Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Valideringsprocessen til bekræftelse af den franske version af Pediatric Quality of Life Inventory :PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)

16. april 2019 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Valideringsprocessen til bekræftelse af den franske version af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 3.0 Duchenne Muskeldystrofi-modul.

Der er ikke et specifikt sundhedsrelateret livskvalitetsmål for børn med DMD på fransk. Formålet med denne undersøgelse er at validere den franske version af Pediatric Quality of Life Inventory 3.0 Duchenne Muscular Dystrophy modul med en multicentrisk undersøgelse. Efterforskerne vil evaluere følgende psykometriske egenskaber: konvergent validitet, intern validitet, inter-bedømmer-pålidelighed. Forskerne vil gerne kunne bruge dette videnskabelige værktøj i fremtidige kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi, den mest almindelige form for dystrofi, er en X-bundet, recessiv neuromuskulær sygdom, hvor der er fravær af proteinet dystrofin. Denne kroniske og fremadskridende sygdom fører til et uundgåeligt tab af autonomi (muskelsvaghed, åndedræts- og hjertesvigt). Med bedre tværfaglig pleje er den forventede levetid steget, men også sygeligheden. Fra nu af er evalueringen af ​​livskvaliteten for børn med DMD nødvendig i terapeutiske forsøg.

I betragtning af sygdommens specificitet forekommer det passende at have en specifik skala. I litteraturen er der ikke en livskvalitetsskala, der er specifik for Duchennes muskeldystrofi i fransk version. Den eneste specifikke skala, der findes, er det specifikke modul PedsQLTM DMD, der blev valideret i engelsk version i 2012. Denne skala er relevant for vurdering af livskvaliteten i kliniske forsøg og i daglig klinisk praksis givet dens psykometriske egenskaber (god intern konsistens tæt på 0,8). Den vigtigste hypotese, som vi formulerer, er at validere den franske oversættelse af det pædiatriske modul af Duchenne Muscular Dystrofi af PedsQL™ 3.0-skalaen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

210

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • University Hospital Toulouse
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elisabeth Wallach, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

105 drenge med DMD fordelt som følger: 35 patienter med Duchenne muskeldystrofi efter alderskategori, 8-12 år og 13-18 år.

For aldersgruppen 5-7 er det kun forældre, der besvarer spørgeskemaet, men der indsamles medicinske data.

105 forældre til drenge med DMD, fordelt som følger: 35 efter aldersgruppe (5-7, 8-12, 13-18)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Drenge i alderen 7 til 18, med genomisk Duchenne muskeldystrofi, hvis forældre (mor og/eller far) eller direkte bedsteforældre ikke er imod.

Ekskluderingskriterier:

  • Barnets manglende evne til at forstå problemerne
  • Fravær af direkte forældre eller bedsteforældre
  • Barn i antidepressiv behandling
  • Ikke fransktalende barn
  • Duchenne muskeldystrofi piger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Drenge med muskeldystrofi fra Duchenne

105 drenge med muskeldystrofi (DMD) fordelt som følger: 35 patienter med muskelsvind fra Duchenne efter alderskategori, 8-12 år og 13-18 år.

Børn vil udfylde spørgeskemaet om Duchenne Muscular Dystrophy af PedsQL ™ 3.0 skalaen uanset deres forældre
Andet: Duchenne muskeldystrofi af PedsQL™ 3.0 skalaen

Skalering i tværfaglige konsultationer i form af et selvudleveret spørgeskema med hjælp fra tredjepart (psykolog). Barnet og dets forælder udfylder spørgeskemaet uafhængigt. Resultatet af spørgeskemaet vil derefter blive scoret.

At validere den franske oversættelse af det pædiatriske modul af Duchenne Muscular Dystrophy af PedsQL™ 3.0-skalaen. Valideringsprocessen er bekræftende, skalaen er meget udbredt på engelsk. Skalaen vil måle barnets livskvalitet ved hjælp af to uafhængige vurderinger: børn og deres forældre.

Andet: Følgende data for motorens funktion
Parallelt hermed indsamles følgende data på konsultationsdagen: vurdering af motorisk funktion (MFM, brug af kørestol, alder ved tab af gang); vurdering af åndedrætsfunktion (EFR, FVC, åndedrætshjælp, type åndedrætshjælp); evaluering af hjertefunktion (FE); vurdering af ernæringsstatus (vægt, højde, BMI, ernæringsstøtte ved gastrostomi), skolestatus; igangværende lægemiddelbehandlinger (kortikosteroider, IEC).
Forældre til drenge med muskeldystrofi
105 forældre til drenge med muskeldystrofi For aldersgruppen 5-7 er det kun forældre, der besvarer spørgeskemaet, men medicinske data indsamles: 35 efter alderskategori (5-7; 8-12; 13-18) Forældre vil udfylde spørgeskemaet Duchenne muskeldystrofi på PedsQL ™ 3.0 skalaen uanset deres børn
Andet: Duchenne muskeldystrofi af PedsQL™ 3.0 skalaen

Skalering i tværfaglige konsultationer i form af et selvudleveret spørgeskema med hjælp fra tredjepart (psykolog). Barnet og dets forælder udfylder spørgeskemaet uafhængigt. Resultatet af spørgeskemaet vil derefter blive scoret.

At validere den franske oversættelse af det pædiatriske modul af Duchenne Muscular Dystrophy af PedsQL™ 3.0-skalaen. Valideringsprocessen er bekræftende, skalaen er meget udbredt på engelsk. Skalaen vil måle barnets livskvalitet ved hjælp af to uafhængige vurderinger: børn og deres forældre.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer gyldigheden af ​​den franske version af DMD-modulet på PedsQLTM 3.0-skalaen
Tidsramme: 12 måneder

Valideringsprocessen er bekræftende, skalaen er meget udbredt på engelsk 201/5000. Den interne konsistens af de 4 dimensioner af PedsQL™ DMD-modulet vil blive evalueret ved at måle Cronbach Alpha. Med hensyn til datatilgængelighed for børn (aktivitetsrapport).

valideringen af ​​DMD-modulet vil fokusere på validiteten af ​​konstruktioner, intern strukturvaliditet, diskriminantvaliditet og reliabilitet
12 måneder
Evaluer pålideligheden af ​​den franske version af DMD-modulet på PedsQLTM 3.0-skalaen
Tidsramme: 12 måneder
PedsQLTM er en model til måling af livskvalitet hos børn med akut eller kronisk patologi. Patologispecifikke PedsQL™ giver en bedre vurdering af livskvaliteten for denne befolkning
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

19. september 2019

Studieafslutning (Forventet)

19. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2018

Først opslået (Faktiske)

1. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC31/18/0119
  • 2018-A00895-50 (Anden identifikator: ID-RCB)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner