer på spørreskjemaet, men medisinske data samles inn: 35 etter alderskategori (5-7; 8-12; 13-18) Foreldre vil fylle ut spørreskjemaet for Duchenne muskeldystrofi på PedsQL ™ 3.0-skalaen uavhengig av barna deres
Annen: Duchenne muskeldystrofi på PedsQL ™ 3.0-skalaen

Skalering i tverrfaglige konsultasjoner i form av et selvadministrert spørreskjema ved hjelp av tredjepart (psykolog). Barnet og hans/hennes forelder fyller ut spørreskjemaet uavhengig av hverandre. Resultatet av spørreskjemaet vil da bli skåret.

For å validere den franske oversettelsen av den pediatriske modulen til Duchenne Muscular Dystrophy av PedsQL ™ 3.0-skalaen. Valideringsprosessen er bekreftende, skalaen er mye brukt på engelsk. Skalaen vil måle livskvaliteten til barnet ved å bruke to uavhengige vurderinger: barn og deres foreldre.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer gyldigheten av den franske versjonen av DMD-modulen til PedsQLTM 3.0-skalaen
Tidsramme: 12 måneder

Valideringsprosessen er bekreftende, skalaen er mye brukt på engelsk 201/5000. Den interne konsistensen til de 4 dimensjonene til PedsQL ™ DMD-modulen vil bli evaluert ved å måle Cronbach Alpha. Når det gjelder datatilgjengelighet for barn (aktivitetsrapport).

valideringen av DMD-modulen vil fokusere på validiteten til konstruksjoner, intern strukturvaliditet, diskriminantvaliditet og reliabilitet
12 måneder
Evaluer påliteligheten til den franske versjonen av DMD-modulen til PedsQLTM 3.0-skalaen
Tidsramme: 12 måneder
PedsQLTM er en modell for å måle livskvalitet hos barn med akutt eller kronisk patologi. Patologispesifikk PedsQL™ gir en bedre vurdering av livskvaliteten til denne populasjonen
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2018

Primær fullføring (Forventet)

19. september 2019

Studiet fullført (Forventet)

19. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

1. mai 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC31/18/0119
  • 2018-A00895-50 (Annen identifikator: ID-RCB)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere