- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03513367
Der Validierungsprozess zur Bestätigung der französischen Version des Pediatric Quality of Life Inventory:PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
Der Validierungsprozess zur Bestätigung der französischen Version des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 3.0 Duchenne Muscular Dystrophy Module.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die Duchenne-Muskeldystrophie, die häufigste Form der Dystrophie, ist eine X-chromosomale, rezessive neuromuskuläre Erkrankung, bei der das Protein Dystrophin fehlt. Diese chronische und fortschreitende Krankheit führt zu einem unvermeidlichen Verlust der Autonomie (Muskelschwäche, Atem- und Herzversagen). Mit besserer multidisziplinärer Versorgung ist die Lebenserwartung gestiegen, aber auch die Morbidität. Von nun an ist die Bewertung der Lebensqualität von Kindern mit DMD in Therapiestudien notwendig.
Angesichts der Besonderheiten der Krankheit erscheint es angemessen, eine spezifische Skala zu haben. In der Literatur gibt es keine für Duchenne-Muskeldystrophie spezifische Lebensqualitätsskala in französischer Version. Die einzige spezifische Skala, die existiert, ist das spezifische Modul PedsQLTM DMD, das 2012 in englischer Version validiert wurde. Diese Skala ist aufgrund ihrer psychometrischen Eigenschaften (gute interne Konsistenz nahe 0,8) für die Bewertung der Lebensqualität in klinischen Studien und in der täglichen klinischen Praxis relevant. Die Haupthypothese, die wir formulieren, besteht darin, die französische Übersetzung des pädiatrischen Moduls von Duchenne Muscular zu validieren Dystrophie der PedsQL ™ 3.0-Skala.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Toulouse, Frankreich, 31059
- Rekrutierung
- University Hospital Toulouse
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Kontakt:
- Claude Cances, MD
- Telefonnummer: 33 05 34 55 87 28
- E-Mail: Cances.c@chu-toulouse.fr
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Hauptermittler:
- Elisabeth Wallach, MD
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
105 Jungen mit DMD verteilen sich wie folgt: 35 Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie nach Altersgruppe, 8-12 Jahre und 13-18 Jahre.
Für die Altersgruppe der 5- bis 7-Jährigen beantworten nur die Eltern den Fragebogen, es werden jedoch medizinische Daten erhoben.
105 Eltern von Jungen mit DMD, aufgeteilt wie folgt: 35 nach Altersgruppen (5-7, 8-12, 13-18)
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Jungen im Alter von 7 bis 18 Jahren mit genomischer Duchenne-Muskeldystrophie, deren Eltern (Mutter und / oder Vater) oder direkte Großeltern nicht dagegen sind.
Ausschlusskriterien:
- Unfähigkeit für das Kind, die Probleme zu verstehen
- Fehlen direkter Eltern oder Großeltern
- Kind, das mit Antidepressiva behandelt wird
- Nicht französisch sprechendes Kind
- Duchenne-Muskeldystrophie Mädchen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Sonstiges
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie
105 Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verteilen sich wie folgt: 35 Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie nach Altersgruppe, 8-12 Jahre und 13-18 Jahre. Kinder werden den Fragebogen zur Duchenne-Muskeldystrophie der PedsQL ™ 3.0-Skala unabhängig von ihren Eltern ausfüllen |
Skalierung in multidisziplinären Beratungsgesprächen in Form eines selbst auszufüllenden Fragebogens mit Hilfe eines Dritten (Psychologe). Das Kind und seine Eltern füllen den Fragebogen selbstständig aus. Das Ergebnis des Fragebogens wird dann gewertet. Zur Validierung der französischen Übersetzung des pädiatrischen Moduls der Duchenne-Muskeldystrophie der PedsQL ™ 3.0-Skala. Der Validierungsprozess ist bestätigend, da die Skala auf Englisch weit verbreitet ist. Die Skala misst die Lebensqualität des Kindes anhand zweier unabhängiger Bewertungen: Kinder und ihre Eltern.
Parallel dazu werden am Tag der Beratung folgende Daten erhoben: Einschätzung der Motorik (MFM, Rollstuhlnutzung, Alter der Gehunfähigkeit); Beurteilung der Atemfunktion (EFR, FVC, Atemunterstützung, Art der Atemunterstützung); Bewertung der Herzfunktion (FE); Einschätzung des Ernährungszustandes (Gewicht, Größe, BMI, Ernährungsunterstützung durch Gastrostomie), Schulstatus; laufende medikamentöse Behandlungen (Kortikosteroide, IEC).
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Eltern von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie
105 Eltern von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie Für die Altersgruppe 5-7 Jahre beantworten nur die Eltern den Fragebogen, es werden jedoch medizinische Daten erhoben: 35 nach Alterskategorie (5-7; 8-12; 13-18) Eltern füllen den Fragebogen aus Duchenne-Muskeldystrophie der PedsQL ™ 3.0-Skala, unabhängig von ihren Kindern
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Skalierung in multidisziplinären Beratungsgesprächen in Form eines selbst auszufüllenden Fragebogens mit Hilfe eines Dritten (Psychologe). Das Kind und seine Eltern füllen den Fragebogen selbstständig aus. Das Ergebnis des Fragebogens wird dann gewertet. Zur Validierung der französischen Übersetzung des pädiatrischen Moduls der Duchenne-Muskeldystrophie der PedsQL ™ 3.0-Skala. Der Validierungsprozess ist bestätigend, da die Skala auf Englisch weit verbreitet ist. Die Skala misst die Lebensqualität des Kindes anhand zweier unabhängiger Bewertungen: Kinder und ihre Eltern. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie die Gültigkeit der französischen Version des DMD-Moduls der PedsQLTM 3.0-Skala
Zeitfenster: 12 Monate
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Der Validierungsprozess ist bestätigend, die Skala ist weit verbreitet in Englisch 201/5000. Die interne Konsistenz der 4 Dimensionen des PedsQL ™ DMD-Moduls wird durch Messung des Cronbach Alpha bewertet. In Bezug auf die Datenverfügbarkeit für Kinder (Tätigkeitsbericht). Die Validierung des DMD-Moduls wird sich auf die Validität von Konstrukten, interne Strukturvalidität, Diskriminanzvalidität und Reliabilität konzentrieren |
12 Monate
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Bewerten Sie die Zuverlässigkeit der französischen Version des DMD-Moduls der PedsQLTM 3.0-Skala
Zeitfenster: 12 Monate
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PedsQLTM ist ein Modell zur Messung der Lebensqualität bei Kindern mit akuter oder chronischer Pathologie.
Pathologiespezifisches PedsQL™ ermöglicht eine bessere Einschätzung der Lebensqualität dieser Bevölkerungsgruppe
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Andere Kennung: ID-RCB)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie
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